Teadusuuringud

2. detsember 2024 - PTC saab $1,0B sularahas lepingu sõlmimisel -- PTC-l on õigus saada kuni $1,9B arendus-, regulatiivsete ja müügimärkide näol -- PTC jagab kasumit USAs ja astmelisi kahekohalisi litsentsitasusid USA-väliselt netomüügilt -- Novartis võtab üle globaalse arendus-, tootmis- ja turustamisvastutuse pärast platseebokontrolliga osa lõpetamist. Loe edasi...

2. faasi DIMENSION uuring ei saavutanud oma esmast lõpp-punkti Dalzanemdor oli üldiselt hästi talutav; uusi ohutussignaale ei täheldatud Nende andmete põhjal ei plaani ettevõte dalzanemdori edasist arendamist CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) teatas täna 2. faasi uuringu peamised tulemused. Loe edasi...

Cambridge, Ühendkuningriik, 2. oktoober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), eraõiguslik biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada DNA ebastabiilsuse ja aeglustada neurodegeneratsiooni Huntingtoni tõve, 1. tüüpi müotoonilise düstroofia ja sarnaste tripletkorduse laienemise haiguste puhul, teatab täna oma 35 miljoni naelsterlingi (ca $43 miljonit eurot) suuruse seeriaprogrammi edukast lõpetamisest. Loe edasi...

Prilenia, kliinilises staadiumis olev biotehnoloogiaettevõte, mis keskendub kiireloomulisele ülesandele arendada uusi ravimeid neurodegeneratiivsete haiguste ja neurodegeneratiivsete arenguhäirete progresseerumise aeglustamiseks, on esitanud Euroopa Ravimiametile (EMA) Euroopa müügiloa taotluse pridopidiini kasutamiseks Huntingtoni tõve raviks. Müügiluba Loe edasi...

"Oleme väga rahul nende uute andmetega, mis näitavad 24 kuu jooksul statistiliselt olulist, annusest sõltuvat Huntingtoni tõve progresseerumise aeglustumist ja NfL-i sisalduse vähenemist CSF-is," ütles dr Walid Abi-Saab, uniQure'i meditsiiniline juht. "Me usume, et see on esimene kliiniline uuring ühegi uuritava ravimi puhul. Loe edasi...

Täna teatas Wave Life Sciences positiivsetest tulemustest SELECT-HD, meie platseebokontrolliga faasi 1b/2a uuringust, milles hinnatakse uuritavat ravi WVE-003. Need tulemused näitavad, et WVE-003 vähendab selektiivselt toksilist, mutantset huntingtiini (mHTT) valku ja säilitab terve, metsikut tüüpi huntingtiini (wtHTT) valgu Huntingtoni tõvega isikute puhul. Uuringu tulemusedAnalüüsis võrreldi Loe edasi...

12. kuul vähenes mutantse Huntingtini (mHTT) sisaldus veres vastavalt 22% ja 43% võrra 5 mg ja 10 mg annuste puhul. Sarnane tulemus ilmnes ka aju- ja seljaajuvedelikus, kus mHTT vähenes vastavalt 21% ja 43% võrra 5mg ja 10mg annuste puhul. Lisaks sellele põhjustas PTC518 ravi PTC518-ga Loe edasi...

Selle nädala alguses teatas Sage Therapeutics oma uuringu SURVEYOR tulemustest, milles kvantifitseeriti Huntingtoni tõve kognitiivset mõju. Kasutades HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mõõtsid nad erinevusi 29 terve vabatahtliku ja 40 HD-ga osaleja vahel. Teisene tulemusena mõõdeti uuringus ohutust ja talutavust Loe edasi...

Täna oleme Huntingtoni kogukonnas väga õnnelikud. Uniqure'i teade, et ettevõte on saanud Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "nimetuse uuritava geeniteraapia AMT-130 jaoks Huntingtoni tõve puhul, on rohkem kui paljutõotav," ütleb IHA president Svein Olaf Olsen. RMAT-litsents põhineb järgmistel alustel Loe edasi...