uniQure annab regulatiivset ajakohastust

Lugupeetud Huntingtoni tõve kogukond,

Kirjutame, et jagada ajakohastatud teavet pärast meie hiljutist A-tüüpi kohtumist USA Toidu- ja Ravimiametiga (FDA). 2. märtsil 2026 avaldas uniQure pressiteate, milles teatas FDA lõpliku kohtumise protokolli kättesaamisest. Kohtumise eesmärk oli arutada bioloogilise ravimi litsentsitaotluse (BLA) andmepaketti, mis toetab uniQure'i uuritava geeniteraapia AMT-130 kiirendatud heakskiitmist Huntingtoni tõve puhul.

FDA teatas, et ta ei saa nõustuda, et I/II faasi uuringute andmed võrreldes väliskontrolliga on piisavad, et esitada esmaseid tõendeid tõhususe kohta, mis on vajalikud AMT-130 müügitaotluse toetamiseks. FDA soovitas tungivalt, et uniQure viiks läbi prospektiivse, randomiseeritud, topeltpimeda, näilise operatsiooniga kontrollitud III faasi uuringu. uniQure kavatseb jätkata koostööd FDA-ga seoses III faasi arendamise kaalutlustega ja kavatseb taotleda B-tüüpi kohtumist 2026. aasta teises kvartalis, et arutada täiendavalt võimalikke uuringukujunduse lähenemisviise.

Lisaks teavitasime FDA-d ka oma kavatsusest ajakohastada I/II faasi statistilise analüüsi kava, et see hõlmaks nelja-aastast analüüsi, mille eeldatavasti lõpetame 2026. aasta kolmandas kvartalis. Usume, et pikendatud jälgimine annab täiendavat teavet nii AMT-130 seni täheldatud mõju kestvuse kui ka ulatuse kohta. FDA protokollis tunnistatakse, et Huntingtoni tõve puhul on märkimisväärne vajadus haigust modifitseerivate ravimeetodite järele ning kinnitatakse ameti pühendumust kohaldada asjakohast regulatiivset paindlikkust, et aidata kaasa ohutute ja tõhusate ravivõimaluste edendamisele. Me usume, et meie esilekerkivad I/II faasi andmed toetavad veelgi selle paindlikkuse kohaldamise vajadust. Samuti tunnistame, kui oluline on, et patsientide häält kuuldaks ka edaspidi, kui kaalutakse regulatiivset paindlikkust, ja me oleme jätkuvalt pühendunud sellele, et teie seisukohad jääksid edasise tegevuse keskmesse.

Me oleme jätkuvalt sügavalt pühendunud HD-kogukonnale ja oleme sügavalt tänulikud teile selle vankumatu toetuse eest, mida olete nende kuude ja aastate jooksul osutanud. Kogukonna tungiv vajadus on nii reaalne kui ka arusaadav ning me jagame teie otsustavust edendada mõttekaid ravimeetodeid. Me usume, et AMT-130-l on suur potentsiaal pakkuda haigust modifitseerivat kasu. Meie meeskond on täielikult keskendunud kõige otsesema ja vastutustundlikuma regulatiivse tee määratlemisele, et saaksime selle ravi võimalikult kiiresti patsientidele kättesaadavaks teha. Ootame täiendavaid uuendusi, kui meie regulatiivsed arutelud jätkuvad. Kui teil on küsimusi, palun saatke e-kiri medinfo@uniqure.com või helistage numbril 1-866-520-1257.

Lugupidamisega, Daniel Leonard, ülemaailmse patsiendikaitse tegevdirektor

-PRESSITEADE-

uniQure esitab ajakohastatud andmed AMT-130 kohta Huntingtoni tõve puhul

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 02. märts 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), juhtiv geeniteraapia ettevõte, mis edendab ümberkujundavaid ravimeetodeid tõsiste meditsiiniliste vajadustega patsientidele, teatas täna, et ettevõte sai USA Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) lõpliku kohtumise protokolli 30. jaanuaril 2026 toimunud A-tüüpi kohtumise kohta, et arutada AMT-130, Huntingtoni tõve (HD) uuritava geeniteraapia kohta.

FDA teatas, et ta ei saa nõustuda, et I/II faasi uuringute andmed võrreldes väliskontrolliga on piisavad, et esitada esmaseid tõendeid tõhususe kohta, mis on vajalikud AMT-130 müügitaotluse toetamiseks. FDA soovitas tungivalt, et uniQure viiks läbi prospektiivse, randomiseeritud, topeltpimeda, näilise operatsiooniga kontrollitud uuringu. uniQure kavatseb jätkata koostööd FDA-ga seoses III faasi arendamise kaalutlustega ja kavatseb taotleda B-tüüpi kohtumist 2026. aasta teises kvartalis, et arutada täiendavalt võimalikke uuringukujunduse lähenemisviise.

“Kuigi me ei jõudnud I/II faasi andmete põhjal kokkuleppele taotluse esitamise viisis, usume, et meie andmete terviklikkus ja kestvus õigustavad jätkuvat sisulist dialoogi selle üle, kuidas FDA deklareeritud pühendumust regulatiivsele paindlikkusele saab selles keskkonnas asjakohaselt rakendada,” ütles uniQure'i tegevjuht Matt Kapusta. “Oleme jätkuvalt pühendunud koostööle FDAga, et määrata AMT-130 jaoks kindlaks selge, teaduslikult põhjendatud ja tõhus edasine tee. Oleme sügavalt tänulikud Huntingtoni tõve kogukonna vastupidavuse ja toetuse eest ning oleme jätkuvalt pühendunud patsientide ja nende perede toetamisele, kui me edendame seda potentsiaalselt muutvat ravi vajava kogukonna jaoks.”

uniQure'i kohta

uniQure täidab geeniteraapia lubadust - üksikud ravimeetodid potentsiaalselt tervendavate tulemustega. uniQure'i geeniteraapia heakskiitmine hemofiilia B raviks - ajalooline saavutus, mis põhineb enam kui kümne aasta pikkusel uurimis- ja kliinilisel arendustegevusel - on oluline verstapost genoomilise meditsiini valdkonnas ja toob kaasa uue raviviisi hemofiiliaga patsientide jaoks. uniQure on praegu arendamas oma geeniteraapiat Huntingtoni tõve, refraktaarse ajukelmepilepsia, ALSi, Fabry haiguse ja teiste raskete haiguste raviks. www.uniQure.com

uniQure tulevikku suunatud avaldused

Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi. Kõik avaldused, välja arvatud ajaloolisi fakte käsitlevad avaldused, on tulevikku suunatud avaldused, mida sageli tähistavad sellised väljendid nagu “prognoosida”, “uskuda”, “võiks”, “kehtestada”, “hinnata”, “oodata”, “eesmärk”, “kavatsevad”, “ootavad”, “võivad”, “planeerida”, “potentsiaal”, “prognoosida”, “kavandada”, “püüda”, “peaks”, “hakkab”, “oleks” ja sarnased väljendid ning nende väljendite eitavatest variantidest. Tulevikku suunatud avaldused põhinevad juhtkonna uskumustel ja eeldustel ning juhtkonnale käesoleva pressiteate kuupäeva seisuga kättesaadaval informatsioonil. Nende tulevikku suunatud avalduste hulka kuuluvad näiteks, kuid mitte ainult, avaldused, mis käsitlevad: plaane jätkata koostööd FDA-ga seoses AMT-130 III faasi arendamise kaalutlustega; plaane taotleda B-tüüpi kohtumist FDA-ga, mis toimub 2026. aasta teises kvartalis; ja AMT-130 potentsiaalset kasu. Ettevõtte tegelikud tulemused võivad mitmel põhjusel oluliselt erineda nendes tulevikku suunatud avaldustes prognoositust. Nende riskide ja ebakindlate asjaolude hulka kuuluvad muu hulgas: riskid, mis on seotud Ettevõtte AMT-130 I/ll faasi kliiniliste uuringutega, sealhulgas risk, et need uuringud ei suuda näidata andmeid, mis on piisavad edasise kliinilise arengu või regulatiivse heakskiitmise toetamiseks; risk, et kättesaadavaks muutuvad täiendavad patsiendiandmed, mille tulemuseks on erinev tõlgendus, mis tuleneb tippandmete põhjal saadud andmetest; riskid, mis on seotud ettevõtte suhtlemisega reguleerivate asutustega, mis võivad mõjutada kliiniliste uuringute alustamist, ajastamist ja kulgu ning regulatiivse heakskiidu saamise võimalusi; risk, et me ei suuda kooskõlastada FDA või teiste reguleerivate asutustega meie geeniteraapiakandidaatide, sealhulgas AMT-130 heakskiitmise võimalusi; kas ettevõtte poolt hinnatavad mõõtmised loetakse tugevaks ja tundlikuks haiguse progresseerumise mõõtmiseks; kas RMATi määramine, läbimurdeteraapia määramine või mis tahes kiirendatud tee, kui see antakse, viib regulatiivse heakskiitmiseni; ettevõtte võime viia läbi ja rahastada AMT-130 III faasi või kinnitavat uuringut; ettevõtte võime jätkata oma eesmärkide saavutamiseks vajaliku infrastruktuuri ja personali loomist ja säilitamist; ettevõtte tõhusus praeguste ja tulevaste kliiniliste uuringute ja regulatiivsete protsesside juhtimisel; Ettevõtte võime näidata oma geeniteraapia kandidaatide terapeutilist kasu kliinilistes uuringutes; geeniteraapia jätkuv areng ja aktsepteerimine; Ettevõtte võime saada, säilitada ja kaitsta oma intellektuaalomandit; ning Ettevõtte võime rahastada oma tegevust ja kaasata lisakapitali vastavalt vajadusele ja vastuvõetavatel tingimustel. Neid riske ja ebakindlaid asjaolusid on üksikasjalikumalt kirjeldatud pealkirja “Riskifaktorid” all ettevõtte perioodilistes aruannetes, mida ettevõte esitab USA väärtpaberi- ja börsikomisjonile (SEC), sealhulgas aastaaruannetes vormis 10-K, kvartaliaruannetes vormis 10-Q ja muudes aruannetes, mida ettevõte aeg-ajalt SEC-le esitab. Arvestades neid riske, ebakindluseid ja muid tegureid, ei tohiks te liigselt usaldada neid tulevikku suunatud avaldusi ja, välja arvatud seadusega nõutud juhtudel, ei võta ettevõte kohustust neid tulevikku suunatud avaldusi ajakohastada, isegi kui tulevikus muutub kättesaadavaks uus teave.

uniQure Kontaktid:

INVESTEERIJATELE:

Chiara Russo
Otse: 781-491-4371
Mobiil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEEDIA JAOKS:

Tom Malone Otse: 339-970-7558 Mobiil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com