uniQure esitab ajakohastatud andmed AMT-130 kohta Huntingtoni tõve puhul

3. november 2025

Lugupeetud Huntingtoni tõve kogukond,

Täna avaldasime pressiteate, milles teatame, et uniQure sai USA Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) tagasisidet hiljutisel bioloogilise litsentsitaotluse (BLA) eelsel kohtumisel seoses Huntingtoni tõve (HD) uuritava geeniteraapiaga AMT-130. FDA määratleb BLA-d kui “põhjalikku taotlust FDA-le, milles taotletakse luba bioloogilise toote turustamiseks”. BLA-eelne kohtumine on ette nähtud selleks, et ettevõte ja FDA kooskõlastaksid taotluse nõuded ja ootused.

Kuigi lõplikku koosolekute protokolli ei ole veel saadud, usub uniQure, et FDA on märkinud, et käimasoleva AMT-130 I/II faasi uuringu andmed võrreldes väliskontrolliga ei pruugi enam olla BLA taotluse esmane alus. Kuigi AMT-130 BLA esitamise aeg on nüüd ebaselge, uniQure on jätkuvalt täielikult pühendunud koostööle FDA-ga, et määrata kindlaks parim tee AMT-130 patsientidele ja nende peredele kättesaadavaks tegemiseks.

“Meid üllatas FDA esialgne tagasiside BLA-eelsel kohtumisel, mis on drastiline muutus võrreldes juhistega, mille FDA andis novembris 2024, kus ta nõustus, et käimasolevate I/II faasi uuringute andmed, võrreldes loodusliku arengu väliskontrolliga, võivad olla peamine alus BLA esitamiseks kiirendatud heakskiitmise tee alusel,” ütles uniQure'i tegevjuht Matt Kapusta. “See uudis on ootamatu ja me oleme tõeliselt pettunud HD-ga elavate inimeste pärast, kellel ei ole selle laastava haiguse ravivõimalusi. Me usume kindlalt, et AMT-130 võib patsientidele olulist kasu tuua ning oleme jätkuvalt pühendunud koostööle FDA-ga, et määrata kindlaks parim tee AMT-130 kiireks jõudmiseks USA patsientideni ja nende peredeni.”

Me mõistame, kui raske on patsientidel ja perekondadel seda ootamatut uudist kuulda, kuid kinnitame teile, et töötame väsimatult koos FDA-ga, et leida AMT-130 jaoks edasine tee. Me oleme kogu selle kliinilise arendusprogrammi vältel teinud koostööd HD-kogukonnaga ja oleme selle koostöö eest väga tänulikud. Me jätkame läbipaistvat suhtlemist ja partnerlust kogukonnaga, kui me töötame selle keerulise olukorra läbi.

Kui on lisaküsimusi, palun kirjutage julgelt e-posti aadressil medinfo@uniqure.com või helistage numbril 1-866-520-1257.

Lugupidamisega, Daniel Leonard, ülemaailmse patsiendikaitse tegevdirektor

-Pressiteade-

3. november 2025

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 03. november 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), juhtiv geeniteraapia ettevõte, mis edendab transformatiivseid ravimeetodeid tõsiste meditsiiniliste vajadustega patsientidele, teatas täna, et sai hiljuti toimunud biotehnoloogia taotluse (BLA) eelsel kohtumisel USA Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) tagasisidet seoses AMT-130, Huntingtoni tõve (HD) uuritava geeniteraapiaga, mis on mõeldud Huntingtoni tõve raviks.

Kuigi lõplikku koosolekuprotokolli ei ole veel saadud, usub uniQure koosolekul toimunud arutelude põhjal, et FDA ei nõustu praegu enam sellega, et AMT-130 I/II faasi uuringute andmed võrreldes väliskontrolliga, vastavalt FDA-ga enne analüüside läbiviimist jagatud etteantud protokollidele ja statistilise analüüsi plaanidele, võivad olla piisavad, et esitada BLA taotluse toetuseks esmased tõendid. See on oluline muutus võrreldes eelneva teabevahetusega FDAga mitmel B-tüüpi kohtumisel viimase aasta jooksul. Sellest tulenevalt on AMT-130 BLA esitamise aeg praegu ebaselge..

uniQure loodab saada lõpliku protokolli 30 päeva jooksul pärast kohtumist ja kavatseb kiiresti suhelda FDA-ga, et leida viis AMT-130 õigeaegseks kiirendatud heakskiitmiseks.

FDA andis AMT-130-le läbimurdeteraapia nimetuse, mis põhineb I/II faasi uuringute andmetel võrreldes väliste kontrollidega aprillis 2025, ja regenereerivate ravimite täiustatud ravi (RMAT) nimetuse mais 2024.

“Meid üllatas FDA tagasiside hiljutisel BLA-eelsel kohtumisel, mis on drastiline muutus võrreldes FDA poolt novembris 2024 antud juhistega, et käimasolevate I/II faasi uuringute andmed, võrreldes loodusliku arengu väliskontrolliga, võivad olla peamine alus BLA esitamiseks kiirendatud heakskiitmise tee alusel,” ütles uniQure'i tegevjuht Matt Kapusta. “See uudis on ootamatu ja me oleme tõeliselt pettunud HD-ga elavate inimeste pärast, kellel ei ole selle laastava haiguse puhul mingeid haigust modifitseerivaid ravivõimalusi. Me usume kindlalt, et AMT-130 võib tuua patsientidele olulist kasu, ja me oleme jätkuvalt täielikult pühendunud koostööle FDA-ga, et määrata kindlaks parim tee AMT-130 kiireks jõudmiseks USA patsientideni ja nende peredeni.”

Lisaks jätkuvale koostööle FDAga AMT-130 arendamisel Huntingtoni tõve raviks kavatseb uniQure paralleelselt jätkata arutelusid teiste reguleerivate asutustega, sealhulgas Euroopa Liidus ja Ühendkuningriigis.

uniQure'i kohta

uniQure täidab geeniteraapia lubadust - üksikud ravimeetodid potentsiaalselt tervendavate tulemustega. uniQure'i geeniteraapia heakskiitmine hemofiilia B raviks - ajalooline saavutus, mis põhineb enam kui kümne aasta pikkusel uurimis- ja kliinilisel arendustegevusel - on oluline verstapost genoomilise meditsiini valdkonnas ja toob kaasa uue raviviisi hemofiiliaga patsientide jaoks. uniQure on praegu arendamas oma geeniteraapiat Huntingtoni tõve, refraktaarse ajukelmepilepsia, ALSi, Fabry haiguse ja teiste raskete haiguste raviks. www.uniQure.com

uniQure tulevikku suunatud avaldused

Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi. Kõik avaldused, välja arvatud ajaloolisi fakte käsitlevad avaldused, on tulevikku suunatud avaldused, mida sageli tähistavad sellised väljendid nagu “prognoosida”, “uskuda”, “võiks”, “kehtestada”, “hinnata”, “oodata”, “eesmärk”, “kavatsevad”, “ootavad”, “võivad”, “planeerida”, “potentsiaal”, “prognoosida”, “kavandada”, “püüda”, “peaks”, “hakkab”, “oleks” ja sarnased väljendid ning nende väljendite eitavatest variantidest. Tulevikku suunatud avaldused põhinevad juhtkonna uskumustel ja eeldustel ning juhtkonnale käesoleva pressiteate kuupäeva seisuga kättesaadaval informatsioonil. Nende tulevikku suunatud avalduste hulka kuuluvad näiteks, kuid mitte ainult, avaldused, mis käsitlevad: ettevõtte plaane AMT-130 arendamiseks USAs, sealhulgas ettevõtte plaanid suhelda FDA-ga, et leida viis AMT-130 õigeaegseks kiirendatud heakskiitmiseks ja tuua AMT-130 kiiresti patsientide ja nende peredeni USAs.; AMT-130 programmiga seotud regulatiivse suhtluse ajastus ja tulemused, sealhulgas ettevõtte plaanid jätkata arutelusid teiste reguleerivate asutustega, sealhulgas Euroopa Liidus ja Ühendkuningriigis, paralleelselt FDAga peetavate regulatiivsete aruteludega; FDAga peetud müügiloa eelse kohtumise lõpliku protokolli saamine 30 päeva jooksul pärast kohtumist; ettevõtte poolt AMT-130 jaoks BLA taotluse esitamise ajastus; ettevõtte veendumus, et FDA ei nõustu enam sellega, et AMT-130 I/II faasi uuringute andmed võrreldes välise kontrollnäitajaga võivad olla piisavad BLA taotluse esitamist toetavate esmaste tõendite saamiseks; ja AMT-130 potentsiaal tuua patsientidele olulist kasu. Ettevõtte tegelikud tulemused võivad mitmel põhjusel oluliselt erineda nendes tulevikku suunatud avaldustes prognoositust. Nende riskide ja ebakindlate asjaolude hulka kuuluvad muu hulgas: riskid, mis on seotud Ettevõtte AMT-130 I/ll faasi kliiniliste uuringutega, sealhulgas risk, et need uuringud ei suuda näidata andmeid, mis on piisavad edasise kliinilise arengu või regulatiivse heakskiidu saamiseks; risk, et kättesaadavaks muutuvad rohkem patsiendiandmed, mille tulemuseks on erinev tõlgendus kui see, mis tuleneb esmastest andmetest; riskid, mis on seotud ettevõtte suhtlemisega reguleerivate asutustega, mis võivad mõjutada kliiniliste uuringute alustamist, ajastamist ja kulgu ning tee andmist müügiloa saamiseks; kas ettevõtte poolt hinnatud mõõtmisi peetakse tugevaks ja tundlikuks haiguse progresseerumise mõõtmiseks; kas RMATi määramine, läbimurdeteraapia määramine või mis tahes kiirendatud tee, kui see antakse, viib müügiloa saamiseni või müügiloa andmiseni; ettevõtte võime viia läbi ja rahastada vajadusel AMT-130 III faasi või kinnitavat uuringut; ettevõtte võime jätkata oma eesmärkide saavutamiseks vajaliku infrastruktuuri ja personali loomist ja säilitamist; ettevõtte tõhusus praeguste ja tulevaste kliiniliste uuringute ja regulatiivsete protsesside haldamisel; ettevõtte võime näidata oma geeniteraapiakandidaatide terapeutilist kasu kliinilistes uuringutes; geeniteraapia jätkuv areng ja aktsepteerimine; ettevõtte võime saada, säilitada ja kaitsta oma intellektuaalomandit; ning ettevõtte võime rahastada oma tegevust ja kaasata vajaduse korral ja vastuvõetavatel tingimustel lisakapitali. Neid riske ja ebakindlaid asjaolusid on üksikasjalikumalt kirjeldatud pealkirja “Riskifaktorid” all ettevõtte perioodilistes aruannetes, mis on esitatud USA väärtpaberi- ja börsikomisjonile (SEC), sealhulgas 27. veebruaril 2025 SEC-le esitatud aastaaruandes vormis 10-K, 9. mail 2025 ja 29. juulil 2025 SEC-le esitatud kvartaliaruannetes vormis 10-Q ning muudes aruannetes, mida ettevõte aeg-ajalt SEC-le esitab. Arvestades neid riske, ebakindluseid ja muid tegureid, ei tohiks te nendele tulevikku suunatud avaldustele liigselt tugineda ja, välja arvatud seadusega nõutud juhtudel, ei võta ettevõte kohustust neid tulevikku suunatud avaldusi ajakohastada, isegi kui tulevikus muutub kättesaadavaks uus teave.

uniQure Kontaktid:

INVESTEERIJATELE:

Chiara Russo
Otse: 781-491-4371
Mobiil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEEDIA JAOKS:

Tom Malone Otse: 339-970-7558 Mobiil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com