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Investigación

El futuro nunca tuvo mas esperanza

Es particularmente excitante este tiempo para la investigación de Huntington. Innumerable cantidad de médicos y científicos alrededor del mundo están activamente involucrados en proyectos de investigación y ensayos clínicos en el campo de la neurología en general y de la Enfermedad de Huntington en particular.

Encuentre las últimas noticias sobre investigación en las siguientes fuentes:

Ensayos clínicos

DIMENSIÓN

Estado: Activo y reclutando

Objetivos y meta: El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de SAGE-718 sobre el rendimiento cognitivo y el funcionamiento en participantes con EH.

Ubicación: Estados Unidos, Australia, Canadá y Reino Unido

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KINECT-HD2

Estado: Inscripción cerrada

Objetivos y meta: KINECT-HD2 es un estudio abierto sobre la administración continuada de valbenazina para el tratamiento de la corea asociada a la enfermedad de Huntington.

Ubicación: Estados Unidos y Canadá

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Ensayo clínico de fase I/II de AMT-130

Estado: Reclutamiento

Objetivos y meta: Este es el primer estudio que prueba el AMT-130 en humanos. El objetivo principal es encontrar una dosis segura de AMT-130 en adultos que han dado positivo en el gen de la EH y que padecen EH en fase inicial. El estudio también analizará cómo procesa el organismo el AMT-130 y cómo puede afectar a la evolución de la enfermedad.

Ubicación: Alemania, Polonia y Reino Unido

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GENERACIÓN HD2

Estado: Reclutamiento

Objetivos y meta: Este estudio evaluará la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de tominersen en comparación con placebo en participantes con pródromos y manifestaciones tempranas Enfermedad de Huntington

Ubicación: Argentina, Australia, Austria, Alemania, Canadá, Dinamarca, España, Francia, Italia, Nueva Zelanda, Polonia, Portugal, Reino Unido y Suiza, Estados Unidos de América

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SOM3355 para la enfermedad de Huntington

Estado: Completado

Objetivos y meta: SOM3355 ha completado con éxito un ensayo de Fase 2a en EH y ha mostrado un perfil de seguridad favorable sin efectos secundarios neurológicos o neuropsiquiátricos. El programa de ensayos de fase 2b para determinar el intervalo de dosis ha recibido la orientación de las conversaciones previas a la autorización de comercialización con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el asesoramiento científico de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). 

Ubicación: Francia, Alemania, Italia, Polonia, España, Suiza, Reino Unido

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PIVOT-HD

Estado: Activo

Objetivos y meta: El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y los efectos farmacodinámicos de PTC518 en comparación con placebo en participantes con EH.

Ubicación: Alemania, Australia, Austria, Canadá, España, Francia, Italia, Nueva Zelanda y Países Bajos, Reino Unido

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SELECT-HD

Estado: Completado

Objetivos y meta: El ensayo SELECT-HD fue un ensayo clínico de fase 1b/2a global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis intratecales únicas y múltiples ascendentes de WVE-003 en personas con diagnóstico confirmado de EH que se encuentran en las primeras fases de la enfermedad y son portadoras del SNP3 en asociación con su expansión de citosina-adenina-guanina (CAG). Los objetivos adicionales incluyen la evaluación farmacocinética, farmacodinámica y clínica. 

Ubicación: Alemania, Australia, Canadá, Dinamarca, España, Francia, Italia, Países Bajos, Polonia, Reino Unido

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PROOF-HD

Estado: Completado - a la espera de la aprobación de la pridopidina

Objetivos y meta: PROOF-HD es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de la pridopidina en pacientes con enfermedad de Huntington en fase inicial.

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Actualizaciones de la investigación
Novedades

ADORE-DH - Posible terapia con células madre

ADORE-DH fue un ensayo de fase II de una posible terapia con células madre para la EH. Patrocinado por AZIDUS Brasil (una organización de investigación clínica de servicio completo), este estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

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14 de octubre de 2025

Actualizaciones de los ensayos clínicos en curso de EHDN y Enroll-HD 2024 Estrasburgo