PTC Therapeutics presenta datos provisionales positivos del ensayo clínico PIVOT-HD en pacientes con enfermedad de Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Disminución dependiente de la dosis de los niveles de proteína Huntingtina (HTT) en sangre a las 12 semanas -- Perfil de tolerabilidad favorable sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento o picos de NfL - - Conferencia telefónica y webcast que se celebrará el 21 de junio a las 8:00 am EDT - SUR Leer más...

uniQure anuncia novedades sobre el ensayo clínico estadounidense de fase I/II de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ AMT-130 sigue siendo generalmente bien tolerado en ambas cohortes de dosis ~ ~ Los pacientes tratados con AMT-130 muestran una función preservada en comparación con el estado basal y beneficios clínicos en relación con la historia natural de la enfermedad ~ ~ Cadena Ligera de Neurofilamentos (NfL) en Leer más...

Prilenia logra la última visita de un paciente en el estudio clínico de fase 3 PROOF-HD para la enfermedad de Huntington

PROOF-HD es el único estudio en fase avanzada de la enfermedad de Huntington que se centra en la progresión clínica; se esperan resultados preliminares a principios del segundo trimestre de 2023 NAARDEN, Países Bajos y WALTHAM, Massachusetts, 28 de marzo de 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la misión urgente de Leer más...

La Organización MENA de Enfermedades Raras y la Asociación Internacional de Huntington unen sus fuerzas en una colaboración única.

En un avance clave, la MENA Organization for Rare Diseases y la International Huntington Association firmaron un memorando de entendimiento durante la reunión anual 2023 de la MENA Organization for Rare Diseases, celebrada del 3 al 5 de marzo en Dubai. "La Asociación Internacional de Huntington espera con interés Leer más...

La comunidad de enfermedades raras se une para publicar un libro con motivo del Día de las Enfermedades Raras, el 28 de febrero

La enfermedad de Huntington ha estado impregnada de secretismo y miedo durante generaciones, dejando a la gente de la comunidad sin voz. Este libro cambia esa situación. Héroes de la enfermedad de Huntington presenta a veintiséis personas de nueve países que comparten con valentía sus historias personales sobre la vida con la enfermedad de Huntington. Leer más...

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