Annetada
tagasi kõigile

ADORE-DH - potentsiaalne tüvirakuteraapia

ADORE-DH oli II faasi uuring, mis käsitles potentsiaalset tüvirakuteraapiat HD raviks.

AZIDUS Brasil (täisteenust pakkuv kliiniliste uuringute organisatsioon) poolt sponsoreeritud randomiseeritud, topeltpimeda, platseebokontrolliga uuringu eesmärk oli hinnata NestaCell® ohutust ja tõhusust HD-patsientidel. NestaCell® on inimese hambapulpa tüvirakkudel (hDPSC) põhinev ravi, mis sisaldab tervete laste piimahammaste hambapulpast saadud tüvirakke. Hambapulp on hamba sisemine kiht, mis sisaldab tüvirakke, mis võivad küpseda erinevateks rakutüüpideks, sealhulgas närvirakkudeks. ADORE-DH rahastas NestaCelli® arendaja Cellavita.

Selles uuringus, mis viidi läbi ühes kohas Brasiilias, randomiseeriti 35 osalejat. Osalejad määrati 2:2:1 suhtega, et saada kas hDPSC-d väiksema annusega (1 miljon rakku/kg), hDPSC-d suurema annusega (2 miljonit rakku/kg) või platseebot. Üheksa infusiooni uuringutoodet manustati veenisiseselt 11 kuu jooksul. Uuringu lõpetas 32 osalejat.

Uuringu esmane lõpp-punkt oli Huntingtoni tõve hindamisskaala (UHDRS) motoorse kogupunktuuri (TMS) muutus. Teisene tulemusnäitaja oli UHDRSi kogufunktsioonivõime (TFC), Chorea kogupunktiskoor (TCS), funktsionaalne kontrollnimekiri (FC) ja magnetresonantstomograafia (MRI) põhinev valge aine kvantifitseerimine. Ohutust hinnati kõrvaltoimete ja laboratoorsete parameetrite jälgimisega.

Mõlemad annused näitasid soodsat ohutusprofiili, ilma et platseeboga võrreldes oleks suurenenud kõrvaltoimete esinemissagedus. Ühtegi tõsist kõrvaltoime ei peetud raviga seotuks.

Mõlemad annused näitasid UHDRS-TMS-i paranemist võrreldes platseeboga ning suuremate annuste rühm näitas paranemist ka UHDRS-TFC-s. Täiendavaid paranemisi täheldati TCS ja FC puhul. MRT-analüüs näitas, et ravitud osalejatel on kesknärvisüsteemi valge ja halli aine aeglasem vähenemine.

Üldiselt oli NestaCell® hästi talutav ja parandas HD-patsientide motoorseid ja funktsionaalseid tulemusi. Kavandatakse III faasi uuringut, et hinnata tõhusust ja pikaajalist ohutust suuremal osalejaskonnal.

Seotud artiklid