Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Una estudiante de Toronto escribe un libro para que los demás traten a su abuelo con amabilidad 11 de diciembre de 2024 - Toronto, Ontario, Canadá La mayoría de la gente nunca ha oído hablar de la enfermedad de Huntington. Esta falta de conocimiento significa que las personas que padecen esta rara enfermedad son a menudo incomprendidas y maltratadas, especialmente en el sistema médico. Bloopy el extraterrestre
Ayer, uniQure emitió un comunicado de prensa en el que anunciaba su alineación con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en los elementos clave de una vía de aprobación acelerada para el programa AMT-130 de uniQure en la enfermedad de Huntington. Los puntos clave son los siguientes: - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) está de acuerdo en que los datos de los estudios en curso sobre el tratamiento de la enfermedad de Huntington deben ser aprobados.
Dimitri Poffé es un miembro ya conocido de la Comunidad EH. Tras dar positivo en la prueba de la enfermedad de Huntington, Dimitri emprendió un viaje en bicicleta por Sudamérica. En este proyecto, llamado "Explore for Huntington", Dimitri visitó varias asociaciones y familias con EH, intentando concienciar sobre la enfermedad de Huntington. "El Presente" está dirigido por
2 de diciembre de 2024 - PTC recibirá $1.0B en efectivo al cierre -- PTC tiene derecho a recibir hasta $1.9B en hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas -- PTC compartirá beneficios en EE.UU. y royalties escalonados de dos dígitos sobre las ventas netas fuera de EE.UU. -- Novartis asumirá responsabilidades globales de desarrollo, fabricación y comercialización tras la finalización de la porción controlada con placebo de
El estudio de fase 2 DIMENSION no cumplió su criterio de valoración principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad Basándose en estos datos, la empresa no tiene previsto seguir desarrollando dalzanemdor CAMBRIDGE, Massachusetts -(BUSINESS WIRE)-20 de noviembre de 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) ha anunciado hoy los resultados principales del estudio de fase 2 DIMENSION.
COMUNICADO DE PRENSA - 25 de octubre de 2024, Moscú, Idaho, EE.UU.Tenemos el placer de anunciar el lanzamiento de un nuevo libro sobre la enfermedad de Huntington (EH) titulado, Livable Lives: Conversaciones con la comunidad de la enfermedad de Huntington, de Christy Dearien, con prólogo de Jimmy Pollard. En Livable Lives, Christy comparte la EH de su propia familia.
Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica de tipo 1 y enfermedades similares de expansión de tripletes repetidos, anuncia hoy el cierre con éxito de su Serie de 35 millones de libras (c.$43 millones).
El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada, causante de la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA y optar a una revisión prioritaria y una aprobación acelerada. Esto se produce tras la publicación de los datos provisionales de 12 meses del estudio de fase 2 de PTC, que
Prilenia, una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado una solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la pridopidina como tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Una MAA
Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Una estudiante de Toronto escribe un libro para que los demás traten a su abuelo con amabilidad 11 de diciembre de 2024 - Toronto, Ontario, Canadá La mayoría de la gente nunca ha oído hablar de la enfermedad de Huntington. Esta falta de conocimiento significa que las personas que padecen esta rara enfermedad son a menudo incomprendidas y maltratadas, especialmente en el sistema médico. Bloopy el extraterrestre
Ayer, uniQure emitió un comunicado de prensa en el que anunciaba su alineación con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en los elementos clave de una vía de aprobación acelerada para el programa AMT-130 de uniQure en la enfermedad de Huntington. Los puntos clave son los siguientes: - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) está de acuerdo en que los datos de los estudios en curso sobre el tratamiento de la enfermedad de Huntington deben ser aprobados.
Dimitri Poffé es un miembro ya conocido de la Comunidad EH. Tras dar positivo en la prueba de la enfermedad de Huntington, Dimitri emprendió un viaje en bicicleta por Sudamérica. En este proyecto, llamado "Explore for Huntington", Dimitri visitó varias asociaciones y familias con EH, intentando concienciar sobre la enfermedad de Huntington. "El Presente" está dirigido por
2 de diciembre de 2024 - PTC recibirá $1.0B en efectivo al cierre -- PTC tiene derecho a recibir hasta $1.9B en hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas -- PTC compartirá beneficios en EE.UU. y royalties escalonados de dos dígitos sobre las ventas netas fuera de EE.UU. -- Novartis asumirá responsabilidades globales de desarrollo, fabricación y comercialización tras la finalización de la porción controlada con placebo de
El estudio de fase 2 DIMENSION no cumplió su criterio de valoración principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad Basándose en estos datos, la empresa no tiene previsto seguir desarrollando dalzanemdor CAMBRIDGE, Massachusetts -(BUSINESS WIRE)-20 de noviembre de 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) ha anunciado hoy los resultados principales del estudio de fase 2 DIMENSION.
COMUNICADO DE PRENSA - 25 de octubre de 2024, Moscú, Idaho, EE.UU.Tenemos el placer de anunciar el lanzamiento de un nuevo libro sobre la enfermedad de Huntington (EH) titulado, Livable Lives: Conversaciones con la comunidad de la enfermedad de Huntington, de Christy Dearien, con prólogo de Jimmy Pollard. En Livable Lives, Christy comparte la EH de su propia familia.
Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica de tipo 1 y enfermedades similares de expansión de tripletes repetidos, anuncia hoy el cierre con éxito de su Serie de 35 millones de libras (c.$43 millones).
El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada, causante de la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA y optar a una revisión prioritaria y una aprobación acelerada. Esto se produce tras la publicación de los datos provisionales de 12 meses del estudio de fase 2 de PTC, que
Prilenia, una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado una solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la pridopidina como tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Una MAA
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