
FDA annab PTC518 Huntingtoni tõve programmile kiireloomulise nimetuse
PTC518 on suukaudne ravim, mis vähendab muteerunud Huntingtini valgu tootmist, mis põhjustab haiguse progresseerumist. Kiireloomuliste programmide puhul on võimalik varajane suhtlemine FDAga ja need võivad olla







