Rubriik: Uudised

uniQure esitab ajakohastatud andmed AMT-130 kohta Huntingtoni tõve puhul

3. november 2025 Lugupeetud Huntingtoni tõve kogukond, avaldasime täna pressiteate, milles teatati, et uniQure sai USA Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) tagasisidet hiljutise bioloogia-eelse [...]

ADORE-DH - potentsiaalne tüvirakuteraapia

ADORE-DH oli II faasi uuring, mis käsitles potentsiaalset tüvirakuteraapiat HD raviks. AZIDUS Brasil (täisteenust pakkuv kliiniliste uuringute organisatsioon) poolt sponsoreeritud randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrollitud uuringu eesmärk oli [...]

uniQure teatab positiivsetest tulemustest AMT-130 I/II faasi uuringust Huntingtoni tõvega patsientidel.

September 24, 2025 PDF versioon ~ Pivotal uuring saavutas esmase lõpp-punkti; kõrge annusega AMT-130 näitas statistiliselt olulist 75% haiguse aeglustumist 36 kuu jooksul, mõõdetuna cUHDRS-ga võrreldes propensity [...]

Skyhawk esitab andmed C-kohordi kohta

Täna esitas Skyhawk allpool esitatud ajakohastatud andmed SKY-0515 1. faasi uuringu C osa kohta. --Kogukonna kiri-- Kallid Skyhawk'i sõbrad ja kolleegid, meil on hea meel teatada täna [...]

Prilenia ja Ferrer esitavad ajakohastatud andmed Pridopidiini Euroopa regulatsiooniprotsessi kohta Huntingtoni tõve puhul

25. juuli 2025 NAARDEN, Holland & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Hispaania-(BUSINESS WIRE) - Prilenia Therapeutics B.V. ja Ferrer teatasid täna, et Euroopa Ravimiameti (EMA) ravimite komitee [...]

Huntington Academy, uus e-õppe platvorm, mis on pühendatud HD-le, on nüüd saadaval

Euroopa Huntingtoni Assotsiatsioon, Euroopa Liidu toetuse toel ja koostöös Ligue Huntington Francophone Belge'i, Bulgaaria Huntingtoni Assotsiatsiooni ja ACHE [...]

PTC518 PIVOT-HD uuring saavutas esmase lõpp-punkti

Mai 5, 2025 PDF versioon - Uuring saavutas esmase lõpp-punkti annusest sõltuva vere HTT valgu langetamisega 12i nädalal - - soodsad annusest sõltuvad suundumused kliinilistes skaalades 2i etapis [...]

Mai teadlikkuse kuu 2025 - valgustades HD-d: Üks tegevus päevas

Igal mais tulevad kogukonnad üle kogu maailma kokku, et heita valgust Huntingtoni tõvele (HD). Alates perekondadest ja hooldajatest kuni arstide, teadlaste ja propageerijateni ühendab meid üks [...]

UniQure teatab, et FDA andis AMT-130-le läbimurdelise ravimi nimetuse Huntingtoni tõve raviks.

~ Läbimurdva ravi nimetus, mis põhineb I/II faasi uuringute kliinilistel tõendusmaterjalidel, mis näitavad haiguse progresseerumise olulist aeglustumist ~ ~ Täiendav regulatiivne ajakohastamine ja juhised bioloogiliste ravimite litsentsitaotluse kohta [...]

II faasi GENERATION HD2 uuringu ajakohastatud andmed

Roche teatas, et jätkub GENERATION HD2 II faasi kliiniline uuring, milles hinnatakse tominerseni kasutamist Huntingtoni tõve varajaste tunnustega isikutel. Sõltumatu komitee vaheanalüüsi järel ei ole [...]