Rubriik: Uudised

TAI käivitab noorte juhtimisprogrammi

Haruldaste haiguste rahvusvaheline organisatsioon (RDI) kuulutas välja RDI noorte juhtide programmi, mis on algatus, mille eesmärk on haruldaste haiguste kogukonna noorte kaasamine ja nende võimestamine. Selle programmi eesmärk on [...]

Kaheteistkümneaastane avaldab lasteraamatu Huntingtoni tõvest

Toronto üliõpilane kirjutab raamatu, et teised kohtleksid tema vanaisa sõbralikult 11. detsember 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Enamik inimesi ei ole kunagi kuulnud Huntingtoni tõvest. See teadmatus [...]

UniQure teatab, et AMT-130 kiirendatud heakskiitmise põhielemendid on kooskõlas FDA-ga.

Eile avaldas uniQure pressiteate, milles teatas, et USA Toidu- ja Ravimiametiga (FDA) kooskõlastatakse uniQure'i AMT-130 programmi kiirendatud heakskiitmise peamised elemendid Huntingtoni [...]

Dimitri Poffé dokumentaalfilm "The Present" on nüüd saadaval Youtube'is

Dimitri Poffé on juba tuntud HD-kogukonna liige. Pärast positiivset Huntingtoni tõve testimist võttis Dimitri ette jalgrattareisi läbi Lõuna-Ameerika. Selles projektis, mille nimi on Explore [...]

PTC Therapeutics sõlmib ülemaailmse litsentsi- ja koostöölepingu Novartisiga PTC518 Huntingtoni tõve programmi jaoks

2. detsember 2024 - PTC saab $1.0B sularahas sulgemisel -- PTC-l on õigus saada kuni $1.9B arendus-, regulatiivsete ja müügi vahe-eesmärkidena -- PTC jagab kasumit USAs ja [...]

Sage Therapeutics lõpetab dalzanemdor'i arendamise HD puhul

Faasi 2 DIMENSION uuring ei saavutanud oma esmast lõpp-punkti Dalzanemdor oli üldiselt hästi talutav; uusi ohutussignaale ei täheldatud Nende andmete põhjal ei kavatse ettevõte [...]

Partnerluse jõud. Šveits ja Hiina on eeskujuks.

Selles videos räägivad professor Jean-Marc Burgunder, Šveitsi Berni Huntingtoni tõve (HD) keskuse juht ja Hiina HD assotsiatsiooni president Xi Cao Hiina HD assotsiatsiooni eelistest [...]

Elamisväärsed elud - uus raamat, mis toob esile HD poolt mõjutatud inimeste lugusid kogu maailmas.

PRESSITEADE - 25. oktoober 2024, Moskva, Idaho, USAMeil on hea meel teatada uue Huntingtoni tõve (HD) kohta käiva raamatu "Elamisväärsed elud" ilmumisest: Conversations with the Huntington's [...]

LoQus23 Therapeutics teatab 35 miljoni naelsterlingi suurusest rahastamisest, et arendada uut ravimit, mille eesmärk on pärssida somaatilist laienemist Huntingtoni tõve korral.

Cambridge, Ühendkuningriik, 2. oktoober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), eraõiguslik biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada DNA ebastabiilsuse ja aeglustada neurodegeneratsiooni Huntingtoni tõve, müotoonilise düstroofia [...]

FDA annab PTC518 Huntingtoni tõve programmile kiireloomulise nimetuse

PTC518 on suukaudne ravim, mis vähendab muteerunud Huntingtini valgu tootmist, mis põhjustab haiguse progresseerumist. Kiireloomuliste programmide puhul on võimalik varajane suhtlemine FDA-ga ja need võivad olla [...]