uniQure annab teada, et AMT-130 geeniteraapia I/II faasi kliinilises uuringus Huntingtoni tõve raviks kasutatava madala annuse kohordi kohta on ajakohastatud andmed.

~ Ravi üldiselt hästi talutav, ilma et AMT-130-ga seotud olulised ohutusprobleemid oleksid ravitud patsientidel üheaastase jälgimisperioodi jooksul esinenud ~ ~ 12 kuu jooksul täheldati keskmiselt 53,8% mutantse HTT (mHTT) sisalduse vähenemist aju- ja seljaaju vedelikus (CSF). Loe edasi...

etEstonian