PRILENIA TEATAB PROOF-HD UURINGU TULEMUSTEST: PALJUTÕOTAVAD, KUID VASTUOLULISED TULEMUSED!

Täna, 25. aprillil teatas Prilenia tulemused, mis on saadud PROOF-HD Huntingtoni tõve kliiniline uuring. Mõned osalejad said Pridopidine'i ravimist märkimisväärset kasu, samas kui teised ei saanud sellest üldse kasu. 

See on paljutõotav, sest esimest korda on meil ravim, mis avaldab mõju haiguse progresseerumisele, kognitiivsetele ja motoorsetele sümptomitele. - See on suurepärane samm edasi, ütleb EHA president Astri Arnesen. -Nagu siiski, et mitte kõik osalejad, kes ravi said, ei saavutanud postiivset mõju, on ka kuidagi pettumust valmistav.

Millised on Prilenia uuringu tulemuste põhisõnumid?

"Me liigume õiges suunas," ütleb president The Rahvusvaheline Huntingtoni Assotsiatsioon, Svein Olaf Olsen. Prilenia uuringu tulemused näitavad, et nende terapeutiline lähenemine on ohutu ja et see toob kasu olulistele kliinilistele näitajatele, näiteks HD motoorsetele ja kognitiivsetele sümptomitele.

Siiski on oluline märkida, et uuring on näidanud, et Pridopidiini soovitud paranemist/efekti HD sümptomitele ei saavutata, kui seda segada teiste ravimitega, näiteks neuroleptikumidega. "Kuid te peate ka mõistma, et Pridopidiin ei ole ravim, mis on mõeldud kõigi Huntingtoni tõvega kaasnevate tagajärgede vastu," ütleb Svein Olaf Olsen.

Lisaks sellele ei saavutanud Prilenia uuring oma esmast lõpp-punkti, mis oli funktsionaalse võimekuse paranemine, mõõdetuna Huntingtoni tõve hindamisskaala (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) abil, ning ei saavutanud ka olulist teisest lõpp-punkti, mis oli Huntingtoni tõve hindamisskaala (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) paranemine. Ettevõte oletab, et märkimisväärse mõju puudumine nendele lõpp-punktidele võib olla seotud teiste ravimitega, mida uuringus osalejad võtsid.

25. aprilli pressiteates teatab Prilenia:

• PROOF-HD eelspetsifitseeritud analüüsid, mille käigus jäeti välja neuroleptikumide ja korea ravimitega ravitud patsiendid, näitasid kliiniliselt olulist ja nominaalselt olulist kasu ja paranemist võrreldes platseeboga haiguse progresseerumise, motoorsete ja kognitiivsete tulemusnäitajate osas.
• Q-Motor, mis on objektiivne motoorse funktsiooni mõõtmisvahend, näitas PROOF-HD raames pridopidiiniga ravitud osalejate puhul erinevatel ajahetkedel tugevat soodsat mõju.
• Nii PROOF-HD kui ka HEALEY ALS Platformi uuringus oli pridopidiin hästi talutav, tõsiseid raviga seotud kõrvaltoimeid ei esinenud.
• Siiski ei saavutanud PROOF-HD esmane lõpp-punkt (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) ja peamine teisene lõpp-punkt (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) statistilist olulisust, kusjuures mõju oli varjatud samaaegsete ravimite poolt.
• Ettevõte on pühendunud pridopidiini arendamisele Huntingtoni tõve ja amüotroofilise lateraalskleroosi (ALS) puhul.

Mida see tähendab HD-kogukonna jaoks? Kas me saame ravimit turule?

"Lõplikke järeldusi on veel liiga vara teha," ütleb Svein Olaf Olsen. "HD on keerukas haigus, millel on mitmeid ja mõjusaid omadusi. Asjaolu, et Pridopidine ei näidanud paranemist kõigis aspektides, tähendab, et ettevõte ei ole tulemusega kindlasti täielikult rahul. Aga võib-olla olid ootused natuke kõrged. Nii et me ei saa ravimit, mis lahendab kõik HD sümptomid või suudab haiguse peatada, kuid me võime saada ravimi, mis aitab näiteks leevendada mõningaid haigusega seotud kognitiivseid või motoorseid muutusi. Ja see on hea uudis," ütleb Olsen.

"See on sarnane vähiravi otsingutega, sest teil ei ole ikka veel pille, mis aitaks kõigi vähivormide puhul. Kuid me oleme välja töötamas uusi ravimeid HD jaoks. Oleme teel," lisab Olsen.

Kas olete pettunud? 

"Ei üldse mitte. Ma lootsin midagi enamat. Ma, nagu kõik mu sõbrad, lootsin "The final cut!". "Lõplikku lahendust". Ma olen veendunud, et ühel päeval saab HD ravimiseks pilli või süsti, kuid võib-olla alguses on HD ravi pigem erinevate ravimite segu ja me saame ravimeid, mis ei sobi kõigile. Prilenia pressiteate kõige olulisem punkt on see, et meil on ravim, mis võib olla kasulik. Ja kindlasti jätkab ettevõte kõvasti tööd, et ravim turule saada," lõpetab Svein Olaf Olsen.