PTC teatas täna paljutõotavatest 12 kuu tulemustest oma 2. faasi PIVOT-HD uuringust suukaudse PTC518 kohta.
12. kuul vähenes mutantse Huntingtini (mHTT) sisaldus veres vastavalt 22% ja 43% võrra 5 mg ja 10 mg annuste puhul. Sarnane tulemus ilmnes ka tserebrospinaalvedelikus, kus mHTT vähenes vastavalt 21% ja 43% võrra 5mg puhul. Loe edasi...