Kokkuvõte “EHDNi platvormi kohtumine uniQure'i tipptulemuste kohta: Seniste tulemuste lahtiseletamine”

Varssavi, 19. november 2025. Lugupeetud liikmed, Nagu te ehk teate, töötas eile Euroopa Huntingtoni tõve võrgustik (EHDN) välja seminari ravimifirma uniQure'i tipptulemuste kohta, mis [...]
uniQure esitab ajakohastatud andmed AMT-130 kohta Huntingtoni tõve puhul

3. november 2025 Lugupeetud Huntingtoni tõve kogukond, avaldasime täna pressiteate, milles teatati, et uniQure sai USA Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) tagasisidet hiljutise bioloogia-eelse [...]
ADORE-DH - potentsiaalne tüvirakuteraapia

ADORE-DH oli II faasi uuring, mis käsitles potentsiaalset tüvirakuteraapiat HD raviks. AZIDUS Brasil (täisteenust pakkuv kliiniliste uuringute organisatsioon) poolt sponsoreeritud randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrollitud uuringu eesmärk oli [...]
uniQure teatab positiivsetest tulemustest AMT-130 I/II faasi uuringust Huntingtoni tõvega patsientidel.

September 24, 2025 PDF versioon ~ Pivotal uuring saavutas esmase lõpp-punkti; kõrge annusega AMT-130 näitas statistiliselt olulist 75% haiguse aeglustumist 36 kuu jooksul, mõõdetuna cUHDRS-ga võrreldes propensity [...]
Skyhawk esitab andmed C-kohordi kohta

Täna esitas Skyhawk allpool esitatud ajakohastatud andmed SKY-0515 1. faasi uuringu C osa kohta. --Kogukonna kiri-- Kallid Skyhawk'i sõbrad ja kolleegid, meil on hea meel teatada täna [...]
Prilenia ja Ferrer esitavad ajakohastatud andmed Pridopidiini Euroopa regulatsiooniprotsessi kohta Huntingtoni tõve puhul

25. juuli 2025 NAARDEN, Holland & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Hispaania-(BUSINESS WIRE) - Prilenia Therapeutics B.V. ja Ferrer teatasid täna, et Euroopa Ravimiameti (EMA) ravimite komitee [...]
Huntington Academy, uus e-õppe platvorm, mis on pühendatud HD-le, on nüüd saadaval

Euroopa Huntingtoni Assotsiatsioon, Euroopa Liidu toetuse toel ja koostöös Ligue Huntington Francophone Belge'i, Bulgaaria Huntingtoni Assotsiatsiooni ja ACHE [...]
PTC518 PIVOT-HD uuring saavutas esmase lõpp-punkti

Mai 5, 2025 PDF versioon - Uuring saavutas esmase lõpp-punkti annusest sõltuva vere HTT valgu langetamisega 12i nädalal - - soodsad annusest sõltuvad suundumused kliinilistes skaalades 2i etapis [...]
Mai teadlikkuse kuu 2025 - valgustades HD-d: Üks tegevus päevas

Igal mais tulevad kogukonnad üle kogu maailma kokku, et heita valgust Huntingtoni tõvele (HD). Alates perekondadest ja hooldajatest kuni arstide, teadlaste ja propageerijateni ühendab meid üks [...]
UniQure teatab, et FDA andis AMT-130-le läbimurdelise ravimi nimetuse Huntingtoni tõve raviks.

~ Läbimurdva ravi nimetus, mis põhineb I/II faasi uuringute kliinilistel tõendusmaterjalidel, mis näitavad haiguse progresseerumise olulist aeglustumist ~ ~ Täiendav regulatiivne ajakohastamine ja juhised bioloogiliste ravimite litsentsitaotluse kohta [...]