FDA annab uniQure'ile regenereeriva meditsiini eelisravi (RMAT) nimetuse

Täna oleme Huntingtoni kogukonnas väga õnnelikud. Uniqure teatas, et ettevõte on saanud Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) tiitli.

"Uuringulise geeniteraapia AMT-130 määramine Huntingtoni tõve puhul on enam kui paljutõotav," ütles IHA president Svein Olaf Olsen. RMAT-"litsents" põhineb kolmel kriteeriumil. Kolmas kriteerium on see, mida me Huntingtoni tõve puhul märkame, nimelt et senised katsetulemused peavad olema paljulubavad. Me teame, et teadaanne ja FDA otsus põhineb 29 inimesel, kes on osalenud kliinilises uuringus, kus patsiendile on süstitud otse aju ja piirkonda, kus Huntington "laastab" haiguse arengu alguses. Meil on aastate jooksul olnud palju tagasilööke. 

"Loodame, et uniQure'i teade on ravimitööstuse hea tagasiside algus. Tegelikult me väärime seda," ütleb Svein.

Selle teadaande tegemisel ütles uniQure'i ülemaailmse patsiendi huvide eestkoste vanemdirektor Daniel Leonard: "Ootame huviga, et jätkata partnerlust HD-kogukonnaga, et AMT-130 programmi võimalikult kiiresti edasi viia!".

Täieliku pressiteate lugemiseks klõpsake siin