El futuro nunca tuvo mas esperanza
Es particularmente excitante este tiempo para la investigación de Huntington. Innumerable cantidad de médicos y científicos alrededor del mundo están activamente involucrados en proyectos de investigación y ensayos clínicos en el campo de la neurología en general y de la Enfermedad de Huntington en particular.
Encuentre las últimas noticias sobre investigación en las siguientes fuentes:
Estado: Activo y reclutando
Objetivos y meta: El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de SAGE-718 sobre el rendimiento cognitivo y el funcionamiento en participantes con EH.
Ubicación: Estados Unidos, Australia, Canadá y Reino Unido
Estado: Inscripción cerrada
Objetivos y meta: KINECT-HD2 es un estudio abierto sobre la administración continuada de valbenazina para el tratamiento de la corea asociada a la enfermedad de Huntington.
Ubicación: Estados Unidos y Canadá
Estado: Reclutamiento
Objetivos y meta: Este es el primer estudio que prueba el AMT-130 en humanos. El objetivo principal es encontrar una dosis segura de AMT-130 en adultos que han dado positivo en el gen de la EH y que padecen EH en fase inicial. El estudio también analizará cómo procesa el organismo el AMT-130 y cómo puede afectar a la evolución de la enfermedad.
Ubicación: Alemania, Polonia y Reino Unido
Estado: Reclutamiento
Objetivos y meta: Este estudio evaluará la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de tominersen en comparación con placebo en participantes con pródromos y manifestaciones tempranas Enfermedad de Huntington
Ubicación: Argentina, Australia, Austria, Alemania, Canadá, Dinamarca, España, Francia, Italia, Nueva Zelanda, Polonia, Portugal, Reino Unido y Suiza, Estados Unidos de América
Estado: Completado
Objetivos y meta: SOM3355 ha completado con éxito un ensayo de Fase 2a en EH y ha mostrado un perfil de seguridad favorable sin efectos secundarios neurológicos o neuropsiquiátricos. El programa de ensayos de fase 2b para determinar el intervalo de dosis ha recibido la orientación de las conversaciones previas a la autorización de comercialización con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el asesoramiento científico de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Ubicación: Francia, Alemania, Italia, Polonia, España, Suiza, Reino Unido
Estado: Activo
Objetivos y meta: El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y los efectos farmacodinámicos de PTC518 en comparación con placebo en participantes con EH.
Ubicación: Alemania, Australia, Austria, Canadá, España, Francia, Italia, Nueva Zelanda y Países Bajos, Reino Unido
Estado: Completado
Objetivos y meta: El ensayo SELECT-HD fue un ensayo clínico de fase 1b/2a global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis intratecales únicas y múltiples ascendentes de WVE-003 en personas con diagnóstico confirmado de EH que se encuentran en las primeras fases de la enfermedad y son portadoras del SNP3 en asociación con su expansión de citosina-adenina-guanina (CAG). Los objetivos adicionales incluyen la evaluación farmacocinética, farmacodinámica y clínica.
Ubicación: Alemania, Australia, Canadá, Dinamarca, España, Francia, Italia, Países Bajos, Polonia, Reino Unido
Estado: Completado - a la espera de la aprobación de la pridopidina
Objetivos y meta: PROOF-HD es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de la pridopidina en pacientes con enfermedad de Huntington en fase inicial.
LoQus23 Therapeutics es una empresa biotecnológica que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la expansión patogénica de tripletes que es la causa y el motor de la enfermedad de Huntington (EH), la enfermedad miotónica de
Comienza la nueva fase 1 del estudio POINT-HD para un enfoque selectivo de reducción de la huntingtina Estimados líderes de la comunidad Huntington: En respuesta a su solicitud de recibir información actualizada sobre nuestros esfuerzos de investigación, nos complace
Varsovia, 19 de noviembre de 2025. Estimados miembros: Como sabrán, ayer la Red Europea de la Enfermedad de Huntington (EHDN) organizó un seminario sobre los principales resultados de uniQure, una empresa farmacéutica.
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