Skyhawk esitab andmed C-kohordi kohta

Täna esitas Skyhawk allpool esitatud ajakohastatud andmed SKY-0515 1. faasi uuringu C osa kohta.

--Kogukonna kiri...

Kallid Skyhawk sõbrad ja kolleegid,

Meil on hea meel teatada täna meie SKY-0515 1. faasi kliinilise uuringu C-osa patsientide esimesed vahetulemused Huntingtoni tõve raviks. Allpool ja siin on lingitud pressiteade.

Nagu ülaltoodud pildil näha, on 84. päevaks SKY-0515 saavatel patsientidel mHTT-valgu sisaldus veres annusest sõltuvalt vähenenud, sealhulgas 62% 9 mg ööpäevase suukaudse annuse puhul, kusjuures ravi jätkub.

Ravi SKY-0515-ga toob samuti kaasa olulise annusest sõltuva PMS1 mRNA vähenemise ja näitab suurepärast penetratsiooni kesknärvisüsteemi. Ravim on olnud üldiselt hästi talutav mõlemal testitud annustasemel, mis toetab kliinilise arendamise jätkamist, ning meie 2/3 faasi FALCON-HD uuringus patsientidega on praegu käimas registreerimine Austraalias ja Uus-Meremaal.

"SKY-0515 vähendab mHTT valku kõige muljetavaldavamal määral, mida me seni patsientidel näinud oleme, ning mis kõige tähtsam, kliinilised ja biomarkerite andmed ei näita seni mingeid ohutusprobleeme ühegi testitud annuse puhul," ütles Ed Wild, Londoni Ülikooli kolledži neuroloogiaprofessor. "On suurepärane, et me näeme ka olulist PMS1 vähenemist, mis peaks olema võimas kombinatsioon Huntingtoni tõve raviks kahe peamise patogeensete mehhanismide kaudu. Nii näeb edu välja 3 kuu möödudes, mis loob eeldused, et see võib avaldada olulist mõju HD-ga elavatele inimestele kogu maailmas, kelle jaoks suukaudselt manustatav huntingtiini vähendav ravi, nagu SKY-0515, oleks tõeliselt murranguline."

"SKY-0515 biomarkerite tugev vastus pärast vaid 84-päevast ravi rõhutab selle potentsiaali HD raviks," ütles Skyhawk Therapeutics'i teadus- ja arendustegevuse juht Sergey Paushkin. "Need vahepealsed andmed on SKY-0515 jaoks oluline verstapost ja rõhutavad Skyhawki platvormi võimet pakkuda esmaklassilisi väikemolekule laastavate haiguste raviks, mille puhul ei ole heakskiidetud haigust muutvaid ravimeetodeid."

Skyhawk plaanib 2027. aasta lõpuks tuua kliinikusse täiendavad uudsed ravimid harvaesinevate neuroloogiliste haiguste raviks, mille puhul puuduvad haigust modifitseerivad ravimeetodid. Esimese puhul on kavas alustada uuringuid 2026. aasta keskel.

Oleme põnevil patsientide aitamise edusammude üle ja tänulikud teie toetuse eest!

Meie kõigi parimate soovidega,

Maura ja Skyhawk meeskond~