Läbimurre kujutab endast uut lootust HD-patsientide jaoks

Iisraeli Weizmanni instituudi teadlased on avaldanud loomkatsete tulemused, mis on väga paljulubavad Huntingtoni tõve raviks. Nad avastasid, et kaks väikest molekuli, mida nimetatakse SPI-24 ja SPI-77, võivad tõhusalt vähendada mutantse huntingtiini ekspressiooni ajus, jättes samas normaalse geeni ekspressiooni muutumatuks. Need ühendid läbivad vere-aju barjääri, mistõttu neid saab otse ajju viia suukaudse manustamise või nahaaluse süstimise teel. 

Hiire mudelis põhjustas SPI-24 ja SPI-77 manustamine paranenud motoorsed ja emotsionaalsed funktsioonid ning haiguse progresseerumise edasilükkumine.. Oluline on, et pikaajaline kasutamine ei ole näidanud kahjulikke kõrvaltoimeid ega globaalseid muutusi geeniekspressioonis. 

Tulemustest teatades ütles Weizmanni instituudi professor Rivka Dikstein: "Need tulemused viitavad sellele, et SPId on paremad kui teised Htt-i alandamise meetodid mutantsete alleelide selektiivsuse, manustamismeetodite (ei vaja operatsiooni) ja kulude poolest." Seejuures on SPId ka paremad kui teised Htt-i alandamise meetodid. IHA esindaja Svein Olaf Olsen tervitas tulemusi, öeldes: "See on tõepoolest suurepärane uudis. Kuigi on veel vara, on need tulemused tohutult olulised ja annavad HD-peredele tohutult lootust."   

Link pressiteatele: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Link teadusartiklile: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y

etEstonian
Skip to content