~ Ravi üldiselt hästi talutav, kusjuures AMT-130-ga seotud olulisi ohutusprobleeme ei ole ravitud patsientidel üheaastase jälgimisperioodi jooksul esinenud ~

~ AMT-130-ga ravitud hindamiskõlblikel patsientidel täheldati 12 kuu jooksul keskmiselt 53,8% mutantse HTT (mHTT) vähenemist aju seljaaju vedelikus (CSF) ~

~ Neurofilamentide kerge ahel (NfL) CSF-s 12 kuu jooksul AMT-130-ga ravitud patsientidel algtaseme lähedal ~

~ Biomarkerid ja kliinilised andmed, sealhulgas 24-kuuline jälgimine USA madala annuse kohordis ja 12-kuuline jälgimine USA kõrge annuse kohordis, mis on oodata 2023. aasta esimeses pooles ~

~ Investorite konverentsikõne ja veebiülekanne täna kell 8:30 ET ~

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 23. juuni 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - LEXINGTON, Massachusetts ja AMSTERDAM, 23. juuni 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), juhtiv geeniteraapia ettevõte, mis edendab transformatiivseid ravimeetodeid raskete meditsiiniliste vajadustega patsientidele, teatas täna 10 patsiendi ohutus- ja biomarkerite andmed käimasoleva I/II faasi kliinilise uuringu AMT-130 madala annuse kohordi kohta Huntingtoni tõve raviks. Kuus patsienti 10-st kaasatud patsiendist said AMT-130 ja neli patsienti said kirurgilist imitatsiooni selles randomiseeritud, pimendatud kliinilises uuringus, mis viiakse läbi Ameerika Ühendriikides.

"Meid julgustab see 12-kuuline ajakohastatud teave madala annuse kohordi patsientide kohta," ütles uniQure'i teadus- ja arendustegevuse juht Ricardo Dolmetsch. "Seni on AMT-130 kliinilises uuringus olnud hästi talutav, geeniteraapiaga seotud tõsiseid kõrvaltoimeid ei ole esinenud ja NfL-i tase on lähenenud algtasemele. Samuti on meil hea meel täheldada suundumusi, mis viitavad sihtmärgi kaasamisele, mida toetab mHTT valgu vähenemine hinnatavate patsientide puhul, kes said AMT-130. Ootame järgmisel aastal esitada täiendavaid kliinilisi andmeid, sealhulgas funktsionaalseid tulemusi kõigi patsientide kohta sellest olulisest uuringust."

Üheaastased vaatlused AMT-130 madala annuse kohordi kohta

Väikese annuse kohordis osalenud 10 patsienti olid kõik kliiniliselt diagnoositud Huntingtoni tõve varajase staadiumi haigusega, mille CAG kordused olid vahemikus 40-44, algtasemel funktsionaalse võimekuse koguskoor 10-13 ja motoorne koguskoor 7-23. Neli patsienti olid mehed ja kuus naised vanuses 34-58 aastat. Kuue ravitud patsiendi demograafilised andmed olid üldiselt kooskõlas nelja kontrollpatsiendi omadega.

Kümme patsienti olid NfLi mõõtmiste jaoks hinnatavad. Nelja ravitud ja kolme kontrollpatsiendi puhul oli võimalik hinnata mHTT valgu sisaldust CSF-is. Ülejäänud kahel ravitud patsiendil ja ühel kontrollpatsiendil ei olnud mõõdetavat CSF mHTT algväärtust.

Peamised tähelepanekud 12 kuu järelkontrollis USA madala annuse kohordi kohta on järgmised:

  • AMT-130 oli ravitud patsientidel üldiselt hästi talutav väiksemas annuses 6×1012 vektorgenoomid.
    • Nendel patsientidel ei teatatud AMT-130-ga seotud tõsistest kõrvaltoimetest. Esines kaks tõsist kõrvaltoimet, mis ei olnud seotud AMT-130-ga: sügava veeni tromboos küünarnukis ühel patsiendil, mis lahenes antikoagulantide abil, ja mööduv operatsioonijärgne deliirium teisel patsiendil, mis lahenes toetava ravi abil.
    • Kõrvaltoimetest või tõsistest ootamatutest kõrvaltoimetest ei teatatud.
    • Struktuurne magnetresonantstomograafia ei tuvastanud ravitud patsientidel üheaastase jälgimise ajal ühtegi kliiniliselt olulist ohutuslünka.
  • CSF NfL, mis on peamine neuronaalse kahjustuse biomarker, suurenes ootuspäraselt pärast AMT-130 kirurgilist protseduuri ja lähenes 12 kuu jooksul algtasemele.
    • Kuuest ravitud patsiendist kaks olid 12 kuu pärast algtasemel või sellest madalamal ning veel üks patsient oli 15 ja 18 kuu pärast algtasemest madalamal.
    • Kuue ravitud patsiendi puhul saavutas keskmine CSF NfL tõusu tipptaseme üks kuu pärast kirurgilist protseduuri. Seejärel vähenes keskmine CSF NfL ja 12 kuu pärast oli see 8% võrra suurem kui algtasemel (vahemik 46% suurenemine kuni 14% vähenemine).
    • Nelja kontrollpatsiendi puhul jäi keskmine CSF NfL 12 kuu jooksul stabiilseks või vähenes veidi (vahemik 1% tõus kuni 35% langus).
  • Hinnatavate ravitud patsientide mHTT-valgu sisaldus CSF-s vähenes võrreldes algtasemega 12 kuu jooksul.
    • Nelja hinnatavate andmetega ravitud patsiendi puhul vähenesid CSF mHTT keskmised tasemed võrreldes algtasemega kõikidel olemasolevatel ajahetkedel. 12 kuud pärast ravi vähenes CSF mHTT keskmine väärtus 53,8% võrreldes algväärtusega (vahemik 44% vähenemine kuni 71% vähenemine).
    • Kolmel kontrollpatsiendil, kelle andmed olid hinnatavad, suurenes keskmine CSF mHTT võrreldes algväärtusega ühe, kolme, kuue ja üheksa kuu jooksul ning vähenes 16,8% võrra võrreldes algväärtusega 12 kuu jooksul (vahemik 35% suurenemine kuni 47% vähenemine).

      Käesolevale teadaandele lisatud tulpdiagramm on kättesaadav aadressil:
      https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/154d56ac-df99-4569-b473-f1f9fc2207b9

Kõik 26 patsienti on kaasatud USA kliinilisse uuringusse, sealhulgas 10 patsienti madala annuse kohordis ja 16 patsienti kõrge annuse kohordis. Avatud Euroopa uuringus on AMT-130 saanud kõik 6 patsienti madala annuse kohordis ja 4 patsienti 9-st suure annuse kohordis.

"Oleme teinud suurepäraseid edusamme AMT-130 kliinilises uuringus ja nüüdseks on meie kahes I/II faasi kliinilises uuringus USAs ja Euroopas osalenud kokku 36 patsienti," ütles uniQure'i tegevjuht Matt Kapusta. "Meie avatud Euroopa uuringu suure annuse kohordi registreerimine on hästi edenenud ja peaks lõppema selle aasta lõpuks. Ootame jätkuvat koostööd Huntingtoni tõve kogukonnaga, et edendada AMT-130 kui potentsiaalset ravi Huntingtoni tõvega elavatele inimestele."

Investorite konverentsikõne ja veebiülekanne

uniQure'i juhtkond korraldab täna, neljapäeval, 23. juunil 2022 kell 8:30 ET investorite konverentsikõne ja veebiülekande. Konverentsikõnele pääseb helistades numbrile (833) 962-1472 riigisiseste helistajate jaoks ja (442) 268-1254 rahvusvaheliste helistajate jaoks. Konverentsikõne ID on 3873647. Palun märkige operaatorile, et soovite liituda "uniQure konverentskõnega". Kui te osalete konverentsikõnes, valige end sisse 15 minutit enne algusaega. Konverentsikõne veebiülekandele pääseb samuti ligi veebilehe kaudu Investorite ja uudistetoa rubriik uniQure'i veebisaidil. Pärast otseülekannet arhiveeritakse kõne kordus mitme nädala jooksul.

AMT-130 I/II faasi kliinilise programmi kohta

Ameerika Ühendriikide I/II faasi kliinilises uuringus AMT-130 Huntingtoni tõve raviks uuritakse ohutuse, talutavuse ja efektiivsuse signaale 26 varase manifesti Huntingtoni tõvega patsiendil, kes on jagatud 10 patsiendi madala annuse kohordiks, millele järgneb 16 patsiendi kõrge annuse kohort; patsiendid on randomiseeritud ravile AMT-130-ga või imitatsioonile (näilisele operatsioonile). Mitmekeskuseline uuring koosneb pimendatud 12-kuulisest põhiuuringu perioodist, millele järgneb pimendamata pikaajaline jälgimine viie aasta jooksul. Kliinilises uuringus saavad 16 patsienti AMT-130 ühekordset manustamist MRT-juhitud, konvektsioonivõimelise stereotaktilise neurokirurgilise manustamise teel otse striatumisse (caudate ja putamen). Täiendavad üksikasjad on kättesaadavad aadressil www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

uniQure kavatseb algatada ka kolmanda kohordi käimasolevas USA I/II faasi kliinilises uuringus, mis uurib alternatiivsete stereotaktiliste navigatsioonisüsteemide kasutamist, et lihtsustada kateetrite paigaldamist AMT-130 infusioonideks. Seda uuritakse kahes etapis ja see hõlmab kuni 18 täiendavat randomiseeritud patsienti, kes saavad suuremat annust 6×1013 vg. uniQure eeldab, et kolmanda kohordi patsientide registreerimine lõpetatakse 2023. aasta lõpuks.

AMT-130 Euroopa avatud Ib/II faasi uuringusse kaasatakse 15 patsienti, kellel on varajase manifesti Huntingtoni tõbi, kahes doosikohordis. Kuuest patsiendist koosneva madala annuse kohordi registreerimine lõppes 2022. aasta märtsis. Koos USA uuringuga on Euroopa uuringu eesmärk kindlaks teha ohutus, kontseptsiooni tõestus ja AMT-130 optimaalne annus, et liikuda edasi III faasi arendusse või kinnitavasse uuringusse, kui kiirendatud registreerimisviis on teostatav. 

AMT-130 on uniQure'i esimene kliiniline programm, mis keskendub kesknärvisüsteemile (CNS) ja sisaldab tema patenteeritud miQURE® platvorm.

Huntingtoni tõve kohta

Huntingtoni tõbi on haruldane, pärilik neurodegeneratiivne haigus, mis põhjustab motoorseid sümptomeid, sealhulgas korea, ning käitumishäireid ja kognitiivset langust, mille tulemuseks on progresseeruv füüsiline ja vaimne halvenemine. Tegemist on autosoomselt domineeriva haigusega, mille põhjuseks on Huntingtini geeni esimeses eksonis asuv CAG-korduse laienemine, mis põhjustab ebanormaalse valgu tootmist ja agregatsiooni ajus. Vaatamata Huntingtoni tõve selgele etioloogiale ei ole praegu heakskiidetud ravimeetodid, mis aitaksid haiguse teket edasi lükata või selle kulgu aeglustada.

uniQure'i kohta

uniQure täidab geeniteraapia lubadust - üksikud ravimeetodid potentsiaalselt tervendavate tulemustega. Me kasutame oma modulaarset ja valideeritud tehnoloogiaplatvormi, et kiirelt edasi arendada torustik patenteeritud geeniteraapia, et ravida hemofiilia B, Huntingtoni tõve, refraktaarse ajukelmepilepsia, Fabry tõve ja muude haiguste patsiente. www.uniQure.com

uniQure tulevikku suunatud avaldused
Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi. Kõik avaldused, välja arvatud ajaloolisi fakte käsitlevad avaldused, on tulevikku suunatud avaldused, mida sageli tähistavad sellised väljendid nagu "prognoosida", "uskuda", "võiks", "hinnata", "eeldada", "eesmärk", "kavatsevad", "ootavad", "võivad", "plaanida", "potentsiaal", "prognoosida", "prognoosida", "kavandada", "peaks", "hakkab", "oleks" ja muud sarnased väljendid. Tulevikku suunatud avaldused põhinevad juhtkonna uskumustel ja eeldustel ning juhtkonnale kättesaadaval informatsioonil ainult käesoleva pressiteate kuupäeva seisuga. Need tulevikku suunatud avaldused hõlmavad muu hulgas, kuid mitte ainult, seda, kas me saame hinnata andmeid suurema arvu patsientide kohta või pikema aja jooksul käimasoleva uuringu käigus; kas I/II faasi kliinilise uuringu täielikud ohutus- ja efektiivsusandmed on kättesaadavad 1. ja 2. kohordi kohta 2023. aasta esimesel poolel või kunagi; kas 16 patsienti või mõni patsient kliinilises uuringus saab AMT-130 suurema annuse manustamist; kas me algatame kolmanda kohordi käimasolevasse U.USA I/II faasi kliinilises uuringus 2022. aasta teises pooles või kunagi; kas Euroopa uuringuga tuvastatakse ohutus, kontseptsiooni tõendamine või AMT-130 optimaalne annus, et viia see edasi III faasi arendusse või kinnitusuuringusse või mis tahes eesmärgil; ja kas kiirendatud registreerimisviis on teostatav või üldse kättesaadav. Meie tegelikud tulemused võivad oluliselt erineda nendes tulevikku suunatud avaldustes prognoositust mitmel põhjusel, sealhulgas, kuid mitte ainult, seoses riskidega, mis on seotud käimasoleva COVID-19 pandeemia mõjuga meie ettevõttele ning majandusele ja tervishoiusüsteemile laiemalt, meie ja meie koostööpartnerite kliinilise arendustegevuse, kliiniliste tulemuste ja koostöökokkulepete mõjuga, ettevõtte reorganiseerimise ja strateegiliste muutustega, regulatiivse järelevalvega, toodete turustamisega ja intellektuaalomandi nõuetega, samuti riskide, ebakindluste ja muude teguritega, mida on kirjeldatud pealkirja "Riskifaktorid" all uniQure'i perioodilistes väärtpaberiaruannetes, sealhulgas 25. veebruaril 2022 esitatud aastaaruandes vormil 10-K ja 2. mail 2022 esitatud kvartaliaruandes vormil 10-Q. Arvestades neid riske, ebakindluseid ja muid tegureid, ei tohiks te nendele tulevikku suunatud avaldustele liigselt tugineda ning me ei võta endale kohustust neid tulevikku suunatud avaldusi ajakohastada, isegi kui tulevikus muutub kättesaadavaks uus teave. 

Kategooriad: Uudised

0 Märkused

Lisa kommentaar

Avatari paigutaja

Sinu e-postiaadressi ei avaldata. Nõutavad väljad on tähistatud *-ga

etEstonian