Novedades

Vidas Habitables - un nuevo libro que recoge historias de personas afectadas por la EH en todo el mundo

COMUNICADO DE PRENSA - 25 de octubre de 2024, Moscú, Idaho, EE.UU.Tenemos el placer de anunciar el lanzamiento de un nuevo libro sobre la enfermedad de Huntington (EH) titulado, Livable Lives: Conversaciones con la comunidad de la enfermedad de Huntington, de Christy Dearien, con prólogo de Jimmy Pollard. En Livable Lives, Christy comparte la EH de su propia familia.

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LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica de tipo 1 y enfermedades similares de expansión de tripletes repetidos, anuncia hoy el cierre con éxito de su Serie de 35 millones de libras (c.$43 millones).

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La FDA concede la designación de vía rápida al programa PTC518 para la enfermedad de Huntington

El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada, causante de la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA y optar a una revisión prioritaria y una aprobación acelerada. Esto se produce tras la publicación de los datos provisionales de 12 meses del estudio de fase 2 de PTC, que

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Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado una solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la pridopidina como tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Una MAA

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Crónica de una búsqueda implacable: La creación de una fundación

Pertenezco a la tercera generación de una familia afectada por la enfermedad de Huntington, pero no fue hasta 2024, gracias a los incansables esfuerzos de mi segundo padre, F. Cook, cuando pudimos confirmar cómo entró la enfermedad en la familia. Mi bisabuelo materno, un francés llamado Charles Novel-Catin (1883-1936),

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IROS, Prilenia y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington colaboran en el primer ensayo de la enfermedad de Huntington (EH) en la región MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junio de 2024: IROS, una organización de investigación por contrato con sede en Abu Dhabi (parte del grupo M42), se ha asociado con Prilenia Therapeutics, una empresa de biotecnología en fase clínica, y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington (IHA) para planificar el primer ensayo clínico de la enfermedad de Huntington (EH) en los EAU y la región MENA,

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uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses", declaró Walid Abi-Saab, M.D., director médico de uniQure. "Creemos que éste es el primer ensayo clínico de un medicamento en investigación

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Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la proteína huntingtina tóxica mutante (mHTT) y preserva la proteína huntingtina sana de tipo salvaje (wtHTT) en individuos con enfermedad de Huntington. Resultados del ensayoEn el análisis, se comparó

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Un estudio de fase 2 de Sage Therapeutics refuerza el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington

A principios de esta semana Sage Therapeutics anunció los resultados de su estudio SURVEYOR que cuantificó el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington. Utilizando la Batería de Evaluación Cognitiva de la EH (HD-CAB) midieron la diferencia entre 29 voluntarios sanos y 40 participantes con EH. Como resultado secundario el estudio midió la seguridad y tolerabilidad

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Vidas Habitables - un nuevo libro que recoge historias de personas afectadas por la EH en todo el mundo

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Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica de tipo 1 y enfermedades similares de expansión de tripletes repetidos, anuncia hoy el cierre con éxito de su Serie de 35 millones de libras (c.$43 millones).

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El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada, causante de la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA y optar a una revisión prioritaria y una aprobación acelerada. Esto se produce tras la publicación de los datos provisionales de 12 meses del estudio de fase 2 de PTC, que

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"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses", declaró Walid Abi-Saab, M.D., director médico de uniQure. "Creemos que éste es el primer ensayo clínico de un medicamento en investigación

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