UniQure teatab, et AMT-130 kiirendatud heakskiitmise põhielemendid on kooskõlas FDA-ga.

Eile andis uniQure välja pressiteate, milles teatas, et USA Toidu- ja Ravimiametiga (FDA) kooskõlastatakse uniQure'i AMT-130 programmi kiirendatud heakskiitmise põhielemendid Huntingtoni tõve puhul. Peamised järeldused on järgmised:

- USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) nõustub, et käimasolevate I/II faasi uuringute andmed võrreldes loodusliku arengu väliskontrolliga võivad olla bioloogilise ravimi kiirendatud heakskiitmise taotluse (BLA) esmane alus.

- FDA nõustub, et Huntingtoni tõve hindamisskaala (cUHDRS) võib olla kiirendatud heakskiitmise kliiniline vahepealne lõpp-punkt.

Täielikku pressiteadet saate lugeda siin.