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LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica [...].

Congreso MENA de Enfermedades Raras

Congreso HDYO

La FDA concede la designación de vía rápida al programa PTC518 para la enfermedad de Huntington

El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que causa la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA, y pueden [...]

Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado [...]

Crónica de una búsqueda implacable: La creación de una fundación

Pertenezco a la tercera generación de una familia afectada por la enfermedad de Huntington, pero no fue hasta 2024, gracias a los incansables esfuerzos de mi segundo padre, F. Cook, que [...]

IROS, Prilenia y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington colaboran en el primer ensayo de la enfermedad de Huntington (EH) en la región MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junio de 2024: IROS, una organización de investigación por contrato con sede en Abu Dhabi (parte del grupo M42), se ha asociado con Prilenia Therapeutics, una empresa de biotecnología en fase clínica, y la [...]

uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses," [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...].

PTC ha anunciado hoy los prometedores resultados a los 12 meses de su estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 oral  

En el mes 12, la Huntingtina mutante (mHTT) en sangre se redujo en 22% y 43% respectivamente para las dosis de 5mg y 10mg. Se observó un resultado similar en el líquido cefalorraquídeo, donde [...]