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IROS, Prilenia y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington colaboran en el primer ensayo de la enfermedad de Huntington (EH) en la región MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junio de 2024: IROS, una organización de investigación por contrato con sede en Abu Dhabi (parte del grupo M42), se ha asociado con Prilenia Therapeutics, una empresa de biotecnología en fase clínica, y la [...]

uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses," [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...].

PTC ha anunciado hoy los prometedores resultados a los 12 meses de su estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 oral  

En el mes 12, la Huntingtina mutante (mHTT) en sangre se redujo en 22% y 43% respectivamente para las dosis de 5mg y 10mg. Se observó un resultado similar en el líquido cefalorraquídeo, donde [...]

Un estudio de fase 2 de Sage Therapeutics refuerza el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington

A principios de esta semana Sage Therapeutics anunció los resultados de su estudio SURVEYOR que cuantificó el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington. Utilizando la Batería de Evaluación Cognitiva de la EH (HD-CAB) midieron la diferencia [...]

Información actualizada sobre Oriente Próximo y el Norte de África

El Presidente de la IHA, Svein Olaf Olsen, fue el orador principal sobre la enfermedad de Huntington en el Congreso MENA de Enfermedades Raras celebrado en Abu Dhabi el mes pasado. Habló de la urgente necesidad de [...]

La FDA concede a uniQure la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoy estamos muy contentos en la comunidad Huntington. El anuncio de Uniqure de que la empresa ha recibido la "Designación de Terapia Genética en Investigación AMT-130" de Medicina Regenerativa Avanzada (RMAT) [...]

Existimos: Tanita Allen relata su lucha por acceder a las pruebas genéticas en Estados Unidos

En sus memorias "We Exist", Tanita Allen cuenta las dificultades que tuvo para que le diagnosticaran correctamente sus síntomas como enfermedad de Huntington. Una y otra vez recibió un diagnóstico erróneo porque los médicos se negaban [...]

Programa gratuito de psicoterapia en línea para personas con EH

Médicos de la Universidad de Reading (Reino Unido) han desarrollado un programa gratuito de psicoterapia en línea para personas con enfermedad de Huntington. Forma parte de un proyecto de investigación que estudia cómo las personas [...]

Una nueva asociación para la enfermedad de Huntington se financia en Pakistán - HDSOP

Fundación de la Sociedad de la Enfermedad de Huntington de Pakistán 24 de abril de 2024 La semana pasada se creó otra asociación nacional. La Sociedad de la Enfermedad de Huntington de Pakistán (HDSOP) se unió a la creciente lista de [...]