PTC Therapeutics sõlmib ülemaailmse litsentsi- ja koostöölepingu Novartisiga PTC518 Huntingtoni tõve programmi jaoks

2. detsember 2024

- PTC saab $1,0B sularaha sulgemisel -
- PTC-l on õigus saada kuni $1,9B arendus-, regulatiivsete ja müügieesmärkide raames -
- PTC jagab kasumit USAs ja maksab kahekohalist tasandilist autoritasu USA-väliselt netomüügilt -
- Novartis võtab pärast käimasoleva PIVOT-HD uuringu platseebo-kontrollitud osa lõpetamist üle globaalse arendus-, tootmis- ja turustamisvastutuse -
- PTC korraldab konverentsikõne 2. detsembril 2024 kell 8:30 EST-

WARREN, N.J., 2. detsember 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) teatas täna, et sõlmis Novartis Pharmaceuticals Corporationiga, Novartis AG (NYSE: NVS) tütarettevõtjaga Novartis Pharmaceuticals Corporation (NYSE: NVS) ülemaailmse ainulitsentsi- ja koostöölepingu oma PTC518 Huntingtoni tõve programmi kohta, mis hõlmab seotud molekule. Lepingu kohaselt saab PTC $1,0 miljardit eurot ettemaksu, kuni $1,9 miljardit eurot arendus-, regulatiivsete ja müügieesmärkide eest, kasumiosa USAs ja kahekohalise astmelise litsentsitasu USA-välisest müügist.

"PTC518 on juhtiv suukaudne haigust modifitseeriv ravi Huntingtoni tõve arendamisel ja selle lepingu majanduslikud aspektid on kooskõlas selle ravi lubadustega," ütles doktor Matthew B. Klein, PTC Therapeutics'i tegevjuht. "See koostöö ühendab PTC ekspertiisi väikemolekulaarsete spliiniteraapiate väljatöötamisel Novartise kogemustega neuroteaduslike ravimeetodite globaalses arendamises ja turustamises. Oleme põnevil, et saame teha koostööd Novartisiga, et kiirendada PTC518 potentsiaali sadade tuhandete HD-patsientide jaoks kogu maailmas, kes vajavad hästi talutavat ja tõhusat haigust modifitseerivat ravi. PTC kasutab selle tehingu tulusid meie spliiniplatvormi laiendamiseks, samuti kaubandus- ja arendusportfelli tegevuste toetamiseks."

"Huntingtoni tõbi on laastav, surmaga lõppev perekondlik haigus. See leping PTC-ga on mõeldud meie neuroteaduslike uuringute torujuhtme tugevdamiseks ning peegeldab meie strateegilist fookust ja pühendumust uurida uusi ja potentsiaalselt transformatiivseid lähenemisviise neurodegeneratiivsete haiguste puhul, mille puhul on suur vajadus rahuldamata," ütles Novartise tegevjuht Vas Narasimhan. "Me loodame kasutada oma teadmisi neurodegeneratiivsete haiguste ja HD-kogemuse kohta, et edendada seda potentsiaalset esimese klassi suukaudset ravi HD-kogukonna jaoks."

PTC518 avastati PTC valideeritud splaissingu platvormi abil ja seda uuritakse praegu käimasolevas 2. faasi uuringus PIVOT-HD. Juunis 2024 esitatud vahetulemused näitasid, et ravi PTC518-ga vähendas püsivalt ja annusest sõltuvalt mutantse Huntingtini valgu (HTT) sisaldust veres ja seljaajuvedelikus (CSF) ning andis 12 kuu jooksul varakult märku annusest sõltuva kasu kohta peamistes kliinilistes mõõtmistes.¹ Oluline on, et PTC518 näitab jätkuvalt soodsat ohutus- ja taluvusprofiili.¹

Novartis võtab vastutuse PTC518 arendamise, tootmise ja turustamise eest pärast PIVOT-HD käimasoleva platseebokontrolliga osa lõpetamist, mis peaks toimuma 2025. aasta esimeses pooles.  

Ettevõtted jagavad USA kasumit ja kahjumit 40/60 alusel (40% PTC ja 60% Novartis).

Tehingu lõpuleviimine sõltub tavapärastest sulgemistingimustest, sealhulgas regulatiivse heakskiidu saamisest. Pooled eeldavad, et leping sõlmitakse 2025. aasta esimeses kvartalis.