Wave Life Sciences annab teada positiivsetest tulemustest faasi 1b/2a uuringust SELECT-HD, mis näitab esmakordselt kliiniliselt, et Huntingtoni tõve all-selektiivne mutant Huntingtin vähendab Huntingtoni tõbe

Täna teatas Wave Life Sciences positiivsetest tulemustest SELECT-HD, meie platseebokontrolliga faasi 1b/2a uuringust, milles hinnatakse uuritavat ravi WVE-003. Need tulemused näitavad, et WVE-003 vähendab selektiivselt toksilist, mutantset huntingtiini (mHTT) valku ja säilitab terve, metsikut tüüpi huntingtiini (wtHTT) valgu Huntingtoni tõvega isikute puhul.

Katsete tulemused
Analüüsis võrreldi osalejaid, keda raviti kolme WVE-003 30 mg intratekaalse annusega.
iga 8 nädala järel osalejatele, kes said platseebot ja nägid järgmist:

• Märkimisväärne, püsiv mHTT langus kuni 46%.
• Tervisliku, wtHTT säilitamine.
• WVE-003 oli üldiselt ohutu ja hästi talutav.
• Statistiliselt oluline korrelatsioon mHTT languse ja kauduse vähenemise aeglustumise vahel, mis
  on kujutav biomarker, mis ennustab kliinilisi tulemusi.
• Kuigi see uuring ei olnud kliiniliste tulemuste jaoks ette nähtud, oli languse aeglustumine
  täheldatud motorilise kogupunktuuri (TMS) puhul.

Mis saab edasi?
Eduka SELECT-HD uuringu põhjal teavitatakse WVE-003 järgmisi samme kohtumistel.
reguleerivate asutustega, et arutada WVE-003 väljatöötamise võimalusi, mis hõlmavad ka võimalikku
kiirendatud heakskiitmine ning SELECT-HD avatud laiendusuuring (OLE).

Lugege ühenduse kirja

Loe pressiteadet