12. kuul vähenes mutantse Huntingtini (mHTT) sisaldus veres vastavalt 22% ja 43% võrra 5 mg ja 10 mg annuste puhul. Sarnane tulemus ilmnes ka aju- ja seljaajuvedelikus, kus mHTT vähenes vastavalt 21% ja 43% võrra 5mg ja 10mg annuste puhul. Lisaks sellele põhjustas PTC518-ravi 12. kuul motoorsete sümptomite progresseerumise märkimisväärset aeglustumist, mida hinnati motoorse koguskoori alusel (2,0 punkti halvenemine 5mg puhul ja 1,3 punkti halvenemine 10mg puhul võrreldes 4,9 punkti halvenemisega platseebo puhul).
IHA president Svein Olaf Olsen ütleb: "See on tõesti põnev uudis! On tore näha sedavõrd suuri tulemusi, seda enam, et PTC518 on kergesti manustatav ja soodsa talutavusega suukaudne ravim. Palju õnne ja tänu PTC Therapeutics'ile tehtud töö eest. Ootame huviga nende 3. faasi tõhususe uuringut. See ei saa toimuda piisavalt kiiresti."
0 Märkused