uniQure teatas plaanist esitada bioloogilise ravimi lubataotlus (BLA) ravimi AMT-130 kohta Huntingtoni tõve raviks

I/II faasi uuringu 3-aastane analüüs võib olla peamiseks aluseks bioloogiliste ravimite müügiloa taotlemisel kiirendatud menetluse raames FDA-lt ~

Ettevõte kavatseb esitada bioloogilise ravimi loa taotluse 2026. aasta kolmandas kvartalis

LEXINGTON, Mass. ja AMSTERDAM, 17. juuni 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), juhtiv geeniteraapiaettevõte, mis arendab murrangulisi ravimeetodeid tõsiste meditsiiniliste vajadustega patsientidele, teatas täna, et hiljutisel B-tüüpi kohtumisel Ameerika Ühendriikide Toidu- ja Ravimiametiga (FDA) toimunud B-tüüpi kohtumise käigus teatas FDA, et I/II faasi uuringu 3-aastane analüüs oleks vastuvõetav bioloogiliste ravimite litsentsitaotluse (BLA) peamise alusena AMT-130 kiirendatud heakskiitmiseks Huntingtoni tõve raviks. Lisaks soovib FDA enne BLA taotluse esitamist jõuda kokkuleppele kinnitava uuringu kavandis, sealhulgas kaaluda standardravi kasutamist samaaegse kontrollgrupina näivprotseduuri asemel. FDA teatas, et teeb selles osas uniQure’iga koostööd võimalikult kiiresti. Ettevõte on pühendunud kinnitava uuringu viivitamatule läbiviimisele ja kavatseb enne BLA taotluse esitamist täpsustada uuringu üksikasju veelgi kooskõlas FDA-ga. Ettevõte kavatseb BLA taotluse esitada 2026. aasta kolmandas kvartalis.

“Tänane teadaanne peegeldab tulemust, mille nimel oleme töötanud kogu oma jätkuva regulatiivse koostöö jooksul FDA-ga, ning oleme sügavalt tänulikud FDA siirale pühendumusele Huntingtoni tõvega elavate ameeriklaste rahuldamata vajaduste lahendamisele,” ütles uniQure’i tegevjuht Matt Kapusta. “FDA on nõustunud, et meie praegused kliinilised andmed toetavad BLA-taotluse esitamist lähitulevikus, ning on võtnud endale kohustuse teha meiega kiiresti koostööd, et leppida kokku vajaliku kinnitava uuringu ülesehituses. Seni kogutud kliiniliste andmete järjepidevus ja tugevus annavad meile suurt kindlustunnet, et toode võib patsientide elu oluliselt muuta. Meie eesmärk on endiselt viia AMT-130 patsientideni ja nende perekondadeni nii kiiresti ja vastutustundlikult kui võimalik nii Ameerika Ühendriikides kui ka kogu maailmas.”

Ettevõte loodab saada hiljutise B-tüüpi koosoleku lõpliku protokolli 30 päeva jooksul pärast koosolekut.

FDA on andnud ravimile AMT-130 regeneratiivse meditsiini uuendusliku ravi (RMAT) staatuse – see on esimene RMAT-staatus Huntingtoni tõve puhul – ning samuti läbimurdelise ravi staatuse ja kiirmenetluse staatuse.

AMT-130 I/II faasi kliinilise programmi kohta

uniQure viib praegu läbi kaks mitmekeskuselist, annustamisskaalaga I/II faasi kliinilist uuringut, et uurida AMT-130 ohutust, talutavust ja uurivaid tõhususe signaale Huntingtoni tõve raviks. Koostöö põhjal FDAga lepiti kokku, et I/II faasi uuringute 1. ja 2. kohordi andmeid võib võrrelda Enroll-HD loomuliku anamneesi andmekogumi põhjal saadud proportsiooniskooriga sobiva väliskontrolliga vastavalt etteantud statistilisele analüüsiplaanile, mis võib olla BLA taotluse esmane alus.

Ameerika Ühendriikides läbi viidud uuringus jaotati kokku 26 varases staadiumis Huntingtoni tõvega patsienti juhuslikult ravirühma (n = 6 madal annus; n = 10 kõrge annus) või simulatsiooniprotseduuri (n = 10) rühma. Ravitud patsientidele manustati AMT-130 ühekordne annus MRI-juhitud, konvektsiooniga täiustatud stereotaktilise neurokirurgilise protseduuri abil otse striatumisse (caudatus ja putamen). Uuring koosneb 12-kuulisest pimestatud põhiuuringuperioodist, millele järgneb ravitud patsientide viieaastane avatud pikaajaline järelkontroll. Lisaks läksid veel neli kontrollrühma patsienti üle ravirühma. AMT-130 Euroopa avatud 1b/2. faasi uuringusse kaasati 13 varases staadiumis Huntingtoni tõvega patsienti (n = 6 madala annusega; n = 7 kõrge annusega).

Kolmandasse uuringurühma kaasati veel 12 patsienti erinevatest uurimiskeskustest Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus. See uuringurühm jaotati juhuslikult rühmadesse, et uurida mõlemat AMT-130 annust koos immunosupressiooniga, kasutades selleks praegust, väljakujunenud stereotaktilist manustamisprotseduuri.

Neljandasse Ameerika Ühendriikides läbiviidavasse uuringusse kaasati kuus patsienti ning selles hinnatakse AMT-130 suure annuse toimet patsientidel, kelle striatumi maht on väiksem võrreldes eelmistes uuringutes osalenud patsientidega.

Täiendavad üksikasjad on kättesaadavad aadressil www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Huntingtoni tõve kohta

Huntingtoni tõbi on haruldane, pärilik neurodegeneratiivne haigus, mis põhjustab motoorseid sümptomeid, sealhulgas korea, käitumishäireid ja kognitiivset langust, mille tagajärjeks on progresseeruv füüsiline ja vaimne seisundi halvenemine. Tegemist on autosoom-dominantse haigusega, mille puhul huntingtiini geeni esimeses eksonis esineb haigust põhjustav CAG-korduste arvu suurenemine, mis viib ebanormaalsete valkude tootmiseni ja agregatsioonini ajus. Huntingtoni tõvega on Ameerika Ühendriikides1, Euroopa Liidus2 ja Ühendkuningriigis3 ligikaudu 75 000 inimest, lisaks on sadadel tuhandetel teistel oht haigust pärida. Hoolimata Huntingtoni tõve selgest etioloogiast ei ole praegu ühtegi heakskiidetud ravimeetodit, mis võimaldaks haiguse algust edasi lükata või selle progresseerumist aeglustada.

uniQure'i kohta

uniQure täidab geeniteraapia lubadust – ühekordsed raviprotseduurid, millel on potentsiaalselt ravivad tulemused. uniQure’i B-hemofiilia geeniravi heakskiitmine – ajalooline saavutus, mis põhineb enam kui kümneaastasel uurimis- ja kliinilisel arendustööl – on oluline verstapost genoommeditsiini valdkonnas ning toob kaasa uue ravivõimaluse hemofiiliaga patsientidele. uniQure arendab praegu edasi oma patenteeritud geeniravimite tooteportfelli Huntingtoni tõve, ravile allumatu ajutüveepilepsia, Fabry tõve ja muude raskete haigustega patsientide raviks. www.uniQure.com

uniQure tulevikku suunatud avaldused

Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi Väärtpaberiseaduse paragrahvi 27A ja Börsiseaduse paragrahvi 21E tähenduses. Kõik väited, välja arvatud ajalooliste faktide kirjeldused, on tulevikku suunatud väited, mida tähistavad sageli sellised väljendid nagu “eeldada”, “uskuda”, “võiks”, “kehtestada”, “hinnata”, “ootada”, “eesmärk”, “kavatseda”, “ootama”, “võib”, “kavandama”, “potentsiaalne”, “ennustama”, “prognoosima”, “püüdma”, “peaks”, “teeb”, “teeks” ja sarnaste väljenditega ning nende terminite eitavatel vormidel. Tulevikku suunatud avaldused põhinevad juhtkonna veendumustel ja eeldustel ning teabel, mis oli juhtkonnale kättesaadav ainult käesoleva aruande koostamise kuupäeval. Näited sellistest tulevikku suunatud avaldustest hõlmavad muu hulgas avaldusi, mis puudutavad: ettevõtte plaane läbi viia kinnitav uuring, sealhulgas selle ülesehitust, ajastus, tulemusnäitajad ja kontrollrühm, ning kooskõlastada see uuring FDA-ga enne bioloogilise ravimi loa (BLA) taotluse esitamist; võimalikku samaaegse standardravi kontrollrühma kasutamist näivprotseduuri asemel; ning ootusi seoses BLA taotluse esitamise ajastuse ja AMT-130 kiirendatud heakskiitmise saamisega. Ettevõtte tegelikud tulemused võivad mitmel põhjusel oluliselt erineda nendes tulevikku suunatud avaldustes prognoositutest. Nende riskide ja ebakindluste hulka kuuluvad muu hulgas: riskid, mis on seotud ettevõtte AMT-130 I/II faasi kliiniliste uuringutega, sealhulgas risk, et sellised uuringud ei suuda edaspidigi esitada piisavaid andmeid edasise kliinilise arendamise või regulatiivse heakskiidu toetamiseks; risk, et FDA jõuab lõpuks järeldusele, et I/II faasi uuringu andmed ei ole piisavad BLA taotluse või kiirendatud heakskiidu toetamiseks; risk, et kättesaadavaks muutub rohkem patsiendiandmeid, mis viivad teistsuguse tõlgenduseni kui see, mis tuleneb kolmanda aasta andmete analüüsist; riskid, mis on seotud ettevõtte suhtlusega reguleerivate asutustega, mis võivad mõjutada kliiniliste uuringute algatamist, ajastust ja kulgu ning reguleeriva heakskiidu saamise protsessi; kas ettevõtte poolt hinnatavaid mõõtmisi peetakse haiguse progresseerumise usaldusväärseteks ja tundlikeks mõõtmisviisideks; kas RMAT-staatus, läbimurdelise ravi staatus või mis tahes kiirendatud menetlus, kui need antakse, viivad reguleeriva heakskiidu saamiseni; ettevõtte võime läbi viia ja rahastada AMT-130 jaoks vajalikke kinnitavaid uuringuid; ettevõtte võime edukalt lõpule viia AMT-130 jaoks vajalikud kinnitavad uuringud; risk, et kiirendatud heakskiitmise korral võivad kehtida heakskiitmisjärgsed nõuded, mille täitmine on keeruline või kulukas; ettevõtte võime jätkata oma eesmärkide saavutamiseks vajaliku infrastruktuuri ja personali loomist ning hooldamist; ettevõtte tõhusus praeguste ja tulevaste kliiniliste uuringute ning regulatiivsete protsesside juhtimisel; ettevõtte võime tõendada oma geeniteraapia kandidaatide terapeutilist kasu kliinilistes uuringutes; geeniteraapiate jätkuv areng ja aktsepteerimine; ettevõtte võime omandada, säilitada ja kaitsta oma intellektuaalomandit; ning ettevõtte võime rahastada oma tegevust ja kaasata vajaduse korral täiendavat kapitali vastuvõetavatel tingimustel. Neid riske ja ebakindlusi on põhjalikumalt kirjeldatud peatükis “Riskitegurid” ettevõtte perioodilistes aruannetes, mis on esitatud Ameerika Ühendriikide Väärtpaberite ja Valuutakomisjonile (SEC), sealhulgas 2. märtsil 2026. aastal SEC-ile esitatud aastaaruandes vormil 10-K, 5. mail 2026. aastal SEC-ile esitatud kvartaliaruandes vormil 10-Q ning muudes dokumentides, mida ettevõte aeg-ajalt SEC-ile esitab. Arvestades neid riske, ebakindlusi ja muid tegureid, ei tohiks te liigselt tugineda nendele tulevikku suunatud avaldustele ning, välja arvatud juhul, kui seadus seda nõuab, ei võta ettevõte endale kohustust neid tulevikku suunatud avaldusi ajakohastada, isegi kui tulevikus peaks ilmnema uut teavet.

uniQure Kontaktid:

INVESTEERIJATELE:

MEEDIALE: Chiara Russo Otse: 781-491-4371 Mobiil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Otse: 339-970-7558 Mobiil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com