Teadusuuringud

Iisraeli Weizmanni instituudi teadlased on avaldanud loomkatsete tulemused, mis on väga paljulubavad Huntingtoni tõve raviks. Nad avastasid, et kaks väikest molekuli, mida nimetatakse SPI-24 ja SPI-77, võivad tõhusalt vähendada mutantse huntingtiini ekspressiooni ajus, jättes samas normaalse geeni alles. Loe edasi...

~ AMT-130-ga ravitud patsientidel on jätkuvalt tõendeid säilinud neuroloogilise funktsiooni kohta, mis võib olla annusest sõltuv kliiniline kasu võrreldes haiguse loomuliku kulgemise kriteeriumidele vastavate kriteeriumidega ~ ~ Keskmine CSF NfL näitab jätkuvalt soodsaid suundumusi, kusjuures madala annusega patsiendid on 30 kuu jooksul allpool algtaset ja kõrge annusega patsiendid on algtaseme lähedal. Loe edasi...

21. juuni 2023 PDF versioon - Doosist sõltuv Huntingtini (HTT) valgu taseme langetamine veres 12 nädala jooksul -- Soodne taluvusprofiil ilma raviga seotud tõsiste kõrvaltoimete või NfL piikidena - - Konverentsikõne ja veebiülekanne toimub 21. juunil kell 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21. juuni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) jagas täna... Loe edasi...

~ AMT-130 on jätkuvalt üldiselt hästi talutav mõlemas annusekohordis ~ ~ AMT-130-ga ravitud patsientidel on võrreldes algtasemega säilinud funktsioon ja kliiniline kasu võrreldes haiguse loomuliku kuluga ~ ~ Neurofilamentide kerge ahel (NfL) tserebrospinaalvedelikus (CSF) oli 24 kuu pärast algtasemest madalam kui Loe edasi...

Täna, 25. aprillil teatas Prilenia tulemused PROOF-HD kliinilisest uuringust Huntingtoni tõve puhul. Mõned osalejad näitasid Pridopidine'i ravimist olulist kasu, samas kui teised ei saanud sellest üldse kasu. See on paljutõotav, sest esimest korda on meil ravim, mis näitab mõju haiguse progresseerumisele, kognitiivsele ja motoorsele Loe edasi...

PROOF-HD on ainus Huntingtoni tõve hilisfaasi uuring, mis on suunatud kliinilisele progresseerumisele; tulemusi oodatakse 2023. aasta II kvartali alguses NAARDEN, Holland ja WALTHAM, Mass., 28. märts 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., kliinilises staadiumis biotehnoloogia ettevõte, mis keskendub kiireloomulisele missioonile arendada uudseid ravimeid neurodegeneratiivsete haiguste progresseerumise aeglustamiseks. Loe edasi...

Roche ja Genentech teatavad, et II faasi GENERATION HD2 uuring on nüüd avatud. See on suurepärane uudis rahvusvahelisele kogukonnale, kuna uuring on kavas läbi viia 15 riigis (Argentiina, Austria, Austraalia, Kanada, Taani, Prantsusmaa, Saksamaa, Itaalia, Uus-Meremaa, Poola, Portugal, Hispaania, Šveits, Suurbritannia ja USA). See algab Loe edasi...

Novartis jagas täna rasket uudist, et nad lõpetavad Branaplami VIBRANT-HD uuringu pärast seda, kui mõnedel osalejatel tekkisid kõrvaltoimed. Lugege kogu Novartise kirja Isegi kui see uudis võib olla pettumust valmistav, jääb HD-kogukond positiivseks ja loodab, et ülejäänud uuringud ja testid toovad midagi head. Loe edasi...

UniQure'i sõnum Huntingtoni tõve kogukonnale Lugupeetud Huntingtoni tõve kogukonna liikmed, Täna hommikul andis uniQure välja pressiteate, mis sisaldas ajakohastatud teavet meie kliinilise uuringuAMT-130 (uuringu ravimi nimi) kohta Huntingtoni tõve (HD) puhul. Loe edasi...