Prilenia ja Ferrer esitavad ajakohastatud andmed Pridopidiini Euroopa regulatsiooniprotsessi kohta Huntingtoni tõve puhul

25. juuli 2025

NAARDEN, Holland & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Hispaania-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. ja Ferrer teatasid täna, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on soovitanud keelduda pridopidiini müügiloa taotluse rahuldamisest Huntingtoni tõve (HD) raviks.

Me oleme pettunud, kuid ei ole heidutanud oma pühendumust tuua patsientidele see, mida me peame tõhusaks raviks, ning uurime koostöös reguleerivate asutustega kõiki võimalusi.

Prilenia ja Ferrer keskenduvad sellele, et viia pridopidiin võimalikult kiiresti HD ja amüotroofilise lateraalskleroosi (ALS) all kannatavatele inimestele kogu maailmas. Lähiajal on kavas algatada potentsiaalselt registreerimisega seotud ülemaailmne HD-uuring, et saada kinnitust varem täheldatud pridopidiini tulemustele, ning 3. faasi ülemaailmne ALS-uuring, mille värbamine peaks algama võimalikult kiiresti.

Pridopidiini kohta

Pridopidiin (45 mg kaks korda päevas) on tugev ja selektiivne, suukaudselt manustatav sigma-1 retseptori (S1R) agonist, mis stimuleerib peamisi neuroprotektiivseid mehhanisme, mis on sageli häiritud neurodegeneratiivsete haiguste, nagu HD ja ALSi puhul.

Pridopidiini ulatuslikus arendusprogrammis osales ligikaudu 1600 inimest, mis näitas kliiniliselt olulist ja püsivat kasu haiguse progresseerumise, kognitsiooni, motoorse võimekuse ja elukvaliteedi osas patsientidel, kusjuures ohutus- ja taluvusprofiil oli soodne.

Lisaks HD-le on pridopidiin ALS-i puhul hilises kliinilises arengufaasis, kusjuures Prilenia ja Ferrer plaanivad algatada ALS-i puhul võimalikult varakult ühe olulise 3. faasi uuringu, tuginedes 2. faasi HEALEY ALS Platformi uuringu tulemustele varase ja kiiresti progresseeruva haiguse populatsioonis.

Pridopidiinil on USAs ja ELis harva kasutatav ravim (Orphan Drug) HD ja ALSi raviks ning FDA kiireloomulise ravimi nimetus HDii raviks.

Nurzigma® (pridopidiin) on Prilenia registreeritud kaubamärk.

Huntingtoni tõve kohta

Huntingtoni tõbi (HD) on haruldane, pärilik, autosoomselt domineeriv neurodegeneratiivne haigus, mille tagajärjel tekivad funktsionaalsed, motoorsed, kognitiivsed ja käitumuslikud sümptomid. HD on põhjustatud huntingtingiini geenimuutusestiii ja iga HD-d põdeva vanema lapsel on 50% tõenäosus haiguse tekkeks.iv

HD mõjutab umbes 4,88 inimest 100 000-st kogu maailmas, lisaks on veel 300 000 inimest, kellel on HD tekkimise riskv,vi. HD diagnoositakse tavaliselt vanuses 30-50 aastat, kuigi see võib tekkida igas vanuses, sealhulgas lastel ja noortel täiskasvanutel (nn juveniilne HD või JHD). Haigus progresseerub aeglaselt 15-20 aasta jooksul, kusjuures patsiendid kaotavad aeglaselt töö-, suhtlemis-, igapäevase elu ja enese eest hoolitsemise võime. See suurenev puue viib täieliku sõltuvusse hooldajast ja lõpuks surmani.

Ainus praegu olemasolev HD-ravi keskendub sümptomite leevendamisele ja palliatiivsele ravile, ilma et see mõjutaks üldist progresseerumist.

Prilenia kohta

Prilenia on eraõiguslik biofarmatseutiline ettevõte, mida juhib vankumatu pühendumus teaduslikule tipptasemele ja edusammude kiirendamisele Huntingtoni tõve (HD), amüotroofilise lateraalskleroosi (ALS) ja teiste neurodegeneratiivsete haigustega laste ja täiskasvanute jaoks. Meie missioon on lihtne, kuid hädavajalik: töötada välja ja pakkuda püsivat juurdepääsu muutvatele ravimitele inimestele, keda mõjutavad laastavad neurodegeneratiivsed haigused.

28. aprillil 2025 sõlmis Prilenia koostöö- ja litsentsilepingu Ferreriga pridopidiini turustamiseks ja ühiseks arendamiseks Euroopas ja muudel valitud turgudel, säilitades pridopidiini täieliku turustamis- ja arendusõiguse Põhja-Ameerikas, Jaapanis ja Aasia-Vaikse ookeani piirkonnas.

Ettevõte on asutatud Madalmaades ja seda toetavad juhtivad bioteaduste valdkonna investorid.

Lisateabe saamiseks külastage palun www.prilenia.com ja võtke meiega ühendust LinkedInis või X (Twitter).

Ferreri kohta

Ferreris kasutame ettevõtlust sotsiaalse õigluse eest võitlemiseks. Me oleme juba pikka aega olnud ettevõte, mis tahab teha asju teisiti; aktsionäride tulu maksimeerimise asemel investeerime suure osa oma kasumist algatustesse, mis annavad ühiskonnale tagasi. Tagasi sinna, kuhu see kuulub. Me läheme kaugemale nõuete täitmisest ning lähtume jätkusuutlikkuse, eetika ja aususe kõrgeimatest standarditest. Seetõttu oleme alates 2022. aastast B Corp.

1959. aastal Barcelonas asutatud Ferrer pakub transformatiivseid lahendusi eluohtlikele haigustele enam kui sajas riigis. Kooskõlas meie eesmärgiga keskendume üha enam kopsuveresoonkonna ja interstitsiaalsetele kopsuhaigustele ning haruldastele neuroloogilistele haigustele täiskasvanutel ja lastel. Meie 1800-liikmelist meeskonda juhib selge veendumus: meie äritegevus ei ole eesmärk iseenesest, vaid võimalus muuta elusid.

Me oleme Ferrer. Ferrer lõplikult. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1 retseptor vahendab mitokondriaalse funktsiooni päästmist Huntingtoni haiguse mudelites. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN aastakoosolek, 6.-9. aprill 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidiin kaitseb neuroneid mutant-huntingtiini toksilisuse eest sigma-1 retseptori kaudu. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntingtoni tõve geneetika. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Patogeneesist terapeutikani: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Meediakontaktid:

Prilenia Kontakt Kommunikatsioonimeeskond info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, kommunikatsioonijuht asolerc@ferrer.com

Allikas: Prilenia Therapeutics B.V.