uniQure annab teada, et AMT-130 geeniteraapia I/II faasi kliinilised uuringud Huntingtoni tõve raviks on lõpule viidud.

~ AMT-130-ga ravitud patsientidel on jätkuvalt tõendeid säilinud neuroloogilise funktsiooni kohta, mis võib olla annusest sõltuv kliiniline kasu võrreldes haiguse loomuliku kulgemise kriteeriumidele vastavate kriteeriumidega ~ ~ Keskmine CSF NfL näitab jätkuvalt soodsaid suundumusi, kusjuures madala annusega patsiendid on 30 kuu jooksul allpool algtaset ja kõrge annusega patsiendid on algtaseme lähedal. Loe edasi...

Kogukondade võimestamine: Brasiilia Huntingtoni Assotsiatsiooni (ABH) hiljutiste algatuste kokkuvõte.

Brasiilia Huntingtoni Assotsiatsioon (ABH - Associação Brasil Huntington) on uskumatult aktiivne ja on teinud mitmeid algatusi kogukonna heaks. Selline pühendumine on väga oluline, sest see ei ole mitte ainult kasulik neile, keda haigus mõjutab, vaid suurendab ka hädavajalikku teadlikkust Huntingtoni tõvest. Käesolev artikkel on mõeldud Loe edasi...

PTC Therapeutics jagab positiivseid vaheandmeid PIVOT-HD kliinilisest uuringust Huntingtoni tõvega patsientidel

21. juuni 2023 PDF versioon - Doosist sõltuv Huntingtini (HTT) valgu taseme langetamine veres 12 nädala jooksul -- Soodne taluvusprofiil ilma raviga seotud tõsiste kõrvaltoimete või NfL piikidena - - Konverentsikõne ja veebiülekanne toimub 21. juunil kell 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21. juuni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) jagas täna... Loe edasi...

uniQure annab teada, et Ameerika Ühendriikide I/II faasi kliiniline uuring AMT-130 geeniteraapiaga Huntingtoni tõve raviks on lõpule viidud.

~ AMT-130 on jätkuvalt üldiselt hästi talutav mõlemas annusekohordis ~ ~ AMT-130-ga ravitud patsientidel on võrreldes algtasemega säilinud funktsioon ja kliiniline kasu võrreldes haiguse loomuliku kuluga ~ ~ Neurofilamentide kerge ahel (NfL) tserebrospinaalvedelikus (CSF) oli 24 kuu pärast algtasemest madalam kui Loe edasi...

etEstonian