LoQus23 Therapeutics teatab 35 miljoni naelsterlingi suurusest rahastamisest, et arendada uut ravimit, mille eesmärk on pärssida somaatilist laienemist Huntingtoni tõve korral.

• Finantseerimist juhib juhtiv bioteaduste riskikapitaliettevõte Forbion, milles osalevad olemasolevad investorid SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) ja Novartis Venture Fund (NVF).
• Juhtiv programm, mis on suunatud MutSβ-le, peaks jõudma kliinikusse 2026. aastal, pakkudes potentsiaalselt haigust modifitseerivat ravi Huntingtoni tõve raviks.
• Forbion General Partner Rogier Rooswinkel liitub direktorite nõukoguga

Cambridge, Ühendkuningriik, 2. oktoober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), eraõiguslik biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada DNA ebastabiilsuse ja aeglustada neurodegeneratsiooni Huntingtoni tõve, 1. tüüpi müotoonilise düstroofia ja sarnaste tripletkorduse laienemise haiguste puhul, teatab täna oma 35 miljoni naelsterlingi (ca $43 miljonit eurot) suuruse A-sarja rahastamise edukast lõpuleviimisest. Rahastamisvooru juhtis Forbion koos olemasolevate investoritega SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) ja Novartis Venture Fund (NVF). Forbioni peapartner Rogier Rooswinkel ühineb LoQus23 juhatusega.

LoQus23 asutasid 2019. aastal DDFi residentuuri ettevõtjad dr David Reynolds, dr Caroline Benn ja dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, ning seda käivitas SV dementsuse avastamisfond. See sai 2021. aastal NVFilt täiendavat stardiraha. Pärast seda on ettevõte loonud katsete platvormi ja väikese molekuli seeria MutSα ja MutSβ inhibiitoreid, mis on terapeutiliselt olulised kuni 30 kolmekordse korduse haiguse, sealhulgas Huntingtoni tõve puhul.

DNA kahjustuste parandamise süsteemi (DDR) Mismatch Repair (MMR) harud parandavad DNA sisestusi, kustutusi ja valearvestusi transkriptsiooni ja/või raku replikatsiooni ajal, kusjuures kaks peamist teed sõltuvad ebakõla suurusest - MutSα väikeste ebakõla puhul ja MutSβ suuremate sisestuste/kustutuste silmuste puhul.

Huntingtoni tõbi on autosoomselt domineeriv neurodegeneratiivne haigus, mille puhul ei ole praegu olemas haigust muutvat ravi ja millel on ainuüksi USAs 30 000 patsienti. LoQus23 loodab somaatilise laienemise abil aeglustada või isegi peatada Huntingtoni tõve tekkimist ja progresseerumist, mida toetavad geneetilised uuringud ja mida on hiljuti tugevdanud prekliinilised mudelid.

A-sarja rahastamisest saadavat tulu kasutatakse peamiselt LoQus23 juhtiva programmi - allostrilise väikese molekuli MutSβ inhibiitori - prekliinilise arendamise ja esimeste kliiniliste uuringute toetamiseks. Ettevõte valmistab oma juhtivat programmi ette, et see jõuaks kliinikusse 2026. aastal.

LoQus23 Therapeutics'i tegevjuht dr David Reynolds ütles: "See rahastamine võimaldab meil arendada olulisi kliinilisi andmeid, et toetada meie põneva juhtiva programmi arendamist. Järjest suurenev hulk andmeid, mis viitavad somaatilisele laienemisele, mis on põhjustatud DNA väärparandusest, mis on peamine süüdlane Huntingtoni tõve puhul, annab suure toetuse sellele, et meie lähenemisviis suukaudsete väikemolekulaarsete ravimeetodite väljatöötamiseks on selle kohutava päriliku haiguse patsientide jaoks muutev. Me tervitame Forbionit kui selle vooru juhtivinvestorit koos meie olemasolevate kõrgetasemeliste investoritega ning loodame saada kasu nende toetusest ja eksperditeadmistest."

Rogier Rooswinkel, Forbioni juhtivpartner ja äsja LoQus23 juhatuse liikmeks nimetatud Rogier Rooswinkel kommenteeris: "Somaatiline ekspansioon on kolmekordse korduse haiguste, nagu Huntingtoni tõbi, peamine põhjus. Somaatilise ekspansiooni puhul näib MutSβ olevat kõige paljutõotavam ja kõige paremini valideeritud sihtmärk, mis võib peatada haiguse progresseerumise. LoQus23 on juhtpositsioonil MutSβ vastu suunatud allostriliste väikeste molekulide väljatöötamisel ja me ootame koostööd nendega, et nende molekulid jõuaksid kliinilise kasutuse suunas ja lõpuks ka patsientide hüvanguks."

Vaadake pressiteadet siin