uniQure teatab kohtumisest FDA-ga

9. jaanuar 2026 7:05 AM EST

uniQure annab teada, et FDA-ga on kavandatud A-tüüpi kohtumine

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 09. jaanuar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), juhtiv geeniteraapia ettevõte, mis edendab ümberkujundavaid ravimeetodeid tõsiste meditsiiniliste vajadustega patsientidele, teatas täna A-tüüpi kohtumisest USA. Food and Drug Administration (FDA), et arutada bioloogilise ravimi litsentsitaotluse (BLA) andmepaketti, mis toetab ettevõtte uuritava geeniteraapia AMT-130 kiirendatud heakskiitmist Huntingtoni tõve raviks.

“Me ootame konstruktiivset arutelu FDA-ga, et jõuda õigeaegselt lahenduseni AMT-130 kiirendatud heakskiitmise osas,” ütles uniQure'i tegevjuht Matt Kapusta. “Huntingtoni tõve kogukond, sealhulgas patsiendid ja arstid, on rõhutanud sügavat rahuldamata meditsiinilist vajadust ja õigeaegse juurdepääsu tähtsust potentsiaalselt haigust muutvatele ravimeetoditele, nagu AMT-130. Oleme jätkuvalt pühendunud patsientide juurdepääsu tagamisele, jätkates samal ajal tihedat koostööd FDAga.”

Ettevõte loodab esitada ajakohastatud regulatiivse teabe pärast ametliku koosoleku protokolli kättesaamist.

uniQure'i kohta

uniQure täidab geeniteraapia lubadust - üksikud ravimeetodid potentsiaalselt tervendavate tulemustega. uniQure'i geeniteraapia heakskiitmine hemofiilia B raviks - ajalooline saavutus, mis põhineb enam kui kümne aasta pikkusel uurimis- ja kliinilisel arendustegevusel - on oluline verstapost genoomilise meditsiini valdkonnas ja toob kaasa uue raviviisi hemofiiliaga patsientide jaoks. uniQure on praegu arendamas oma geeniteraapiat Huntingtoni tõve, refraktaarse ajukelmepilepsia, ALSi, Fabry haiguse ja teiste raskete haiguste raviks. www.uniQure.com

uniQure tulevikku suunatud avaldused

Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi. Kõik avaldused, välja arvatud ajaloolisi fakte käsitlevad avaldused, on tulevikku suunatud avaldused, mida sageli tähistavad sellised väljendid nagu “prognoosida”, “uskuda”, “võiks”, “kehtestada”, “hinnata”, “oodata”, “eesmärk”, “kavatsevad”, “ootavad”, “võivad”, “planeerida”, “potentsiaal”, “ennustada”, “projekt”, “püüda”, “peaks”, “hakkab”, “oleks” ja sarnased väljendid ning nende terminite negatiivsed vasted. Tulevikku suunatud avaldused põhinevad juhtkonna uskumustel ja eeldustel ning juhtkonnale käesoleva pressiteate kuupäeva seisuga kättesaadaval informatsioonil. Nende tulevikku suunatud avalduste hulka kuuluvad näiteks, kuid mitte ainult, avaldused, mis käsitlevad: ettevõtte plaane korraldada A-tüüpi kohtumine FDA-ga ja töötada õigeaegse otsuse nimel seoses AMT-130 kiirendatud heakskiitmise viisiga; AMT-130 kui potentsiaalselt haigust modifitseeriv ravi; ja ettevõtte plaane esitada ajakohastatud regulatiivne teave pärast ametliku kohtumise protokolli saamist kavandatud A-tüüpi kohtumise kohta. Ettevõtte tegelikud tulemused võivad mitmel põhjusel oluliselt erineda nendes tulevikku suunatud avaldustes prognoositust. Nende riskide ja ebakindlate asjaolude hulka kuuluvad muu hulgas: riskid, mis on seotud ettevõtte AMT-130 I/ll faasi kliiniliste uuringutega, sealhulgas risk, et need uuringud ei suuda näidata andmeid, mis on piisavad edasise kliinilise arengu või regulatiivse heakskiidu saamiseks; risk, et FDA jõuab lõpuks järeldusele, et need uuringud ei ole piisavad ja hästi kontrollitud, et anda esmaseid tõendeid BLA toetamiseks; risk, et muutuvad kättesaadavaks rohkemate patsientide andmed, mille tulemuseks on erinev tõlgendus võrreldes esmaste andmete põhjal saadud tõlgendusega; riskid, mis on seotud ettevõtte suhtlemisega reguleerivate asutustega, mis võivad mõjutada kliiniliste uuringute alustamist, ajastamist ja kulgu ning teed müügiloa saamiseks; kas ettevõtte poolt hinnatud mõõtmisi peetakse tugevaks ja tundlikuks haiguse progresseerumise mõõtmiseks; kas RMATi määramine, läbimurdeteraapia määramine või mis tahes kiirendatud tee, kui see antakse, viib regulatiivse heakskiitmiseni; ettevõtte võime viia läbi ja rahastada vajaduse korral AMT-130 III faasi või kinnitavat uuringut; ettevõtte võime jätkata oma eesmärkide saavutamiseks vajaliku infrastruktuuri ja personali loomist ja säilitamist; ettevõtte tõhusus praeguste ja tulevaste kliiniliste uuringute ja regulatiivsete protsesside juhtimisel; Ettevõtte võime näidata oma geeniteraapia kandidaatide terapeutilist kasu kliinilistes uuringutes; geeniteraapia jätkuv areng ja aktsepteerimine; Ettevõtte võime saada, säilitada ja kaitsta oma intellektuaalomandit; ning Ettevõtte võime rahastada oma tegevust ja kaasata lisakapitali vastavalt vajadusele ja vastuvõetavatel tingimustel. Neid riske ja ebakindlaid asjaolusid on üksikasjalikumalt kirjeldatud pealkirja “Riskifaktorid” all ettevõtte perioodilistes aruannetes, mis on esitatud USA väärtpaberi- ja börsikomisjonile (SEC), sealhulgas 27. veebruaril 2025 SEC-le esitatud aastaaruandes vormis 10-K, 9. mail 2025, 29. juulil 2025 ja 10. novembril 2025 SEC-le esitatud kvartaliaruannetes vormis 10-Q ning muudes aruannetes, mida ettevõte aeg-ajalt SEC-le esitab. Arvestades neid riske, ebakindluseid ja muid tegureid, ei tohiks te nendele tulevikku suunatud avaldustele liigselt tugineda ja, välja arvatud seadusega nõutud juhtudel, ei võta ettevõte kohustust neid tulevikku suunatud avaldusi ajakohastada, isegi kui tulevikus muutub kättesaadavaks uus teave.

uniQure Kontaktid:

INVESTEERIJATELE:

Chiara Russo Otse: 781-491-4371 Mobiil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

MEEDIA JAOKS:

Tom Malone Otse: 339-970-7558 Mobiil: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com