Arhiiv

LoQus23 Therapeutics teatab 35 miljoni naelsterlingi suurusest rahastamisest, et arendada uut ravimit, mille eesmärk on pärssida somaatilist laienemist Huntingtoni tõve korral.

Cambridge, Ühendkuningriik, 2. oktoober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), eraõiguslik biotehnoloogiaettevõte, mis uurib väikemolekulaarseid ravimeid, mis võiksid peatada DNA ebastabiilsuse ja aeglustada neurodegeneratsiooni Huntingtoni tõve, müotoonilise düstroofia [...]

MENA haruldaste haiguste kongress

HDYO kongress

FDA annab PTC518 Huntingtoni tõve programmile kiireloomulise nimetuse

PTC518 on suukaudne ravim, mis vähendab muteerunud Huntingtini valgu tootmist, mis põhjustab haiguse progresseerumist. Kiireloomuliste programmide puhul on võimalik varajane suhtlemine FDA-ga ja need võivad olla [...]

Prilenia's Pridopidine's Huntingtoni tõve raviks on heaks kiidetud Euroopa müügiloa läbivaatamine

Prilenia, kliinilises staadiumis olev biotehnoloogia ettevõte, mis keskendub kiireloomulisele missioonile arendada uusi ravimeid neurodegeneratiivsete haiguste ja neurodegeneratiivsete arenguhäirete aeglustamiseks, on esitanud Euroopa turustusloa [...]

Kibedate otsingute kroonika: The Making of a Foundation

Ma kuulun kolmandas põlvkonnas perekonda, keda Huntingtoni tõbi mõjutab, kuid alles 2024. aastal, tänu minu teise isa F. Cooki väsimatutele jõupingutustele, [...]

IROS, Prilenia ja Rahvusvaheline Huntingtoni tõve ühing teevad koostööd esimese Huntingtoni tõve (HD) uuringu läbiviimiseks MENA piirkonnas.

Abu Dhabi, AÜE; 19. juuni 2024: IROS, Abu Dhabis asuv lepinguline uurimisorganisatsioon (osa M42 grupist), on sõlminud partnerluse Prilenia Therapeutics'iga, kliinilise faasi biotehnoloogia ettevõttega ja rahvusvahelise [...]

uniQure annab teada positiivsetest vahepealsetest andmetest, mis näitavad haiguse progresseerumise aeglustumist AMT-130 faasi I/II uuringutes HD raviks.

"Me oleme väga rahul nende uute andmetega, mis näitavad 24 kuu jooksul statistiliselt olulist, annusest sõltuvat Huntingtoni tõve progresseerumise aeglustumist ja NfL-i vähenemist CSF-is," [...].

Wave Life Sciences annab teada positiivsetest tulemustest faasi 1b/2a uuringust SELECT-HD, mis näitab esmakordselt kliiniliselt, et Huntingtoni tõve all-selektiivne mutant Huntingtin vähendab Huntingtoni tõbe

Täna teatas Wave Life Sciences positiivsetest tulemustest SELECT-HD, meie platseebokontrolliga faasi 1b/2a uuringust, milles hinnatakse uuritavat ravi WVE-003. Need tulemused näitavad, et WVE-003 vähendab selektiivselt toksilist, mutantset huntingtiini (mHTT) [...]

PTC teatas täna paljutõotavatest 12 kuu tulemustest oma 2. faasi PIVOT-HD uuringust suukaudse PTC518 kohta.  

12. kuul vähenes mutantse Huntingtini (mHTT) sisaldus veres vastavalt 22% ja 43% võrra 5 mg ja 10 mg annuste puhul. Sarnast tulemust täheldati ka tserebrospinaalvedelikus, kus [...]