Kallid sõbrad Huntingtoni tõve kogukonnas,

Soovime jagada värsket teavet käimasolevate uuringute kohta, mis käsitlevad Huntingtoni tõve (HD) uuritavat ravimit SKY-0515. Täna jagati teaduslikku pressiteadet ja selle kirja eesmärk on selgitada uudiseid kogukonnale suunatud, kergemini loetaval viisil. teame, kui oluline on HD-st mõjutatud peredele ja üksikisikutele saada selgeid ja ausaid uudiseid, ning oleme tänulikud, et te võtate aega seda lugeda.

Mis on SKY-0515?

SKY-0515 on uuritav, üks kord päevas manustatav suukaudne ravim, mis on praegu kättesaadav ainult kliiniliste uuringute kaudu. See ei ole heaks kiidetud kasutamiseks ühegi haiguse või riigi puhul. Uuritav ravim on mõeldud mõjutama kahte bioloogilist tegurit, mis on seotud Huntingtoni tõvega:

• Mutantne huntingtiin (mHTT), ebanormaalne valk, mis põhjustab HD-d.
• PMS1, valk, mis võib olla seotud haiguse progresseerumisega seotud protsessidega.
• Teadlased uurivad, kas nende bioloogiliste markerite muutused võivad olla HD puhul aja jooksul olulised.

Mida jagati 27. jaanuari teadaandes?

Teade hõlmas üheksa kuu vaheanalüüsi tulemusi varajases staadiumis HD-ga inimeste kohta, kes osalevad 1. faasi kliinilises uuringus. See uuring keskendub peamiselt ohutusele ja arusaamisele, kuidas uuritav ravim käitub organismis. Siiani on täheldatud järgmist:

• Bioloogiliste markerite muutused
• SKY-0515 võtvatel inimestel vähenes annusest sõltuvalt mutantse huntingtiini tase veres.
• Suurema uuritud annuse puhul täheldati keskmist vähenemist ligikaudu 62% võrra.
• Samuti täheldati PMS1 mRNA vähenemist umbes 26% ulatuses.
• On näidatud, et uuritav ravim jõuab ajju, mis on HD ravimisel oluline.

Need leiud viitavad sellele, et SKY-0515 suhtleb kavandatud bioloogiliste sihtmärkidega. Praeguses etapis ei ole teada, kuidas need muutused on seotud sümptomite või pikaajaliste tulemustega.

Mida me teame ohutuse kohta?

• SKY-0515 on uuringus seni üldiselt hästi talutav olnud.
• Esitatud andmetes ei tuvastatud olulisi ohutusprobleeme.
• Uuringute käigus jälgitakse jätkuvalt tähelepanelikult ohutust.

Kas mõõdeti sümptomeid või funktsiooni?

• Teadlased kogusid ka uurivaid kliinilisi hinnanguid, sealhulgas kombineeritud skoori, mida nimetatakse Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), milles vaadeldakse liikumist, mõtlemist ja igapäevaseid funktsioone.
• Keskmised hinded olid aja jooksul üldiselt stabiilsed, kusjuures täheldati väikeseid muutusi.
• Üheksa kuu möödudes näitasid SKY-0515 ravil osalejad väikest keskmist paranemist võrreldes algtasemega.
• Kuna tegemist on varajase faasi uuringuga, milles osales piiratud arv osalejaid, tuleks neid tulemusi tõlgendada ettevaatlikult.
• Selleks, et paremini mõista, kas SKY-0515 võib mõjutada sümptomeid või haiguse kulgu, on vaja suuremaid ja pikemaid uuringuid.

Millised uuringud toimuvad praegu?

1. faasi uuring

• Registreerimine on lõppenud
• Osalejad jätkavad pimendatud pikendusperioodil
• Täiendavaid andmeid oodatakse 2026. aasta keskel

2/3 faasi FALCON-HD uuring

• Praegu registreeritakse Austraalias, Uus-Meremaal ja Gruusias. Varsti lisanduvad ka teised riigid.
• Osalejad saavad ravi või platseebot vähemalt 12-18 kuud.
• Selles uuringus hinnatakse täiendavalt ohutust, bioloogilisi markereid ja kliinilisi meetmeid.

Rohkem üksikasju on saadaval aadressil ClinicalTrials.gov NCT06873334 ja www.FALCON-HD.com.

Mida tähendab see uuendus HD-kogukonna jaoks?

Need tulemused näitavad varajasi, kuid olulisi edusamme SKY-0515 kliinilises arengus. Tulemused näitavad, et ravimil on mõõdetav bioloogiline mõju, kuid on veel liiga vara teada, mida see võib tähendada HD-haigete jaoks. SKY-0515 on endiselt uurimisraviks ja enne, kui saab teha järeldusi selle võimaliku rolli kohta HD-ravis, on vaja täiendavaid uuringuid. Me oleme jätkuvalt pühendunud ajakohastuste läbipaistevale jagamisele, kui teadus areneb.

Järgnevatel kuudel osalevad Skyhawki meeskonna liikmed kogukonna üritustel, konverentsidel ja veebiseminaridel, mida korraldavad mitmed patsiendiorganisatsioonid, sealhulgas Huntingtoni Austraalia, Huntingtoni Victoria, Aucklandi Huntingtoni tõve ühing, Ameerika Huntingtoni tõve ühing, Kanada Huntingtoni selts, Huntingtoni tõve noorteorganisatsioon, Factor-H, Association Huntington France ja Huntingtoni tõve ühing Inglismaa ja Walesi. Need organisatsioonid jagavad üksikasju kuupäevade, kellaaegade ja liitumisvõimaluste kohta oma tavapäraste kanalite kaudu, seega soovitame teil jälgida neid viimaste uuenduste saamiseks.

Oleme sügavalt tänulikud üksikisikutele ja perekondadele, kes osalevad teadusuuringutes, ning huvikaitseorganisatsioonidele ja kogukonna liikmetele, kes jätkavad HD-uuringute toetamist. Me teame, et kogukond on kaua oodanud edusamme, ja oleme tänulikud, et te jätkate meiega koostööd vaatamata ebakindlusele. Täname teid, et panete oma lootuse ja usalduse teadusuuringutesse.

Me oleme jätkuvalt pühendunud sellele, et jagada ajakohastatud andmeid, kui uuringud edenevad.

Tänuga, Skyhawk Therapeutics meeskond

--PRESSITEADE--

Skyhawk Therapeutics annab teada üheksa kuu vahepealsed tulemused patsientidel oma 1. faasi kliinilisest uuringust SKY-0515 kui Huntingtoni tõve raviks

Üheksa kuu tulemused näitavad, et keskmine paranemine Composite Unified Huntingtoni tõve hindamisskaalal võrreldes algtasemega on +0,64 punkti, võrreldes sümptomaatiliste patsientide cUHDRS-i loodusliku anamneesi eeldatava halvenemisega -0,73 punkti üheksa kuu jooksul, mis põhineb propensity score'i kaalumisel. Skyhawk teatas ka, et SKY-0515 FALCON-HD faasi 2/3 uuring on laiendatud ülemaailmselt. Skyhawk on nüüdseks annustanud rohkem kui 90 patsienti.

BOSTON, MA., 27. jaanuar 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc., kliinilises staadiumis olev biotehnoloogia ettevõte, mis arendab uusi väikemolekulaarseid ravimeetodeid kriitiliste RNA sihtmärkide moduleerimiseks, teatab täna positiivsetest tulemustest ettevõtte Huntingtoni tõve (HD) uuritava ravi üheksa kuu vaheanalüüsist SKY-0515-ga.

Ravi SKY-0515-ga põhjustab annusest sõltuvat mHTT-valgu vähenemist veres 62% võrra 9 mg annuse puhul ja annusest sõltuvat PMS1 mRNA vähenemist 26% võrra. PMS1 on somaatilise CAG-korduse laienemise ja HD-patoloogia peamine mõjutaja. SKY-0515 on näidanud ka suurepärast kesknärvisüsteemi ekspositsiooni ning on üldiselt ohutu ja hästi talutav.

Kolme, kuue ja üheksa kuu jooksul on SKY-0515 kliinilise uuringu 1. faasi C-osa patsientide kohordi SKY-0515 patsientide keskmine paranemine võrreldes algtasemega (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)). Üheksa kuu jooksul on see paranemine koondanalüüsis +0,64 punkti, võrreldes sümptomaatiliste patsientide oodatava halvenemisega üheksa kuu jooksul (-0,73 punkti), mis põhineb Enroll-HD ja TRACK-HD alusel tehtud proportsiooniskooride kaalumisel.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘1. faasi C osa patsiendikohordi cUHDRS ja selle komponendid 3, 6 ja 9 kuu jooksul patsientide puhul, kes said SKY-0515 pidevalt 9 kuu jooksul üks kord päevas, kusjuures andmed 4 mg ja 9 mg kohta on koondatud (n=17)’, jaanuar 2026. Märkus: Veerandid tähistavad keskväärtuse standardviga; Propensity score kaalumine (n=325) viidi läbi kasutades Enroll-HD ja TRACK-HD.

“Need SKY-0515 1. faasi C-osa uuringu ohutus- ja varajase efektiivsuse andmed, mis näitavad, et cUHDRS-i tulemused erinevad kolme, kuue ja üheksa kuu jooksul etteantud analüüside käigus oodatavast loomulikust halvenemisest, on väga julgustavad,’ ütles Londoni Ülikooli kolledži neuroloogiaprofessor Ed Wild. ”SKY-0515 vähendab jätkuvalt mHTT valku kõige suuremal määral, mida on seni patsientidel testitud mis tahes ravimi puhul näidatud, kusjuures kliinilised ja biomarkerite andmed näitavad, et ravim on hästi talutav kõigi testitud annuste puhul. SKY-0515 võime vähendada nii mHTT- kui ka PMS1-valku pakub tõhusat kombinatsiooni Huntingtoni tõve raviks kahe peamise patogeensete mehhanismide kaudu. Need avatud uuringu tulemused, mida kavatsetakse valideerida käimasolevas platseebokontrolliga uuringus FALCON-HD, annavad lootust, et need avaldavad olulist mõju HD-ga elavatele inimestele kogu maailmas, kelle jaoks suukaudselt manustatav huntingtiini vähendav ravi, nagu SKY-0515, on tõeliselt murranguline.“

“Meie 1. faasi uuringu eesmärk oli kindlaks teha ohutus ja biomarkerite aktiivsus,” ütles Skyhawk Therapeutics'i teadus- ja arendustegevuse juht Sergey Paushkin, “ning SKY-0515 biomarkerite jätkuv tugevus meie üheksa kuu vahepealsete andmete analüüsis - ja potentsiaalse lõpp-punkti, cUHDRS, paranemine võrreldes patsientide cUHDRS-skoori halvenemisega loomuliku arengu andmetes - rõhutab SKY-0515 potentsiaali kui HD haigust modifitseeriva ravi klassi parimat tulemust. Need vaheandmed on SKY-0515 jaoks oluline verstapost ja rõhutavad Skyhawk'i platvormi võimet pakkuda esmaklassilisi väikemolekule laastavate haiguste raviks, mille puhul ei ole heakskiidetud haigust modifitseerivaid ravimeetodeid.’

Huntingtoni tõbi on haruldane, pärilik ja lõppkokkuvõttes surmaga lõppev neurodegeneratiivne haigus, mis mõjutab üle 40 000 sümptomaatilise patsiendi Ameerika Ühendriikides ja hinnanguliselt sadu tuhandeid patsiente kogu maailmas. Praegu puuduvad heakskiidetud ravimeetodid, mis aeglustaksid või peataksid haiguse progresseerumist. SKY-0515 on suukaudselt manustatav uuritav väikese molekuliga RNA-modulaator, mis on välja töötatud ettevõtte uudse RNA-moduleeriva platvormi SKYSTAR® abil. SKY-0515 vähendab terapeutiliselt nii HTT-valgu kui ka PMS1-valgu sisaldust. PMS1 on somaatilise CAG-korduse laienemise ja HD-patoloogia täiendav võtmetegur ning peaks täiendama mutantse HTT vähendamisest saadavat kasu.

Skyhawk teatab täna ka, et SKY-0515 FALCON-HD faasi 2/3 uuring, mis on avatud kaheteistkümnes kohas Austraalias ja Uus-Meremaal, on laienenud kogu maailmas. Skyhawk on nüüdseks manustanud SKY-0515-ga üle 90 patsiendi. SKY-0515 on Skyhawki esimene ravim kliinilistes uuringutes.

Skyhawk loodab, et 2027. aasta lõpuks jõuavad kliinikusse täiendavad väikemolekulaarsed ravimid haruldaste neuroloogiliste haiguste raviks, mille puhul puuduvad heakskiidetud haigust muutvad ravimeetodid.

SKY-0515 1. faasi kliinilise uuringu kohta

SKY-0515 1. faasi kliiniline uuring on esimene uuring inimesel, mille eesmärk on hinnata SKY-0515 ohutust, talutavust, farmakokineetikat ja farmakodünaamikat tervetel vabatahtlikel ja Huntingtoni tõve varajases staadiumis olevatel isikutel. Uuring on jagatud kolmeks osaks. A ja B osas hinnati SKY-0515’t tervetel vabatahtlikel. C osa on topeltpime platseebokontrolliga paralleelselt läbiviidav uuring, milles uuritakse kahes annuses SKY-0515 ja platseebot varajase staadiumi HD-ga (HD-ISS 1., 2. või kerge 3. staadium) isikutel 84 päeva jooksul, millele järgneb 12 kuu pikkune aktiivse ravi pikendus, kus kõik osalejad saavad pimedalt kas madala või kõrge SKY-0515 annuse. Uuringu eesmärgid hõlmavad mutantse HTT valgu ja PMS1 mRNA hindamist. Esimesed patsiendid said SKY-0515 C-osas annuse 2025. aasta jaanuaris. Registreerimine SKY-0515 uuringu 1C faasi on nüüdseks lõppenud.

SKY-0515 FALCON-HD kliinilise uuringu faasi 2/3 kohta

FALCON-HD (NCT06873334) on 2/3 faasi randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga, annuste vahemikus läbiviidav uuring, mille eesmärk on hinnata SKY-0515 farmakodünaamikat, ohutust ja efektiivsust 120 osalejal, kellel on 2. ja varajase 3. staadiumi HD 12 uuringupaigas Austraalias ja Uus-Meremaal ning 400 osalejal, kellel on 2. ja varajase 3. staadiumi HD 40+ uuringupaigas üle maailma. Kõlblikud patsiendid saavad SKY-0515 üks kord päevas suukaudselt ühes kolmest annusest või platseebot vähemalt 12 kuu jooksul. Uuringu eesmärk on hinnata SKY-0515 potentsiaali moduleerida RNA splaissimist ja vähendada mHTT ja PMS1 valkude sisaldust, mis on seotud Huntingtoni tõve patoloogiaga. Lisateavet FALCON-HD kohta, sealhulgas osalevate kohtade ja abikõlblikkuse kriteeriumid, leiate veebilehelt ClinicalTrials.gov ja www.FALCON-HD.com.

Skyhawk Therapeutics'i kohta

Skyhawk Therapeutics on kliinilise faasi biotehnoloogiaettevõte, mis kasutab oma patenteeritud platvormi SKYSTAR®, et avastada ja arendada väikese molekuli RNA-d moduleerivaid ravimeid maailma kõige raskemini ravitavate haiguste vastu. Lisateavet saab veebisaidilt www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kontakt Maura McCarthy ettevõtte arengu juht maura@skyhawktx.com