uniQure annab teada positiivsetest vahepealsetest andmetest, mis näitavad haiguse progresseerumise aeglustumist AMT-130 faasi I/II uuringutes HD raviks.

"Me oleme väga rahul nende uute andmetega, mis näitavad 24 kuu jooksul statistiliselt olulist, annusest sõltuvat Huntingtoni tõve progresseerumise aeglustumist ja NfL-i sisalduse vähenemist ajukeskkoes," ütles ta. Dr. Walid Abi-Saab, uniQure'i peaarst.. "Me usume, et see on esimene kliiniline uuring ühegi Huntingtoni tõve uuritava ravimi kohta, mis näitab tõendeid võimaliku pikaajalise kliinilise kasu ja neurodegeneratsiooni võtmemarkeri vähenemise kohta. Lisaks sellele, arvestades AMT-130 ühekordset manustamist, oleme ainulaadses olukorras, et jätkata I/II faasi uuringute pikemaajaliste patsientide tulemuste kogumist, et toetada esilekerkivat terapeutilist kasu. Ootame huviga esialgset, multidistsiplinaarset RMAT-koosolekut FDA-ga veel sel aastal, et arutada AMT-130 kiirendatud kliinilise arendamise potentsiaali."

Loe kogu pressiteadet siin.