Skyhawk Therapeutics teatab kaheteistkümne kuu vahepealsed tulemused SKY-0515 kliinilisest faasi 1/2 uuringust Huntingtoni tõve korral

Kaheteistkümne kuu tulemused näitasid Huntingtoni tõve hindamisskaala (cUHDRS) punktisumma paranemist algväärtusest +0,38, võrreldes oodatava -0,92 punkti suuruse langusega sümptomaatiliste patsientide loomuliku arengu analüüsides.

SKY-0515 patsiendid saavutasid 69% mutantse huntingtiinvalgu (mHTT) vähenemise 9 mg annuse juures kaheteistkümne kuu jooksul.

Ettevõte teatab ka, et FALCON-HD faasi 2/3 põhiuuringu Austraalia ja Uus-Meremaa (004-ANZ) osa lõpetas 144 patsiendi registreerimise kuus kuud enne ajakava ning et ülemaailmne (004-WW) faasi 2/3 FALCON-HD põhiuuring on laienenud kaheksasse riiki (004-WW).

SKY-0515 faasi 1/2 ja FALCON-HD põhiuuringutesse on nüüdseks kaasatud üle 175 patsiendi.

BOSTON, Mass., 1. juuni 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., kliinilise faasi biotehnoloogia ettevõte, mis arendab uudseid väikeseid molekule, mis on mõeldud RNA sihtmärkide moduleerimiseks, teatas täna oma 1/2 faasi kliinilise uuringu, milles hinnatakse Huntingtoni tõve (HD) uuritavat ravi SKY-0515, patsientide kaheteistkümne kuu vaheanalüüsi tulemused.

Ravi SKY-0515-ga vähendas annusest sõltuvalt mutantse huntingtiini (mHTT) valgu sisaldust veres kuni 69% ja PMS1 mRNA sisaldust kuni 26%. Mutantne huntingtiin on peamine valk, mis vastutab HD patoloogia eest, samas kui PMS1 on haiguse progresseerumisega seotud somaatilise CAG-korduse laienemise peamine tegur.

SKY-0515 on näidanud suurepärast kokkupuudet kesknärvisüsteemiga ning on olnud üldiselt ohutu ja hästi talutav kõigis uuritud annustes.

Kolme, kuue, üheksa ja kaheteistkümne kuu pärast näitasid SKY-0515 saanud patsiendid positiivseid keskmisi muutusi võrreldes algväärtusega Composite Unified Huntingtoni tõve hindamisskaala (cUHDRS) skooride vahemikus +0,31 kuni +0,38. Need tulemused olid soodsad võrreldes eeldatava halvenemisega -0,92 punkti kaheteistkümne kuu jooksul, mis tulenes propensity score-ga kaalutud analüüsidest, milles kasutati Enroll-HD ja TRACK-HD loomuliku arengu andmekogumeid. SKY-0515 patsientide puhul täheldati soodsaid suundumusi ka kõigis cUHDRSi alakomponentides, sealhulgas motorilises koguskooris (TMS), funktsionaalses koguvõimes (TFC), sümbolarvude modaalsuse testis (SDMT) ja Stroopi sõnade lugemise testis (SWRT).

“Skyhawki tulemused näitavad erakordselt võimsat võimet moduleerida RNA splaissimist väikese molekuliga, pakkudes patsientidele kogu maailmas ravi,” ütles Phillip Sharp, PhD, Skyhawki teadusliku nõuandekogu asutajaliige ja Nobeli preemia laureaat oma teedrajava töö eest RNA splaissimise alal. “RNA revolutsioon jätkub ja ma ei saakski olla rohkem rõõmus selle üle, mida Skyhawk teeb selle edendamiseks.”

“Ravitud osalejate kliinilise arengu suurenev lahknemine loomulikest ootustest kaheteistkümne kuu möödudes viitab põnevale ja püsivale kasule Huntingtoni tõvega patsientidele,” ütles Skyhawk Therapeutics'i kaasasutaja ja tegevjuht Bill Haney. “Kriitiliste biomarkerite mHTT ja PMS1 vähenemise ulatus ja püsivus, samuti julgustavad kaheteistkümne kuu kliinilised tulemused kõigi nelja kriitilise cUHDRSi alakomponendi osas, tugevdavad meie usaldust SKY-0515 diferentseeritud mehhanismi ja potentsiaali dramaatilise terapeutilise mõju suhtes patsientidele.

Kuna FALCON-HD ANZ põhiuuringu registreerimine on lõpetatud enne ajakava, liigume kiiresti edasi SKY-0515 järgmise arendusetapi suunas ja oleme jätkuvalt pühendunud sellele, et teha kõik endast olenev, et pakkuda Huntingtoni tõve kogukonnale võimalikult kiiresti potentsiaalselt transformatiivset suukaudset ravi.”

cUHDRS muutus võrreldes algtasemega pärast 3, 6, 9 ja 12 kuud.

(sisaldab nüüd täiendavaid patsiente, kes said 3 kuud platseebot, seejärel lülitusid ravitud kohortidesse).

“Mind julgustavad väga need jätkuvad ohutus- ja efektiivsusandmed SKY-0515 faasi 1/2 uuringust patsientidel, sealhulgas patsientide cUHDRS-i püsiv paranemine võrreldes eeldatava kalduvusega kaalutud loomuliku arengu halvenemisega iga kolme, kuue, üheksa ja kaheteistkümne kuu etteantud analüüsi puhul,’ ütles Ed Wild, Londoni Ülikooli Kolledži neuroloogiaprofessor. ’SKY-0515 vähendab jätkuvalt mHTT valku kõige suuremal määral, mida patsientidel on näidatud, kusjuures kliinilised ja biomarkerite andmed näitavad, et ravim on hästi talutav kõigi testitud annuste puhul.

SKY-0515 võime vähendada nii mHTT kui ka PMS1 näib olevat tõhus kombinatsioon Huntingtoni tõve raviks kahe põhilise patogeense mehhanismi kaudu,’ lisas Wild. ”Need 1/2 faasi uuringu tulemused, mida tuleb valideerida käimasolevas 2/3 faasi FALCON-HD pivotal programmis, annavad lootust, et HD-ga elavatele inimestele üle kogu maailma - kelle jaoks suukaudselt manustatav huntingtiini vähendav ravi, nagu SKY-0515, on tõeliselt muutev.“

“Tulemused, mida me täna teatame SKY-0515 käimasoleva faasi 1/2 uuringust, mis hõlmab nüüd ka andmeid patsientide kohta, kes varem said platseebot, ei ole põnev mitte ainult Huntingtoni tõvega patsientide, nende perekondade ja neid hooldava suuremeelse kliinilise kogukonna jaoks, vaid rõhutab ka Skyhawk'i patenteeritud SKYSTAR® platvormi võimet luua potentsiaalselt uuenduslikke ravimeid, mida patsiendid saavad võtta iga päev kodus tabletina neuroloogiliste ja muude invaliidistavate haiguste all kannatavatele inimestele,” lisas Skyhawk'i kaasasutaja ja teadus- ja arendustegevuse juht Sergey Pauskin. “Kuna Skyhawki ravimikandidaadid, mis on suunatud mitmete keeruliste neuroloogiliste haiguste vastu, on loomkatsete kaudu jõudsalt edenenud inimkatsete suunas, on Skyhawki väikese molekuli platvormi pakutavad võimalused väga põnevad.”

Huntingtoni tõbi on haruldane, pärilik ja lõppkokkuvõttes surmaga lõppev neurodegeneratiivne haigus, mis mõjutab rohkem kui 40 000 sümptomaatilist inimest Ameerika Ühendriikides ja sadu tuhandeid inimesi kogu maailmas. Praegu puuduvad heakskiidetud ravimeetodid, mis aeglustaksid või peataksid haiguse progresseerumist. SKY-0515 on suukaudselt manustatav uuritav väikese molekuliga RNA splaissingu modifitseerija, mis on välja töötatud kasutades ettevõtte patenteeritud SKYSTAR-meetodit.^® platvorm. SKY-0515 on mõeldud nii mHTT kui ka PMS1 valkude vähendamiseks.Ülemaailmne 2/3 faasi uuring FALCON-HD-004-WW on praegu aktiivne kaheksas riigis.

SKY-0515 faasi 1/2 ja FALCON-HD põhiuuringutesse on nüüdseks kaasatud üle 175 patsiendi.

Skyhawk loodab 2027. aasta lõpuks viia kliinilisse arendusse täiendavaid uudseid ravimeetodeid, mis on suunatud haruldastele neuroloogilistele haigustele, mille puhul puudub heakskiidetud haigust muutev ravi.

SKY-0515 1. faasi kliinilise uuringu kohta

SKY-0515 1. faasi kliiniline uuring on esimene uuring inimesel, mille eesmärk on hinnata SKY-0515 ohutust, talutavust, farmakokineetikat ja farmakodünaamikat tervetel vabatahtlikel ja Huntingtoni tõve varajases staadiumis olevatel isikutel. Uuring on jagatud kolmeks osaks. A ja B osas hinnati SKY-0515’t tervetel vabatahtlikel. C osa on topeltpime platseebokontrolliga paralleelselt läbiviidav uuring, milles uuritakse kahes annuses SKY-0515 ja platseebot varajase staadiumi HD-ga (HD-ISS 1., 2. või kerge 3. staadium) isikutel 84 päeva jooksul, millele järgneb 12 kuu pikkune aktiivse ravi pikendus, kus kõik osalejad saavad pimedalt kas madala või kõrge SKY-0515 annuse. Uuringu eesmärgid hõlmavad mutantse HTT valgu ja PMS1 mRNA hindamist. Esimesed patsiendid said SKY-0515 C-osas annuse 2025. aasta jaanuaris. Registreerimine SKY-0515 uuringu 1C faasi on nüüdseks lõppenud.

2/3 faasi FALCON-HD (004-ANZ ja 004-WW) põhiprogrammi kohta

The FALCON-HD keskne programm (NCT06873334 ja NCT07378644) on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrollitud, annustepiiranguga uuring, milles hinnatakse SKY-0515 farmakodünaamikat, efektiivsust ja ohutust.

FALCON-HD 004-ANZ hõlmas 144 osalejat, kellel oli 2. ja varajase 3. staadiumi HD, Austraalias ja Uus-Meremaal ning uuring on lõppenud. FALCON-HD 004-WW plaanib registreerida 400 osalejat, kellel on 2. ja varajase 3. staadiumi HD, enam kui 40 uuringupaigas üle maailma ning värbamine on aktiivne. Kõlblikud patsiendid saavad SKY-0515 üks kord ööpäevas suukaudselt ühes kolmest annusest või platseebot. Uuringu eesmärk on hinnata SKY-0515 võimet moduleerida RNA splaissimist ja vähendada mHTT ja PMS1 valkude sisaldust, mis on seotud Huntingtoni tõve patoloogiaga.

Lisateave FALCON-HD kohta, sealhulgas osalevate tegevuskohtade ja abikõlblikkuse kriteeriumide kohta, on kättesaadav aadressil ClinicalTrials.gov ja www.FALCON-HD.com.

Skyhawk Therapeutics'i kohta

Skyhawk Therapeutics on kliinilises staadiumis biotehnoloogia ettevõte, mis kasutab oma patenteeritud SKYSTARi^® platvormi, et avastada ja arendada väikese molekuliga RNA-d moduleerivaid ravimeetodeid maailma kõige raskemini ravitavate haiguste vastu. Lisateavet leiate veebilehelt www.skyhawktx.com. 

Skyhawk Company Kontakt

Maura McCarthy

Ettevõtte arendusjuht

maura@skyhawktx.com

SOURCE Skyhawk Therapeutics, Inc.