PROOF-HD on ainus hilisfaasi uuring Huntingtoni tõve puhul, mis on suunatud kliinilisele progresseerumisele; tulemusi oodatakse 2023. aasta II kvartali alguses.

NAARDEN, Madalmaad ja WALTHAM, Massachusetts, 28. märts 2023 Prilenia Therapeutics B.V., kliinilise faasi biotehnoloogia ettevõte, mis keskendub kiireloomulisele missioonile arendada uudseid ravimeid neurodegeneratiivsete haiguste ja neuroloogiliste arenguhäirete progresseerumise aeglustamiseks, teatas täna, et viimane osaleja PROOF-HD, ülemaailmses 3. faasi uuringus Huntingtoni tõve (HD), on lõpetanud pimeda raviperioodi viimase kavandatud visiidi, mis tähistab põhilise uuringu lõpuleviimist. Peaaegu kõik sobivad patsiendid (98%) otsustasid jätkata PROOF-HD käimasolevas avatud pikendusuuringus. PROOF-HD uuringu peamisi tulemusi oodatakse 2023. aasta teise kvartali alguses.

PROOF-HD uuring on läbi viidud koos Huntingtoni uurimisrühm (HSG), mis on maailma juhtiv kliiniliste uuringute HD ja hinnatud koostööpartner Prilenia jaoks.

"On hädasti vaja ravimeid, mis suudaksid muuta HD kulgu ja anda lootust üksikisikutele ja peredele, keda see haigus mõjutab," ütles Prilenia tegevjuht ja asutaja dr Michael R. Hayden. "Meie meeskond teeb usinalt tööd, et tuua kogukonnale võimalikult kiiresti esimesed tulemused. Täname Huntingtoni uurimisrühma ja nende partnereid, uuringu uurijaid ning eelkõige uuringus osalejaid ja nende perekondi nende panuse eest sellesse olulisse uuringusse." 

PROOF-HD on 3. faasi randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga uuring, milles hinnatakse suukaudse, väga selektiivse ja tugeva uuritava sigma-1 retseptori (S1R) agonisti pridopidiini (45 mg kaks korda päevas 65 kuni 78 nädala jooksul) ohutust ja efektiivsust HD-ga isikutel. Uuringu eesmärk on hinnata pridopidiini võimet säilitada HD-ga elavate isikute funktsionaalset võimekust, kusjuures esmane lõpp-punkt on muutus algväärtusega võrreldes Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) punktisummas 65 nädala jooksul. Uuringus osales 499 inimest ja see viidi läbi USAs, Kanadas, Austrias, Tšehhi Vabariigis, Prantsusmaal, Saksamaal, Itaalias, Madalmaades, Poolas, Hispaanias ja Ühendkuningriigis. Uuring viidi lõpule õigeaegselt ja plaanipäraselt.

Pridopidiini kohta

Pridopidiin (45 mg kaks korda ööpäevas) on suukaudne, väga selektiivne ja tugev S1R-agonist, mille ohutus- ja taluvusprofiil on senistes kliinilistes uuringutes olnud sarnane platseeboga. S1R-valk ekspresseerub suurel määral ajus ja seljaajus, kus see reguleerib mitmeid olulisi protsesse, mis on tavaliselt häiritud erinevate neurodegeneratiivsete haiguste korral. S1R-i aktiveerimine pridopidiini poolt stimuleerib mitmeid rakulisi radu, sealhulgas autofaagiat, aksonaalset transporti, mitokondriaalse energia tootmist ja kaltsiumi homöostaasi, mis on olulised neuronaalse funktsiooni ja ellujäämise seisukohalt ning võivad avaldada neuroprotektiivset mõju.

Prilenia omab USAs ja ELis harva kasutatava ravimi staatust pridopidiinile HD ja ALS puhul. Lisaks sellele on pridopidiin saanud USA Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) kiirravimite nimetuse HD raviks.

Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

1993. aastal Rochesteris, New Yorgis asutatud Huntingtoni uurimisrühm on mittetulunduslik organisatsioon, mis koosneb maailma esimesest ja suurimast koostöövõrgustikust, kuhu kuulub üle 800 Huntingtoni tõve eksperdi enam kui 130 HSG volitatud uurimisüksuses üle maailma. HSG Clinical Research, Inc., mis on täielikult HSG tütarettevõte, on täisteenust pakkuv kliiniliste uuringute organisatsioon, mis on spetsialiseerunud HD-uuringute läbiviimisele. HSG pakub ka tervishoiutöötajatele ja tervishoiuteenuste osutajatele haridusteenuseid HD-patsientide ravimiseks. Lisateavet leiate veebilehelt www.huntingtonstudygroup.org.

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Ettevõtte kommunikatsioonijuht
info@prilenia.com


1 Kommentaar

Farahnaz noor - aprill 27, 2023 aadressil 2:05 e.l.

See uudis tõi lootusi hd patsientidele minu kodumaal Iraanis .Ma olen tänulik, kui ma saan rohkem teavet.

Lisa kommentaar

Avatari paigutaja

Sinu e-postiaadressi ei avaldata. Nõutavad väljad on tähistatud *-ga

etEstonian