MENA haruldaste haiguste organisatsioon ja Rahvusvaheline Huntingtoni Assotsiatsioon ühendavad jõud unikaalses koostöös!

MENA haruldaste haiguste organisatsioon ja Rahvusvaheline Huntingtoni Assotsiatsioon kirjutasid 3.-5. märtsil Dubais toimunud MENA haruldaste haiguste organisatsiooni 2023. aasta aastakoosolekul alla vastastikuse mõistmise memorandumile. "Rahvusvaheline Huntingtoni Assotsiatsioon ootab huviga partnerlust MENA haruldaste haiguste organisatsiooniga, mis hakkab Loe edasi...

Haruldaste haiguste kogukond tuleb kokku, et avaldada raamat haruldaste haiguste päevaks, 28. veebruariks

Huntingtoni tõbi on põlvkondade vältel olnud varjatud ja hirmu all, mistõttu inimesed on jäänud kogukonnas ilma hääleõiguseta. See raamat muudab seda. Raamatus "Huntingtoni tõve kangelased" on kakskümmend kuus inimest üheksast riigist, kes jagavad julgelt oma isiklikke lugusid selle haiguse varjus elamisest. Seda tehes on nad Loe edasi...

Wave Life Sciences annab teada, et faasi 1b/2a uuring SELECT-HD tulemused on positiivsed ja näitavad, et WVE-003 on valikuline sihtmärk Huntingtoni tõve puhul.

20. september 2022 kell 7:30 AM EDT PDF versioon WVE-003 üksikannused tunduvad üldiselt ohutud ja hästi talutavad CSF mutant huntingtiini (mHTT) valk vähenes pärast 30 või 60 mg üksikannuseid; keskmine mHTT vähenemine mõlemas kohordis oli 22% (keskmine vähenemine 30%) alates algväärtusest 85 päeva pärast üksikannuse manustamist. Loe edasi...

uniQure annab teada, et AMT-130 geeniteraapia I/II faasi kliinilises uuringus Huntingtoni tõve raviks kasutatava madala annuse kohordi kohta on ajakohastatud andmed.

~ Ravi üldiselt hästi talutav, kusjuures AMT-130-ga seotud olulisi ohutusprobleeme ei esinenud ravitud patsientidel üheaastase jälgimise jooksul ~ ~ AMT-130-ga ravitud patsientidel täheldati 12 kuu jooksul keskmiselt 53,8% mutantse HTT (mHTT) vähenemist aju- ja seljaaju vedelikus (CSF) ~ ~ Neurofilament Light Loe edasi...

etEstonian