Täna teatas Wave Life Sciences positiivsetest tulemustest SELECT-HD, meie platseebokontrolliga faasi 1b/2a uuringust, milles hinnatakse uuritavat ravi WVE-003. Need tulemused näitavad, et WVE-003 vähendab selektiivselt toksilist, mutantset huntingtiini (mHTT) valku ja säilitab terve, metsikut tüüpi huntingtiini (wtHTT) valgu Huntingtoni tõvega isikute puhul.
Katsete tulemused
Analüüsis võrreldi osalejaid, keda raviti kolme WVE-003 30 mg intratekaalse annusega.
iga 8 nädala järel osalejatele, kes said platseebot ja nägid järgmist:
- Märkimisväärne, püsiv mHTT langus kuni 46%.
- Tervisliku, wtHTT säilitamine.
- WVE-003 oli üldiselt ohutu ja hästi talutav.
- Statistiliselt oluline korrelatsioon mHTT languse ja kauduse vähenemise aeglustumise vahel, mis
on kujutav biomarker, mis ennustab kliinilisi tulemusi. - Kuigi see uuring ei olnud kliiniliste tulemuste jaoks ette nähtud, oli languse aeglustumine
täheldatud motorilise kogupunktuuri (TMS) puhul.
Mis saab edasi?
Eduka SELECT-HD uuringu põhjal teavitatakse WVE-003 järgmisi samme kohtumistel.
reguleerivate asutustega, et arutada WVE-003 väljatöötamise võimalusi, mis hõlmavad ka võimalikku
kiirendatud heakskiitmine ning SELECT-HD avatud laiendusuuring (OLE).
Estonian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian