Sarepta Therapeutics teatab Huntingtoni tõve uuritava ravi SRP-1005 kliinilise uuringu taotluse heakskiitmisest

SRP-1005 esimene kliiniline uuring inimesel, mida nimetatakse INSIGHTT, peaks algama 2026. aasta teises kvartalis.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Febr. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), haruldaste haiguste geneetilise täppismeditsiini valdkonna juhtiv ettevõte, teatas täna, et Medsafe, Uus-Meremaa ravimite ja meditsiiniseadmete ohutusasutus, on andnud heakskiidu kliinilise uuringu taotlusele (CTA) uuringule SRP-1005-101, mida tuntakse ka nime all INSIGHTT. Sarepta loodab alustada seda esimest korda inimesel läbiviidavat kliinilist uuringut SRP-1005 (varem ARO-HTT) 2026. aasta teises kvartalis. SRP-1005 on uuritav väike interferentne RNA (siRNA) terapeutikum Huntingtoni tõve raviks.

INSIGHTT on 1. faasi mitmekeskuseline annuse suurendamise uuring, milles hinnatakse SRP-1005 subkutaanse manustamise ohutust ja talutavust ligikaudu 24 osalejal. SRP-1005 kasutab täiustatud TfR1 (transferriini retseptorvalk 1) lähenemisviisi, mis kasutab monovalentset antigeeni siduvat fragmenti (fAb), mis on kavandatud tõhusaks manustamiseks kesknärvisüsteemi. Subkutaanne manustamine on ette nähtud selleks, et vältida transferriini retseptori küllastumist ja saavutada pidev ja tugev penetratsioon läbi vere-aju barjääri. Prekliinilised andmed SRP-1005-ga on näidanud, et valgu märkimisväärne vähendamine on võimalik olulistes sügava aju piirkondades, sealhulgas putamenis ja caudatumis, samuti temporaalses ja frontaalses ajukoores.

Huntingtoni tõvest Huntingtoni tõbi (HD) on haruldane ja lõppkokkuvõttes surmaga lõppev pärilik neurodegeneratiivne haigus, mis kandub haigestunud perekondades põlvest põlve edasi. HD on põhjustatud huntingtiini (HTT) valgu geeni mutatsioonist, mis põhjustab aju närvirakkude järkjärgulist lagunemist, mis mõjutab kognitiivseid võimeid, liikumist ja käitumist. Ameerika Ühendriikides elab umbes 40 000 inimest, kellel on sümptomaatiline HD, ja veel 200 000 inimest kannavad geneetilist mutatsiooni ja on ohustatud sümptomite tekkimisest. Sümptomid ilmnevad tavaliselt vanuses 30-50 aastat ja süvenevad aja jooksul, kusjuures igal haigestunud vanema lapsel on 50% tõenäosus haiguse pärimiseks. Praegu ei ole teadaolevat ravi ega heakskiidetud haigust modifitseerivat ravi, mis käsitleks selle põhjust.

Sarepta siRNA platvormi kohta

Sarepta järgmise põlvkonna siRNA platvorm keskendub neurodegeneratiivsete ja kopsuhaiguste krooniliselt manustatavatele ravimeetoditele ning hõlmab uuritavaid ravimeetodeid järgmistele ravimitele:

• Facioscapulohumeraalne lihasdüstroofia (FSHD)
• Müotooniline düstroofia tüüp 1 (DM1)
• Spinotserebellulaarne ataksia tüüp 2 (SCA2)
• Idiopaatiline kopsufibroos (IPF)
• Huntingtoni tõbi (HD)

Sarepta viib läbi ka prekliinilisi programme spinotserebellaarse ataksiatüübi 1 (SCA1) ja spinotserebellaarse ataksiatüübi 3 (SCA3) raviks ning tal on eksklusiivne koostöö Arrowhead Pharmaceuticalsiga skeletilihashaiguste ravimeetodite arendamiseks, mille raames on kavas uurida kuni kuut sihtmärki lihaste või kesknärvisüsteemi haiguste avastamiseks.

Sarepta Therapeutics'i kohta

Sarepta on kiireloomulise missiooniga: töötada välja geneetiline täppismeditsiin haruldaste haiguste jaoks, mis hävitavad elusid ja lühendavad tulevikku. Meil on juhtiv positsioon Duchenne'i lihasdüstroofia (Duchenne) valdkonnas ning me ehitame üles tugevat programmiportfelli lihas-, kesknärvisüsteemi ja südamehaiguste valdkonnas. Lisateavet leiate veebilehelt www.sarepta.com või jälgi meid LinkedInis, X-is, Instagramis ja Facebookis.

Teabe avaldamine Internetis

Me avaldame korrapäraselt teavet, mis võib olla investoritele oluline, meie veebisaidi jaotises ‘Investoritele’ aadressil www.sarepta.com. Me julgustame investoreid ja potentsiaalseid investoreid regulaarselt meie veebilehte külastama, et saada olulist teavet meie kohta.

Tulevikku suunatud avaldused

Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi. Kõik käesolevas pressiteates sisalduvad avaldused, mis ei ole ajaloolisi fakte kajastavad avaldused, võivad olla tulevikku suunatud avaldused. Sellised sõnad nagu “usub”, “eeldab”, “plaanib”, “ootab”, “kavatseb”, “kavatseb”, “potentsiaalne”, “võimalik” ja sarnased väljendid on mõeldud tulevikku suunatud avalduste tuvastamiseks. Need tulevikku suunatud avaldused hõlmavad avaldusi, mis on seotud meie prioriteetide, tehnoloogiate ning teadus- ja arendusprogrammide, SRP-1005 potentsiaalse kasu ning oodatavate plaanide ja vahe-eesmärkidega, sealhulgas meie ootusega käivitada SRP-1005 2026. aasta teises kvartalis.

Need tulevikku suunatud avaldused sisaldavad riske ja ebakindlust, millest paljud ei ole Sarepta kontrolli all. Teadaolevate riskitegurite hulka kuuluvad muu hulgas: edu prekliinilistes ja kliinilistes uuringutes, eriti kui need põhinevad väikesel patsiendivalimil, ei taga, et hilisemad kliinilised uuringud on edukad, ning tulevaste uuringute tulemused ei pruugi olla kooskõlas varasemate positiivsete tulemustega või ei pruugi vastata tootekandidaatide ohutuse ja tõhususe regulatiivsetele heakskiitmisnõuetele; teatavad programmid ei pruugi kunagi kliinikus edasi liikuda või võivad mitmel põhjusel, sealhulgas reguleerivate asutuste poolt kehtestatud kliinilise keelu ja meie poolt kliiniliste uuringute või katsete peatamise või lõpetamise tõttu, lõpetatud olla; kui tegelik patsientide arv, kes kannatavad haiguste all, mida me tahame ravida, on hinnangulisest väiksem, võib see negatiivselt mõjutada meie tulu ja võimet saavutada kasumlikkust; me ei pruugi olla võimelised täitma oma äriplaane, sealhulgas täitma oodatud või kavandatud regulatiivseid vahe-eesmärke ja tähtaegu, kliinilise arengu plaane ning tooma tooteid turule erinevatel põhjustel, sealhulgas võimalike rahaliste ja muude ressursside piirangute tõttu, tootmispiirangute tõttu, mida ei pruugi ette näha või õigeaegselt lahendada, ning reguleerivate asutuste, kohtute või ametite otsuste tõttu, näiteks Ameerika Ühendriikide patendi- ja kaubamärgiameti otsuste tõttu seoses patendiga, mis hõlmab meie tootekandidaate; ja need riskid, mis on määratletud pealkirja “Riskifaktorid” all Sarepta viimases väärtpaberi- ja börsikomisjonile (SEC) esitatud kvartaliaruandes vormis 10-Q, samuti muudes ettevõtte poolt SEC-le esitatud dokumentides, millega teil soovitatakse tutvuda.

Kõik eelnimetatud riskid võivad oluliselt ja negatiivselt mõjutada ettevõtte äritegevust, majandustulemusi ja Sarepta lihtaktsiate kauplemishinda. Sarepta riskide ja ebakindlate asjaolude üksikasjaliku kirjelduse saamiseks soovitame teil tutvuda Sarepta poolt esitatud SEC-aruannetega. Me hoiatame investoreid, et nad ei usaldaks märkimisväärselt käesolevas pressiteates sisalduvatele tulevikku suunatud avaldustele. Sarepta ei võta endale kohustust avalikult ajakohastada oma tulevikku suunatud avaldusi, mis põhinevad sündmustel või asjaoludel pärast käesoleva teatise kuupäeva, välja arvatud juhul, kui seda nõuab seadus.

Vaata allikaversiooni aadressil businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investor: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Meedia: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Allikas: Sarepta Therapeutics, Inc.