Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Loe edasi...
Toronto üliõpilane kirjutab raamatu, et teised kohtleksid tema vanaisa sõbralikult 11. detsember 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Enamik inimesi ei ole kunagi kuulnud Huntingtoni tõvest. See teadmatus tähendab, et selle haruldase haigusega elavaid inimesi mõistetakse sageli valesti ja koheldakse halvasti, eriti meditsiinisüsteemis. Bloopy the Alien Loe edasi...
Eile andis uniQure välja pressiteate, milles teatas, et USA Toidu- ja Ravimiametiga (FDA) kooskõlastatakse uniQure'i AMT-130 programmi kiirendatud heakskiitmise põhielemendid Huntingtoni tõve puhul. Peamised järeldused on järgmised: - USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) nõustub, et käimasolevate uuringute andmed Loe edasi...
Dimitri Poffé on juba tuntud HD-kogukonna liige. Pärast positiivset Huntingtoni tõve testimist võttis Dimitri ette jalgrattareisi läbi Lõuna-Ameerika. Selle projekti raames, mille nimi on Explore for Huntington, külastas Dimitri mitmeid HD-ühendusi ja perekondi, püüdes tõsta teadlikkust Huntingtoni tõvest. "Present" on suunatud Loe edasi...
2. detsember 2024 - PTC saab $1,0B sularahas lepingu sõlmimisel -- PTC-l on õigus saada kuni $1,9B arendus-, regulatiivsete ja müügimärkide näol -- PTC jagab kasumit USAs ja astmelisi kahekohalisi litsentsitasusid USA-väliselt netomüügilt -- Novartis võtab üle globaalse arendus-, tootmis- ja turustamisvastutuse pärast platseebokontrolliga osa lõpetamist. Loe edasi...
2. faasi DIMENSION uuring ei saavutanud oma esmast lõpp-punkti Dalzanemdor oli üldiselt hästi talutav; uusi ohutussignaale ei täheldatud Nende andmete põhjal ei plaani ettevõte dalzanemdori edasist arendamist CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) teatas täna 2. faasi uuringu peamised tulemused. Loe edasi...
PRESSITEADE - 25. oktoober 2024, Moskva, Idaho, USAMeil on hea meel teatada uue Huntingtoni tõve (HD) kohta käiva raamatu "Elamisväärsed elud" ilmumisest: Conversations with the Huntington's Disease Community, mille autor on Christy Dearien ja mille eessõna on kirjutanud Jimmy Pollard. Raamatus Livable Lives jagab Christy oma perekonna HD-ga seotud kogemusi. Loe edasi...
Cambridge, Ühendkuningriik, 2. oktoober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), eraõiguslik biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada DNA ebastabiilsuse ja aeglustada neurodegeneratsiooni Huntingtoni tõve, 1. tüüpi müotoonilise düstroofia ja sarnaste tripletkorduse laienemise haiguste puhul, teatab täna oma 35 miljoni naelsterlingi (ca $43 miljonit eurot) suuruse seeriaprogrammi edukast lõpetamisest. Loe edasi...
PTC518 on suukaudne ravim, mis vähendab muteerunud Huntingtini valgu tootmist, mis põhjustab haiguse progresseerumist. Kiireloomuliste programmide puhul on võimalik varajane suhtlemine FDAga ning need võivad saada prioriteetset läbivaatamist ja kiirendatud heakskiitmist. See järgneb PTC 2. faasi uuringu 12 kuu vahepealsete andmete avaldamisele, mis Loe edasi...
Prilenia, kliinilises staadiumis olev biotehnoloogiaettevõte, mis keskendub kiireloomulisele ülesandele arendada uusi ravimeid neurodegeneratiivsete haiguste ja neurodegeneratiivsete arenguhäirete progresseerumise aeglustamiseks, on esitanud Euroopa Ravimiametile (EMA) Euroopa müügiloa taotluse pridopidiini kasutamiseks Huntingtoni tõve raviks. Müügiluba Loe edasi...
Estonian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian