LoQus23 värskendus

LoQus23 Therapeutics on biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada patogeenset triplet-korduse laienemist, mis on Huntingtoni tõve (HD), 1. tüüpi müotoonilise düstroofia ja teiste triplet-korduse laienemise haiguste põhjuseks ja ajendiks. Täna teatasid nad, et nad on nimetanud ravimikandidaadi LQT-23, millel on murranguline potentsiaal HD progresseerumise aeglustamiseks või peatamiseks, ja et nad tegelevad selle arendamisega.

Varem, 2024. aastal, teatas LoQus23 rahastamisest ja keskendumisest MutSβ inhibiitorite sarja arendamisele, plaanides jõuda kliinikusse 2026. aastaks. Nüüd on nad ametlikult nimetanud LQT-23 oma juhtivaks kandidaadiks - seni kõige arenenum ja tugevam inhibiitor -, mille prekliinilised andmed näitavad, et see blokeerib somaatilist laienemist HD-mudelites. Nad kavatsevad veel sel aastal esitada IND/CTA taotluse, mis annab märku valmisolekust esimest korda inimesel tehtavateks uuringuteks.

LQT-23 nimetamine meie arenduskandidaadiks on LoQus23 jaoks oluline hetk ja kinnitab meie strateegiat, mille eesmärk on edendada meie MSH3/MutSβ inhibiitorite tooteprogrammi, et muuta patsientide elu.

Dr David Reynolds, LoQus23 tegevjuht

-PRESSITEADE-

LoQus23 Therapeutics nimetab LQT-23 esimeseks oma klassi ravimikandidaadiks Huntingtoni tõve raviks.

• LQT-23 on tugevatoimeline, väga diferentseeritud, esimese klassi allosteeriline väikemolekulaarne MSH3/MutSβ inhibiitor.
• Ainulaadne toimemehhanism, mis võib aeglustada või peatada HD progresseerumist.

CAMBRIDGE, Inglismaa, 6. jaanuar 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada patogeenset tripleti laienemist, mis on Huntingtoni tõve (HD), 1. tüüpi müotoonilise düstroofia ja teiste tripleti korduste laienemise haiguste põhjuseks ja ajendiks, teatab täna, et ta on nimetanud LQT-23, ravimikandidaadi, millel on murranguline potentsiaal HD progresseerumise aeglustamiseks või peatamiseks, ja teeb sellega edusamme.

On näidatud, et DNA ebakõla parandamine on HD ja teiste tripletkorduse haiguste peamine põhjus. Inimgeneetika, post-mortem-uuringute ja mehaaniliste uuringute kokkulangevad tõendid näitavad, et MSH3/MutSβ on DNA ebakõla parandamise raja kõige paljutõotavam sihtmärk. Siiski on see valk väikese molekuli terapeutilise sekkumise jaoks väga keeruline sihtmärk.

Kasutades oma põhjalikke teadmisi selle raja ja haiguse kohta, on LoQus23 loonud katsete platvormi ja mitmeid väikese molekuliga MutSβ-inhibiitorite seeriad. LQT-23 kujutab endast murrangulist edasiminekut MutSβ moduleerimisel HD raviks, kasutades selle keerulise sihtmärgi inhibeerimiseks uudset toimemehhanismi. LQT-23 on seni kõige arenenum ja tugevam MutSβ allosteeriline väikemolekulaarne inhibiitor.

LoQus23 Therapeutics'i tegevjuht dr David Reynolds kommenteeris, et: “LQT-23 nimetamine meie arenduskandidaadiks on LoQus23 jaoks oluline hetk ja kinnitab meie strateegiat, mille eesmärk on edendada meie MSH3/MutSβ inhibiitorite tooteprogrammi, et muuta patsientide elu. Tahan avaldada tunnustust meie meeskonnale, kes on aastaid väsimatult töötanud selle kandidaadi tuvastamiseks nii keerulise sihtmärgi puhul, ning me ootame huviga selle edasiarendamist IND/CTA taotluse esitamiseni veel sel aastal.”

LoQus23 juhatuse esimees dr Cyrus Mozayeni lisas, et: “MSH3/MutSβ on kõige paljulubavam ja kõige paremini valideeritud sihtmärk HD jaoks, kuid seda on olnud raske ravida. Meeskond on alates 2024. aasta rahastamisest teinud erakordseid edusamme ja LQT-23 nimetamine meie juhtivaks arenduskandidaadiks rõhutab meie sügavat valdkondlikku ekspertiisi, positsioneerides samal ajal LoQus23 HD raviks tekkivate ravimeetodite esirinnas.”

LQT-23 prekliinilised uuringud on näidanud MSH3/MutSβ tugevat ja selektiivset modulatsiooni, mis viib somaatilise laienemise tugeva blokaadini HD rakusüsteemides ja loomamudelites. Prekliiniline arendus jätkub kuni 2026. aastani.

Huntingtoni tõbi on autosoomselt domineeriv neurodegeneratiivne haigus, mille puhul ei ole praegu heakskiidetud haigust muutvat ravi ja millel on ainuüksi USAs 30 000 patsienti. LoQus23 loodab somaatilise laienemise abil aeglustada või isegi peatada Huntingtoni tõve tekkimist ja progresseerumist. 2024. aastal teatas LoQus23 oma 35 miljoni naelsterlingi suuruse A-sarja rahastamisvooru edukast lõpetamisest, mida juhtis Forbion koos olemasolevate investoritega SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund ja Novartis Venture Fund.

Märkused toimetusele

LoQus23 Therapeutics Ltd kohta

LoQus23 on Ühendkuningriigis Cambridge'is asuv biotehnoloogiaettevõte, mis arendab väikemolekulaarseid somaatilise ekspansiooni inhibiitoreid Huntingtoni tõve ja teiste triplet-korduse ekspansiooni haiguste raviks. Huntingtoni tõbi on autosoomselt domineeriv neurodegeneratiivne haigus, mille puhul ei ole praegu heakskiidetud haigust muutvat ravi ja mille puhul on ainuüksi USAs praegu 30 000 patsienti.

LoQus23 lähenemisviisil on potentsiaali peatada DNA ebastabiilsus ja seega aeglustada neurodegeneratsiooni nende haiguste puhul. LoQus23 on keskendunud struktuuripõhise lähenemisviisi kasutamisele väikeste molekulaarsete ravimite kavandamisel, mis võib pakkuda mugavamat manustamist kui teised lähenemisviisid. Suukaudsed väikemolekulaarsed ravimid on edukad keeruliste ajuhaiguste ravimisel ja pakuvad patsientidele suuremat mugavust võrreldes teiste täiustatud ravimeetoditega. LoQus23 juhtiv programm, tugev allostriline väikemolekulaarne MSH3 inhibiitor, mis on osa MutSβ kompleksist ja mille prekliiniline väljatöötamine on alanud.

LoQus23-l on väga kogenud juhtkond, mis põhineb maailmatasemel teadusel. Algselt asutasid selle 2019. aastal dr David Reynolds, dr Caroline Benn ja dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund'i residentuuri ettevõtjad, kes tegutses ka esialgse algse seemneinvestorina. 2024. aasta oktoobris lõpetas ettevõte koos olemasolevate investorite SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund ja Novartis Venture Fund'iga edukalt 35 miljoni naelsterlingi suuruse seeria A-finantseerimisvooru, mida juhtis Forbion.

Lisateavet leiate veebilehelt: www.loqus23.com