21. juuni 2023

PDF versioon

- Dose-sõltuvat Huntingtini (HTT) valgu taseme langetamist veres 12 nädala jooksul. 
- Soodne talutavusprofiil ilma raviga seotud tõsiste kõrvaltoimete või NfL piigid  

- Konverentsikõne ja veebiülekanne toimuvad 21. juunist kell 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21. juuni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) jagas täna vaheandmeid PIVOT-HD 2. faasi uuringu 12-nädalase osa PTC518 kohta Huntingtoni tõve (HD) patsientidel. Uuring näitas annusest sõltuvat Huntingtini (HTT) valgu taseme langetamist perifeersetes vererakkudes, saavutades keskmiselt 30% mutantse HTT taseme vähenemise 10 mg annuse tasemel. Lisaks sellele oli PTC518 ekspositsioon tserebrospinaalvedelikus (CSF) vastavuses või kõrgem kui plasma seondumata ravimi tase.

PTC518-ravi osutus samuti hästi talutavaks, ilma raviga seotud tõsiste kõrvaltoimete, perifeerse neuropaatia või annust piiravate toksilisuste puudumise tõttu. Lisaks sellele ei esinenud raviga seotud neurofilamentse kerge ahela valgu (NfL) tõusu CSFis, kusjuures üldine suundumus oli, et CSF NfLi tase väheneb pärast 12-nädalast PTC518-ravi.

"Oleme väga rahul PIVOT-HD vaheanalüüsi julgustavate andmetega, mis näitavad annusest sõltuvat HTT langetamist, soovitud CSF-ekspositsiooni ja soodsat taluvusprofiili ilma tõenditeta raviga seotud tõsiste kõrvaltoimete või CSF NfL-i piikide kohta," ütles Dr. Matthew Klein, PTC Therapeutics, Inc. tegevjuht.

PIVOT-HD on üldine platseebokontrollitud uuring ja koosneb kahest osast: esialgsest 12-nädalasest platseebokontrolliga faasist, mis keskendub PTC518 farmakoloogiale ja farmakodünaamilisele toimele, millele järgneb 9-kuuline platseebokontrolliga osa. Uuring hõlmab esialgu kahte annust, 5 milligrammi ja 10 milligrammi, ning on võimalik lisada kolmas annustase kuni 20 milligrammi.

Tänane konverentsikõne ja veebiülekanne 
PTC korraldab täna kell 8:00 EDT konverentsikõne, et arutada seda uudist. Telefonikõnele pääsemiseks palume kliki siia registreerimiseks ja teile antakse sissehelistamise üksikasjad. Viivituste vältimiseks soovitame osalejatel helistada konverentsikõnele 15 minutit enne kõne algust. Konverentsikõne veebiülekandega saab tutvuda PTC veebisaidi investorite rubriigis aadressil https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Kõne kordus on kättesaadav umbes kaks tundi pärast kõne lõppu ja see arhiveeritakse ettevõtte veebilehel 30 päeva jooksul pärast kõne lõppu.

PTC518 kohta
PTC töötab välja Huntingtoni tõve võimalikku ravi, mis põhineb meie splaissingu platvormi tehnoloogial. PTC518, väike molekul, mida saab võtta suu kaudu, vähendab muteerunud Huntingtini valgu tootmist, mis põhjustab neuroni kahjustusi ja surma, mille tulemuseks on haiguse progresseerumine. Suukaudselt biosaadav väike molekul läbib vere-aju barjääri, on selektiivne, tiitritav ja ei eraldu - need on peamised eristavad omadused.

Huntingtoni tõve kohta
Huntingtoni tõbi (HD) on haruldane, pärilik, geneetiline kesknärvisüsteemi häire.1 Selle põhjuseks on defektne geen. See geen toodab valku nimega Huntingtin, mis on seotud aju närvirakkude (neuronite) toimimisega. Kui geen on defektne, toodab see ebanormaalset (või muteerunud) Huntingtini valku, mis on toksiline ja põhjustab neuronite kahjustusi ja neuronite surma.2 HD ilmneb tavaliselt inimestel, kes on 30ndates või 40ndates eluaastates. Sümptomid võivad ilmneda ka varem elus ja seda nimetatakse juveniilseks HD-ks.2,3 On olemas ka imikueaegse HD juhtumeid, kui sümptomid tekivad alla 10-aastastel lastel.Kuigi sümptomid on inimeseti erinevad, mõjutab haigus peamiselt aju ja põhjustab ebanormaalseid liigutusi, kõne-, neelamis- ja kõndimisraskusi ning mitmeid muid sümptomeid, sealhulgas käitumuslikke, kognitiivseid ja motoorseid sümptomeid. 4,5 Kuigi on olemas ravimeetodid, mis on heaks kiidetud konkreetsete haigussümptomite raviks, ei ole praegu HD raviks ja puuduvad heakskiidetud ravimid, mis lükkaksid edasi haiguse algust või aeglustaksid haiguse progresseerumist.

PTC Therapeutics, Inc.
PTC on ülemaailmne biofarmaatikaettevõte, mis on keskendunud haruldaste haigustega patsientidele kasu toovate kliiniliselt diferentseeritud ravimite avastamisele, arendamisele ja turustamisele. PTC võime teha uuendusi uute ravimeetodite leidmiseks ja toodete ülemaailmseks turustamiseks on alus, mis panustab tugevasse ja mitmekesisse transformatiivsete ravimite tooteprogrammi. PTC missiooniks on tagada juurdepääs parimatele ravimeetoditele patsientidele, kellel on vähe või üldse mitte mingeid ravivõimalusi. PTC strateegia on kasutada oma tugevaid teaduslikke ja kliinilisi teadmisi ning ülemaailmset kaubanduslikku infrastruktuuri, et tuua ravimeetodid patsientideni. PTC usub, et see võimaldab maksimeerida väärtust kõigi sidusrühmade jaoks. Lisateavet PTC kohta leiate aadressil www.ptcbio.com ja jälgige meid Facebookis, Instagramis, LinkedInis ja Twitteris @PTCBio.

Lisainformatsioon:
Investorid:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Meedia:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Tulevikku suunatud avaldus
Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi 1995. aasta eraväärtpaberite kohtuvaidluste reformimise seaduse (The Private Securities Litigation Reform Act of 1995) tähenduses. Kõik käesolevas pressiteates sisalduvad avaldused, välja arvatud ajaloolisi asjaolusid käsitlevad avaldused, on tulevikku suunatud avaldused, sealhulgas avaldused PTC tulevaste ootuste, plaanide ja väljavaadete, PTC strateegia, sealhulgas kliiniliste uuringute ja uuringute eeldatava ajakava, andmete kättesaadavuse, regulatiivsete taotluste ja vastuste ning muude küsimuste, tulevase tegevuse, tulevase finantsseisundi, tulevaste tulude ja prognoositud kulude ning juhtkonna eesmärkide kohta. Muud tulevikku suunatud avaldused võivad olla tähistatud sõnadega "juhised", "plaan", "prognoosida", "uskuda", "hinnata", "oodata", "kavatseda", "võib", "eesmärk", "potentsiaal", "saab", "oleks", "võiks", "peaks", "jätkub" ja sarnaste väljenditega.

PTC tegelikud tulemused, tulemused või saavutused võivad oluliselt erineda nendest, mida PTC tulevikku suunatud avaldused väljendavad või eeldavad, kuna on olemas mitmesugused riskid ja ebakindlad asjaolud, sealhulgas need, mis on seotud: PTC toodete või tootekandidaatide, mida PTC turustab või võib tulevikus turustada, hinnakujunduse, katvuse ja hüvitamise üle peetavate läbirääkimiste tulemustega kolmandate osapooltega; märkimisväärsete ärimõjudega, sealhulgas tööstuse, turu, majanduse, poliitiliste või regulatiivsete tingimuste mõjuga; maksu- ja muude seaduste, määruste, määrade ja poliitika muutustega; PTC toodete ja tootekandidaatide sobiva patsiendibaasi ja kaubandusliku potentsiaaliga; PTC teaduslik lähenemine ja üldine areng; PTC rahaliste vahendite piisavus ja tema võime saada tulevikus piisavat rahastamist oma prognoositavate ja ettenägematute tegevuskulude ja kapitalikulude jaoks; ning tegurid, mida käsitletakse PTC viimase aastaaruande vormis 10-K jaotises "Riskifaktorid", samuti nende riskifaktorite ajakohastatud versioonid, mis on aeg-ajalt esitatud PTC muudes SEC-le esitatud dokumentides. Teil soovitatakse hoolikalt kaaluda kõiki selliseid tegureid.

Nagu iga väljatöötamisel oleva ravimi puhul, on ka uute toodete väljatöötamisel, regulatiivsel heakskiitmisel ja turustamisel märkimisväärsed riskid. Ei ole mingit garantiid, et ükski toode saab või säilitab regulatiivse heakskiidu mis tahes territooriumil või osutub äriliselt edukaks. 

Käesolevas dokumendis sisalduvad tulevikku suunatud avaldused kajastavad PTC seisukohti ainult käesoleva pressiteate kuupäeval ning PTC ei võta ega kavatse ajakohastada ega muuta ühtegi sellist tulevikku suunatud avaldust, et kajastada tegelikke tulemusi või muudatusi plaanides, väljavaadetes, eeldustes, hinnangutes või prognoosides või muudes asjaoludes, mis ilmnevad pärast käesoleva pressiteate kuupäeva, välja arvatud juhul, kui see on seadusega nõutav. 

Viited:

  1. Maailma Terviseorganisatsioon, 2020. 8A01.10 Huntingtoni tõbi. Kättesaadav aadressil: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Kasutatud oktoober 2021.
  2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
  3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
  4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
  5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Pressiteate piltVaata originaalsisu:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.


0 Märkused

Lisa kommentaar

Avatari paigutaja

Sinu e-postiaadressi ei avaldata. Nõutavad väljad on tähistatud *-ga

etEstonian