uniQure teatas, et nad jätkavad patsientide registreerimist AMT-130 uuringus kõrgema annuse tasemel.

UniQure'i sõnum Huntingtoni tõve kogukonnale

Lugupeetud Huntingtoni tõve kogukonna liikmed,

Täna hommikul andis uniQure välja pressiteate, mis sisaldas ajakohastatud teavet meie kliinilise uuringu kohta, mis käsitleb
AMT-130 (uuringuravimi nimetus) Huntingtoni tõve (HD) puhul. Pärast lühikest pausi
teatas möödunud aasta augustis patsientide registreerimisest kõrgema annuse tasemel Euroopa faasi
I/II kliinilises uuringus AMT-130, on uuringu andmete ohutuse järelevalvenõukogu (DSMB)
soovitatav jätkata patsiendi registreerimist selle suurema annusega. See tähendab, et
sõltumatu HD-arstide ekspertide rühm vaatas läbi kogu neile kättesaadava teabe
ja leidis, et AMT-130 riski ja kasu suhe on jätkamise vääriline.

Selle kliinilise programmi Euroopa ja Ameerika Ühendriikide osa eesmärk on hinnata ohutust ja
AMT-130 talutavust, lisaks sellele, et aidata määrata optimaalset annust (kui palju on ravimi
ravimit on vaja), et jõuda hilisema kliinilise uuringu faasi. Uuring toimib ka varajase
AMT-130 võime hinnata huntingtiinvalgu vähendamist ja sellega seotud võimalikku mõju.
on haiguse suhtes.

Möödunud suvel sai uniQure teada mõnest ootamatust tõsisest reaktsioonist vahetult pärast seda, kui
AMT-130 manustamine uuringu suurema annuse rühmas. Sel ajal kohtus DSMB
ja otsustati peatada registreerimine kõrgema annuse rühmas, et uurida ohutusjuhtumeid ja
määrata kindlaks kõik leevendavad meetmed. Pärast põhjalikku uurimist tühistab DSMB pausi, kuna
eespool märgitud. Rohkem üksikasju leiate uniQure'i täna hommikul avaldatud pressiteatest. See on
oluline märkida, et kõik ootamatud ohutusjuhtumid kolme patsiendi puhul on täielikult lahenenud.

Soovime avaldada sügavat tänu patsientidele, peredele ja kliinilistele kohtadele, kes on olnud
liitus meiega, et uurida AMT-130 kui HD võimalikku ravi. Ilma teie
osalemine, ei oleks meie missioon pakkuda transformatiivseid ravimeetodeid võimalik. Me otsime
ootame töö jätkamist HD-kogukonnaga ja jätkame uuenduste jagamist.
AMT-130 kliiniline programm.

Lugupidamisega,

Daniel Leonard
Ülemaailmse patsientide eestkoste vanemdirektor, uniQure

Dokumendi vaatamine siin.