Pridopidiini uus kinnitav uuring “PRECISE-HD” Huntingtoni tõve raviks on valmis alustama osalejate värbamist juunis

Avaldamise kuupäev: 07.07.2026

Kallis HD-kogukond,

Soovime jagada värsket teavet kinnitava uuringu kohta PRECISE-HD uuring (Pridopidiini 3. faasi uuring Huntingtoni tõve (HD) kliinilise mõju ja ohutuse kindlakstegemiseks), ülemaailmne kliiniline uuring, milles hinnatakse uuritavat ravimit pridopidiin Huntingtoni tõvega inimeste seas. Uuring on nüüd lisatud www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Võttes arvesse varasemate uuringute tulemusi, patsientide ja teadlaskondade ulatuslikke panuseid ning reguleerivate asutuste soovitusi, on PRECISE-HD uuringu eesmärk koguda olulisi andmeid pridopidiini tõhususe ja ohutuse kohta ning see on kavandatud nii, et saada usaldusväärseid andmeid, mis toetaksid veelgi reguleerivat hindamist. Uuringukeskuste käivitamine on käimas ja osalejate värbamine peaks esimestes uurimiskeskustes USAs algama 2026. aasta juunis, millele järgnevad aasta jooksul järk-järgult ka teiste riikide veebisaidid.

Mis on PRECISE-HD uuring?

Praegu ei ole olemas ühtegi heakskiidetud ravimeetodit, mis aeglustaks või peataks Huntingtoni tõve progresseerumist.

PRECISE-HD on kinnitav 3. faasi kliiniline uuring, mille raames hinnatakse uuritava ravimi pridopidiini (võetakse suukaudse kapslina kaks korda päevas) tõhusust ja ohutust Huntingtoni tõvega inimeste puhul. Uuringu ülesehituse aluseks olid varasemad uuringud, Huntingtoni tõvega inimeste kogukonna tagasiside ning arutelud reguleerivate asutustega.

Uuringu raames on kavas kaasata 400 inimest HD-ga elavad inimesed, kellel on haiguse varajane kuni keskmine staadium (määratletud kui funktsionaalse võimekuse koguskoor (TFC) 7–13) ja motoorse võimekuse koguskoor (TMS) ≥20, st inimesed, kellel on esinenud motoorseid muutusi või mõju iseseisvale toimetulekule. Selle uuringurühma eesmärk on võimaldada ravimi võimaliku mõju haiguse progresseerumisele asjakohast hindamist võrreldes platseeboga.

PRECISE-HD koosneb kahest järjestikusest etapist:

1. etapp — platseebokontrollitud (52 nädalat): Osalejad saavad kas pridopidiini või platseebot (pooled osalejatest saavad pridopidiini ja pooled platseebot). Ei osalejad ega nende arstid ei tea, kumba ravimit nad saavad.

2. etapp – avatud uuringu pikendamine (104 nädalat): Kõik (uuringukriteeriumidele vastavad) osalejad, sõltumata 1. etapis saadud ravist, määratakse kaheks aastaks pridopidiini ravile, mis võimaldab teadlastel hinnata pikaajalisi mõjusid kokku kuni kolme aasta jooksul.

Uuringus hinnatakse mitmesuguseid Huntingtoni tõvega seotud tulemusnäitajaid, kusjuures peamine tulemusnäitaja on kombineeritud Huntingtoni tõve hindamisskaala (cUHDRS) skooris toimunud muutus algseisundist 52. nädalani. Mõõdetakse ka mitmeid teisi tulemusnäitajaid, sealhulgas funktsionaalsust, motoorikat, kognitiivseid võimeid, kõnet ja elukvaliteeti, samuti pridopidiini ohutust ja taluvust.

Uuringut on kavas läbi viia kuni 75 uuringukohas üle maailma, sealhulgas USAs, ELis, Ühendkuningriigis ja Kanadas. Osalejate värbamine algab eeldatavasti juunis 2026 esimeses uuringukohas USAs, millele järgnevad aasta jooksul järk-järgult uuringukohad teistes riikides.

Inimesed, kes soovivad PRECISE-HD uuringu kohta rohkem teavet, võivad pöörduda oma neuroloogi või Huntingtoni tõve spetsialisti poole. Lisajuhiseid ja tuge saavad nad ka kohalikult Huntingtoni tõve patsientide huvirühmalt. Uuringukeskuste meeskond selgitab informeeritud nõusoleku andmise protsessi käigus osalemistingimusi, uuringu läbiviimise korda ning võimalikke riske ja eeliseid.

Mis on pridopidiin?

Pridopidiin on uuritav ravim, mille ohutus ja tõhusus ei ole veel kindlaks tehtud; osalejad võivad uuringus osalemisest kasu saada või mitte.

See avaldab toimet, aktiveerides ajus valku, mida nimetatakse sigma-1 retseptoriks (S1R), ning seda nimetatakse sageli S1R-agonistiks. On näidatud, et S1R mängib rolli mitmete neuroprotektiivsete signaaliteede stimuleerimisel, mille toimimine on häiritud neurodegeneratiivsetes haigustes, nagu näiteks Huntingtoni tõbi. Käesolevas uuringus hinnatakse pridopidiini kliinilist mõju Huntingtoni tõve progresseerumisele.

Siiani on kliinilistes uuringutes pridopidiini saanud üle 1 600 inimese – enamik neist Huntingtoni tõve uuringutes –, kusjuures mõned osalejad on saanud aktiivset ravi kuni seitse aastat. Kõigis neis uuringutes on pridopidiin näidanud üldiselt soodsat ohutus- ja taluvusprofiiliⁱ.

Kes rahastab PRECISE-HD uuringut?

PRECISE-HD seda teostab Prilenia ja Ferrer, kes arendavad pridopidiini koostöös. Prilenia on eraõiguslik biofarmatseutiline ettevõte, mille tegevust juhib vankumatu pühendumus teaduslikule tipptasemele ning edusammude kiirendamisele Huntingtoni tõvest (HD), amüotroofsest lateraalskleroosist (ALS) ja muudest neurodegeneratiivsetest haigustest mõjutatud inimeste heaks. Ferrer on B Corp-sertifikaadiga rahvusvaheline farmaatsiaettevõte, mis kasutab oma äritegevust sotsiaalse õigluse eest võitlemiseks ning pakub eluohtlike haiguste raviks uuenduslikke lahendusi enam kui sajas riigis, keskendudes üha enam haruldastele neuroloogilistele haigustele.

Prilenia ja Ferrer uurivad pridopidiini ka ALS-i 3. faasi uuringus.

Et saada rohkem teavet ettevõtete kohta, külastage palun www.prilenia.com või www.ferrer.com.

Lisateavet PRECISE-HD kohta leiate veebilehelt www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) ja PRECISE-HD uuringu veebileht (www.precisehdtrial.com) käivitatakse peagi.

⚠ Oluline märkus
Pridopidiin on uuritav ravim, mille kasutamist ei ole ükski reguleeriv asutus heaks kiitnud. Selle ohutust ja tõhusust ei ole veel kindlaks tehtud. Käesolev teave on mõeldud üksnes teavitamiseks ega kujuta endast meditsiinilist nõuannet. Palun konsulteerige oma tervishoiutöötajaga enne ravi või kliinilises uuringus osalemise kohta otsuste tegemist.

Pressiteade