Rubriik: Teadusuuringud

UniQure teatab, et FDA andis AMT-130-le läbimurdelise ravimi nimetuse Huntingtoni tõve raviks.

~ Läbimurdva ravi nimetus, mis põhineb I/II faasi uuringute kliinilistel tõendusmaterjalidel, mis näitavad haiguse progresseerumise olulist aeglustumist ~ ~ Täiendav regulatiivne ajakohastamine ja juhised bioloogiliste ravimite litsentsitaotluse kohta [...]

II faasi GENERATION HD2 uuringu ajakohastatud andmed

Roche teatas, et jätkub GENERATION HD2 II faasi kliiniline uuring, milles hinnatakse tominerseni kasutamist Huntingtoni tõve varajaste tunnustega isikutel. Sõltumatu komitee vaheanalüüsi järel ei ole [...]

SOM Biotech teatab 2b faasi uuringu tulemustest

SOM Biotech tutvustab 2b faasi uuringu tulemusi SOM3355-ga, mis näitab ainulaadset profiili, mis võimaldab Huntingtoni tõve patsientidel tugevat korea paranemist ja ohutut profiili ilma somnolentsuse, [...]

PTC Therapeutics sõlmib ülemaailmse litsentsi- ja koostöölepingu Novartisiga PTC518 Huntingtoni tõve programmi jaoks

2. detsember 2024 - PTC saab $1.0B sularahas sulgemisel -- PTC-l on õigus saada kuni $1.9B arendus-, regulatiivsete ja müügi vahe-eesmärkidena -- PTC jagab kasumit USAs ja [...]

Sage Therapeutics lõpetab dalzanemdor'i arendamise HD puhul

Faasi 2 DIMENSION uuring ei saavutanud oma esmast lõpp-punkti Dalzanemdor oli üldiselt hästi talutav; uusi ohutussignaale ei täheldatud Nende andmete põhjal ei kavatse ettevõte [...]

LoQus23 Therapeutics teatab 35 miljoni naelsterlingi suurusest rahastamisest, et arendada uut ravimit, mille eesmärk on pärssida somaatilist laienemist Huntingtoni tõve korral.

Cambridge, Ühendkuningriik, 2. oktoober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), eraõiguslik biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada DNA ebastabiilsuse ja aeglustada neurodegeneratsiooni Huntingtoni tõve, müotoonilise düstroofia [...]

Prilenia's Pridopidine's Huntingtoni tõve raviks on heaks kiidetud Euroopa müügiloa läbivaatamine

Prilenia, kliinilises staadiumis olev biotehnoloogia ettevõte, mis keskendub kiireloomulisele missioonile arendada uusi ravimeid neurodegeneratiivsete haiguste ja neurodegeneratiivsete arenguhäirete aeglustamiseks, on esitanud Euroopa turustusloa [...]

uniQure annab teada positiivsetest vahepealsetest andmetest, mis näitavad haiguse progresseerumise aeglustumist AMT-130 faasi I/II uuringutes HD raviks.

"Me oleme väga rahul nende uute andmetega, mis näitavad 24 kuu jooksul statistiliselt olulist, annusest sõltuvat Huntingtoni tõve progresseerumise aeglustumist ja NfL-i vähenemist CSF-is," [...].

Wave Life Sciences annab teada positiivsetest tulemustest faasi 1b/2a uuringust SELECT-HD, mis näitab esmakordselt kliiniliselt, et Huntingtoni tõve all-selektiivne mutant Huntingtin vähendab Huntingtoni tõbe

Täna teatas Wave Life Sciences positiivsetest tulemustest SELECT-HD, meie platseebokontrolliga faasi 1b/2a uuringust, milles hinnatakse uuritavat ravi WVE-003. Need tulemused näitavad, et WVE-003 vähendab selektiivselt toksilist, mutantset huntingtiini (mHTT) [...]

PTC teatas täna paljutõotavatest 12 kuu tulemustest oma 2. faasi PIVOT-HD uuringust suukaudse PTC518 kohta.  

12. kuul vähenes mutantse Huntingtini (mHTT) sisaldus veres vastavalt 22% ja 43% võrra 5 mg ja 10 mg annuste puhul. Sarnast tulemust täheldati ka tserebrospinaalvedelikus, kus [...]