UniQure teatab, et FDA andis AMT-130-le läbimurdelise ravimi nimetuse Huntingtoni tõve raviks.

~ Läbimurdva ravi nimetus põhineb I/II faasi uuringute kliinilistel tõenditel, mis näitavad haiguse progresseerumise olulist aeglustumist ~

~ Täiendav regulatiivne ajakohastamine ja juhised bioloogilise ravimi litsentsitaotluse esitamise kohta 

eeldatavasti 2025. aasta teises kvartalis ~ 

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 17. aprill 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - LEXINGTON, Massachusetts ja AMSTERDAM, 17. aprill 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), juhtiv geeniteraapia ettevõte, mis edendab transformatiivseid ravimeetodeid tõsiste meditsiiniliste vajadustega patsientidele, teatas täna, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on andnud AMT-130-le läbimurdelise ravimi nimetuse Huntingtoni tõve, haruldase, päriliku neurodegeneratiivse haiguse raviks, mille jaoks ei ole praegu saadaval haigust modifitseerivaid ravimeetodeid. See nimetus lisandub regenereeriva meditsiini täiustatud ravimi (RMAT) nimetusele, harva kasutatava ravimi nimetusele ja kiireloomulise ravimi nimetusele, mille FDA on AMT-130-le varem andnud.

"Läbimurdva ravimi nimetuse saamine rõhutab nii tungivat vajadust Huntingtoni tõve tõhusa ravi järele kui ka julgustavaid vahepealseid andmeid, mis näitavad, et AMT-130 võib aeglustada haiguse progresseerumist," sõnas Dr. Walid Abi-Saab, uniQure'i peaarst.. "See on võimas tunnustus AMT-130 lubadusele ja olulistele edusammudele, mida oleme teinud. Me hindame väga kõrgelt FDA jätkuvat pühendumust uuenduslike geeniteraapiate edendamisele kriitiliste rahuldamata vajadustega patsientide jaoks ning ootame tihedat koostööd ametiga, et tuua AMT-130 võimalikult kiiresti Huntingtoni tõve patsientide hulka."

Läbimurdva ravimi nimetust toetavad kliinilised andmed käimasolevatest I/II faasi uuringutest AMT-130 Huntingtoni tõve raviks. Juulis 2024 esitas uniQure vahepealsed andmed 24 kuu jooksul, mis näitasid annusest sõltuvat haiguse progresseerumise aeglustumist, mis põhineb ravitud patsientide cUHDRS-il võrreldes kalduvusega kaalutud loomuliku arenguga. Praeguseks on AMT-130 saanud kokku 45 patsienti.

Läbimurdva ravimi nimetus on mõeldud selliste uuritavate ravikandidaatide väljatöötamise ja läbivaatamise kiirendamiseks, mis on mõeldud tõsise haiguse raviks ja mille puhul esialgsed kliinilised tõendid näitavad, et ravim võib kliiniliselt olulise(te) lõpp-punkti(de)ga võrreldes olemasoleva(te)ga oluliselt paraneda. Üldiselt peavad esialgsed kliinilised tõendid näitama selget eelist olemasoleva ravi ees. Ravimile, mis saab läbimurdeteraapia nimetuse, on õigus kasutada kõiki kiirmenetluse nimetuse funktsioone, intensiivseid juhiseid tõhusa ravimiarendusprogrammi kohta ja FDA kohustust, mis hõlmab tippjuhte.¹.

Loe kogu pressiteadet siin.

nagu