Investigación

El futuro nunca tuvo mas esperanza

Es particularmente excitante este tiempo para la investigación de Huntington. Innumerable cantidad de médicos y científicos alrededor del mundo están activamente involucrados en proyectos de investigación y ensayos clínicos en el campo de la neurología en general y de la Enfermedad de Huntington en particular.

Encuentre las últimas noticias sobre investigación en las siguientes fuentes:

Ensayos clínicos

DIMENSIÓN

Estado: Activo y reclutando

Objetivos y meta: El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de SAGE-718 sobre el rendimiento cognitivo y el funcionamiento en participantes con EH.

Ubicación: Estados Unidos, Australia, Canadá y Reino Unido

KINECT-HD2

Estado: Inscripción cerrada

Objetivos y meta: KINECT-HD2 es un estudio abierto sobre la administración continuada de valbenazina para el tratamiento de la corea asociada a la enfermedad de Huntington.

Ubicación: Estados Unidos y Canadá

Ensayo clínico de fase I/II de AMT-130

Estado: Reclutamiento

Objetivos y meta: Este es el primer estudio que prueba el AMT-130 en humanos. El objetivo principal es encontrar una dosis segura de AMT-130 en adultos que han dado positivo en el gen de la EH y que padecen EH en fase inicial. El estudio también analizará cómo procesa el organismo el AMT-130 y cómo puede afectar a la evolución de la enfermedad.

Ubicación: Alemania, Polonia y Reino Unido

GENERACIÓN HD2

Estado: Reclutamiento

Objetivos y meta: Este estudio evaluará la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de tominersen en comparación con placebo en participantes con pródromos y manifestaciones tempranas Enfermedad de Huntington

Ubicación: Argentina, Australia, Austria, Alemania, Canadá, Dinamarca, España, Francia, Italia, Nueva Zelanda, Polonia, Portugal, Reino Unido y Suiza, Estados Unidos de América

SOM3355 para la enfermedad de Huntington

Estado: Completado

Objetivos y meta: SOM3355 ha completado con éxito un ensayo de Fase 2a en EH y ha mostrado un perfil de seguridad favorable sin efectos secundarios neurológicos o neuropsiquiátricos. El programa de ensayos de fase 2b para determinar el intervalo de dosis ha recibido la orientación de las conversaciones previas a la autorización de comercialización con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el asesoramiento científico de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). 

Ubicación: Francia, Alemania, Italia, Polonia, España, Suiza, Reino Unido

PIVOT-HD

Estado: Activo

Objetivos y meta: El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y los efectos farmacodinámicos de PTC518 en comparación con placebo en participantes con EH.

Ubicación: Alemania, Australia, Austria, Canadá, España, Francia, Italia, Nueva Zelanda y Países Bajos, Reino Unido

SELECT-HD

Estado: Completado

Objetivos y meta: El ensayo SELECT-HD fue un ensayo clínico de fase 1b/2a global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis intratecales únicas y múltiples ascendentes de WVE-003 en personas con diagnóstico confirmado de EH que se encuentran en las primeras fases de la enfermedad y son portadoras del SNP3 en asociación con su expansión de citosina-adenina-guanina (CAG). Los objetivos adicionales incluyen la evaluación farmacocinética, farmacodinámica y clínica. 

Ubicación: Alemania, Australia, Canadá, Dinamarca, España, Francia, Italia, Países Bajos, Polonia, Reino Unido

PROOF-HD

Estado: Completado - a la espera de la aprobación de la pridopidina

Objetivos y meta: PROOF-HD es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de la pridopidina en pacientes con enfermedad de Huntington en fase inicial.

Actualizaciones de la investigación

Actualizaciones de los ensayos clínicos en curso de EHDN y Enroll-HD 2024 Estrasburgo

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