FDA annab PTC518 Huntingtoni tõve programmile kiireloomulise nimetuse

PTC518 on suukaudne ravim, mis vähendab muteerunud Huntingtini valgu tootmist, mis põhjustab haiguse progresseerumist. Kiireloomuliste programmide puhul on võimalik varajane suhtlemine FDAga ning need võivad saada prioriteetset läbivaatamist ja kiirendatud heakskiitmist. See järgneb PTC 2. faasi uuringu 12 kuu vahepealsete andmete avaldamisele, mis näitasid, et PTC518 saanud osalejatel vähenes annusest sõltuvalt kuni 43% mutantse Huntingtini valgu sisaldus veres. 

 "PTC518 programmile kiirmenetluse määramine toetab veelgi PTC518 potentsiaali pakkuda Huntingtoni tõve patsientidele haigust modifitseerivat ravi," ütles doktor Matthew B. Klein, PTC Therapeutics'i tegevjuht. 

Loe pressiteadet siin.