~ Hoito oli yleisesti ottaen hyvin siedetty, eikä AMT-130:een liittynyt merkittäviä turvallisuusongelmia hoidetuilla potilailla yhden vuoden seurantaan mennessä ~

~ Aivo-selkäydinnesteessä (CSF) havaittu keskimääräinen 53,8%:n mutaatio HTT:n (mHTT) väheneminen 12 kuukauden kuluttua arvioitavissa olevilla potilailla, joita hoidettiin AMT-130:lla ~

~ Neurofilamentin kevytketju (NfL) CSF:ssä lähellä lähtötasoa 12 kuukauden kohdalla AMT-130:lla hoidetuilla potilailla ~

~ Biomarkkeritiedot ja kliiniset tiedot, mukaan lukien 24 kuukauden seuranta matala-annoksisen yhdysvaltalaisen kohortin osalta ja 12 kuukauden seuranta korkea-annoksisen yhdysvaltalaisen kohortin osalta odotetaan vuoden 2023 ensimmäisellä puoliskolla ~

~ Sijoittajille suunnattu puhelinkonferenssi ja verkkolähetys tänään klo 8:30 ET ~

LEXINGTON, Massachusetts ja AMSTERDAM, 23. kesäkuuta 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), johtava geeniterapiayritys, joka kehittää mullistavia hoitomuotoja potilaille, joilla on vakavia lääketieteellisiä tarpeita, julkisti tänään turvallisuus- ja biomarkkeritietoja kymmeneltä potilaalta, jotka ovat osallistuneet meneillään olevan vaiheen I/II kliinisen tutkimuksen AMT-130:n matala-annoksiseen kohorttiin Huntingtonin taudin hoidossa. Kuusi 10:stä osallistuneesta potilaasta sai AMT-130-valmistetta ja neljä potilasta sai kirurgista toimenpidettä jäljittelevää toimenpidettä tässä satunnaistetussa, sokkoutetussa kliinisessä tutkimuksessa, joka toteutetaan Yhdysvalloissa.

"Olemme rohkaistuneita tästä 12 kuukauden päivityksestä, joka koskee matala-annoksiseen kohorttiin osallistuneita potilaita", totesi uniQuren tutkimus- ja kehitysjohtaja Ricardo Dolmetsch. "Tähän mennessä kliinisessä tutkimuksessa AMT-130 on ollut hyvin siedetty, eikä geeniterapiaan liittyviä vakavia haittavaikutuksia ole ilmennyt ja NfL-tasot ovat lähestyneet lähtötasoa. Olemme myös tyytyväisiä havaittuihin suuntauksiin, jotka viittaavat kohteen sitoutumiseen ja joita tukee mHTT-proteiinin aleneminen arvioitavissa olevilla potilailla, jotka saivat AMT-130:aa. Odotamme mielenkiinnolla, että voimme ensi vuonna esittää lisää kliinisiä tietoja, mukaan lukien toiminnalliset tulokset, kaikista potilaista tästä tärkeästä tutkimuksesta."

Yhden vuoden havainnot AMT-130:n matala-annoksisesta kohortista.

Pieniannoksiseen kohorttiin osallistuneet 10 potilasta, joilla kaikilla oli kliinisesti diagnosoitu varhaisvaiheen Huntingtonin tauti ja joiden CAG-toistot olivat välillä 40-44, kokonaistoimintakyvyn lähtötilanteen pistemäärät olivat 10-13 ja motoriset kokonaispistemäärät 7-23. Neljä potilasta oli miehiä ja kuusi naisia, ja heidän ikänsä vaihteli 34-58 vuoden välillä. Kuuden hoidetun potilaan demografiset tiedot olivat yleisesti ottaen samat kuin neljällä kontrollipotilaalla.

Kymmenen potilasta oli arvioitavissa NfL-mittauksia varten. Neljä hoidettua potilasta ja kolme kontrollipotilasta olivat arvioitavissa mHTT-proteiinin mittaamiseksi CSF:ssä. Lopuilla kahdella hoidetulla potilaalla ja yhdellä kontrollipotilaalla ei ollut mitattavissa olevaa CSF:n mHTT-perusarvoa.

Tärkeimmät havainnot 12 kuukauden seurannassa matala-annoksisen yhdysvaltalaisen kohortin osalta ovat seuraavat:

  • AMT-130 oli yleisesti ottaen hyvin siedetty hoidetuilla potilailla pienemmällä annoksella 6 × 10 mg:n annoksella.12 vektorigenomit.
    • Näillä potilailla ei raportoitu AMT-130:een liittyviä vakavia haittavaikutuksia. Kaksi AMT-130:een liittymätöntä vakavaa haittatapahtumaa ilmeni: yhdellä potilaalla oli kyynärpäässä syvä laskimotromboosi, joka korjaantui antikoagulanttien avulla, ja toisella potilaalla oli ohimenevä leikkauksen jälkeinen delirium, joka korjaantui tukihoidon avulla.
    • Lääkkeiden haittavaikutuksia tai vakavia odottamattomia haittavaikutuksia ei raportoitu.
    • Rakenteellisessa magneettikuvauksessa ei havaittu kliinisesti merkittäviä turvallisuuslöydöksiä hoidetuilla potilailla vuoden seurannassa.
  • Neuronivaurion keskeisen biomarkkerin, CSF NfL:n, mittaukset lisääntyivät odotetusti AMT-130-kirurgisen toimenpiteen jälkeen ja lähestyivät lähtötasoa 12 kuukauden kuluttua.
    • Kuudesta hoidetusta potilaasta kaksi oli lähtötilanteessa tai sen alapuolella 12 kuukauden kohdalla, ja yksi potilas oli lähtötilanteen alapuolella 15 ja 18 kuukauden kohdalla.
    • Kuuden hoidetun potilaan kohdalla aivoverenkierron keskimääräisen NfL:n nousu oli suurimmillaan kuukausi kirurgisen toimenpiteen jälkeen. Tämän jälkeen keskimääräinen CSF NfL laski, ja 12 kuukauden kohdalla se kasvoi 8% lähtötilanteeseen verrattuna (vaihteluväli 46%:n noususta 14%:n laskuun).
    • Neljällä kontrollipotilaalla keskimääräinen CSF NfL pysyi vakaana tai laski hieman 12 kuukauden aikana (vaihteluväli 1%:n noususta 35%:n laskuun).
  • Arvioitavissa olevien hoidettujen potilaiden aivoselkäydinnesteen mHTT-proteiinin mittaukset osoittivat, että mHTT-proteiinin määrä väheni lähtötasoon verrattuna 12 kuukauden ajan.
    • Niillä neljällä hoidetulla potilaalla, joiden tiedot olivat arvioitavissa, CSF:n mHTT:n keskitasot laskivat lähtötasoon verrattuna kaikissa käytettävissä olevissa ajankohdissa. 12 kuukautta hoidon jälkeen keskimääräinen CSF mHTT laski 53,8% lähtötilanteeseen verrattuna (vaihteluväli 44%:n lasku - 71%:n lasku).
    • Niillä kolmella kontrollipotilaalla, joilla oli arvioitavissa olevia tietoja, keskimääräinen CSF mHTT kasvoi lähtötilanteeseen verrattuna yhden, kolmen, kuuden ja yhdeksän kuukauden kohdalla ja laski 16,8% lähtötilanteeseen verrattuna 12 kuukauden kohdalla (vaihteluväli 35%:n noususta 47%:n laskuun).

      Tähän ilmoitukseen liittyvä pylväsdiagrammi on saatavilla osoitteessa:
      https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/154d56ac-df99-4569-b473-f1f9fc2207b9

Kaikki 26 potilasta on otettu mukaan yhdysvaltalaiseen kliiniseen tutkimukseen, mukaan lukien 10 potilasta pienen annoksen kohortissa ja 16 potilasta suuren annoksen kohortissa. Avoimessa eurooppalaisessa tutkimuksessa kaikki 6 potilasta pienen annoksen kohortissa ja 4 potilasta 9 potilaasta suuren annoksen kohortissa ovat saaneet AMT-130:tä.

"Olemme edistyneet erinomaisesti AMT-130:n kliinisessä tutkimuksessa, ja nyt olemme saaneet yhteensä 36 potilasta osallistumaan kahteen kliiniseen I/II-vaiheen tutkimukseen Yhdysvalloissa ja Euroopassa", totesi uniQuren toimitusjohtaja Matt Kapusta. "Avoimen eurooppalaisen tutkimuksemme suuren annoksen kohortin rekisteröinti on hyvässä vauhdissa, ja sen odotetaan valmistuvan tämän vuoden loppuun mennessä. Odotamme innolla yhteistyön jatkumista Huntingtonin tautiyhteisön kanssa, jotta voimme edistää AMT-130:n käyttöä Huntingtonin tautia sairastavien mahdollisena hoitomuotona."

Sijoittajille suunnattu puhelinkonferenssi ja webcast-tiedotteet

uniQuren johto järjestää sijoittajille suunnatun puhelinkonferenssin ja verkkolähetyksen tänään torstaina 23. kesäkuuta 2022 klo 8.30 ET. Puhelinkonferenssiin pääsee soittamalla numeroon (833) 962-1472 kotimaan soittajille ja (442) 268-1254 ulkomaan soittajille. Puhelinkonferenssin tunnus on 3873647. Ilmoittakaa operaattorille, että haluatte osallistua "uniQure Conference Call" -puheluun. Jos osallistut puhelinkonferenssiin, soita 15 minuuttia ennen sen alkamisaikaa. Puhelinkonferenssin verkkolähetykseen pääsee myös osoitteessa Sijoittajat & Newsroom-osio uniQure-sivustolla. Suoran verkkolähetyksen jälkeen puhelun uusinta arkistoidaan useiden viikkojen ajaksi.

Tietoa AMT-130:n kliinisestä vaiheen I/II ohjelmasta

Yhdysvaltalaisessa vaiheen I/II kliinisessä tutkimuksessa, joka koskee AMT-130:n käyttöä Huntingtonin taudin hoidossa, tutkitaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa yhteensä 26 potilaalla, joilla on varhaisessa vaiheessa ilmenevä Huntingtonin tauti ja jotka on jaettu 10 potilaan matala-annoksiseen kohorttiin, jota seuraa 16 potilaan korkeaannoksinen kohortti; potilaat satunnaistetaan hoitoon AMT-130:lla tai jäljitelmäkirurgiaan (näennäisleikkaukseen). Monikeskustutkimus koostuu sokkoutetusta 12 kuukauden ydintutkimusjaksosta, jota seuraa sokkouttamaton pitkän aikavälin seuranta viiden vuoden ajan. Kliiniseen tutkimukseen osallistuu yhteensä 16 potilasta, jotka saavat AMT-130:n kerta-annoksen magneettikuvausohjatun, konvektiolla tehostetun stereotaktisen neurokirurgisen annostelun kautta suoraan striatumiin (caudate ja putamen). Lisätietoja on saatavilla osoitteessa www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

uniQure suunnittelee myös kolmannen kohortin aloittamista meneillään olevaan kliiniseen faasin I/II tutkimukseen Yhdysvalloissa, jossa tutkitaan vaihtoehtoisten stereotaktisten navigointijärjestelmien käyttöä AMT-130-infuusioihin tarkoitettujen katetrien asettamisen yksinkertaistamiseksi. Tätä tutkitaan kahdessa vaiheessa, ja siihen osallistuu enintään 18 satunnaistettua lisäpotilasta, jotka saavat suuremman annoksen 6×10 AMT-130-valmistetta.13 vg. uniQure odottaa saavansa potilasrekisteröinnin päätökseen tähän kolmanteen kohorttiin vuoden 2023 loppuun mennessä.

Eurooppalaiseen, avoimeen vaiheen Ib/II tutkimukseen AMT-130:lla otetaan 15 potilasta, joilla on varhaisessa vaiheessa ilmenevä Huntingtonin tauti, kahteen annoskohorttiin. Kuuden potilaan pienen annoksen kohorttiin ilmoittautuminen päättyi maaliskuussa 2022. Yhdessä yhdysvaltalaistutkimuksen kanssa eurooppalaisen tutkimuksen tarkoituksena on selvittää turvallisuus, konseptin osoittaminen ja AMT-130:n optimaalinen annos, jotta sitä voidaan viedä eteenpäin vaiheen III kehitystyöhön tai vahvistavaan tutkimukseen, jos nopeutettu rekisteröintireitti on mahdollinen. 

AMT-130 on uniQuren ensimmäinen kliininen ohjelma, joka keskittyy keskushermostoon (CNS) ja sisältää uniQuren patentoiman miQUREn® foorumi.

Huntingtonin taudista

Huntingtonin tauti on harvinainen, perinnöllinen hermoston rappeutumissairaus, joka johtaa motorisiin oireisiin, kuten korea, sekä käyttäytymishäiriöihin ja kognitiivisiin häiriöihin, jotka johtavat asteittaiseen fyysiseen ja psyykkiseen rappeutumiseen. Tauti on autosomaalinen dominantti sairaus, jossa tautia aiheuttava CAG-kertaus laajenee Huntingtin-geenin ensimmäisessä eksonissa, mikä johtaa epänormaalin proteiinin tuotantoon ja aggregaatioon aivoissa. Vaikka Huntingtonin taudin etiologia on selvä, tällä hetkellä ei ole hyväksyttyjä hoitomuotoja, joilla taudin puhkeamista voitaisiin viivästyttää tai taudin etenemistä hidastaa.

Tietoja uniQuresta

uniQure lunastaa geeniterapian lupauksen - yksittäiset hoidot, joilla on mahdollisesti parantavia tuloksia. Hyödynnämme modulaarista ja validoitua teknologia-alustamme, jotta voimme nopeasti edistää uutta teknologiaa. putki patentoituja geeniterapioita hemofilia B:tä, Huntingtonin tautia, refraktorista ohimolohkoepilepsiaa, Fabryn tautia ja muita sairauksia sairastavien potilaiden hoitoon. www.uniQure.com

uniQuren tulevaisuutta koskevat lausumat
Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia. Kaikki muut lausumat kuin historiallisia tosiasioita koskevat lausumat ovat tulevaisuutta koskevia lausumia, jotka usein ilmaistaan sellaisilla termeillä kuin "ennakoida", "uskoa", "voisi", "arvioida", "odottaa", "tavoite", "aikomus", "odottaa", "voi", "suunnitella", "potentiaalinen", "ennustaa", "ennustaa", "projektoida", "pitäisi", "tulee", "tekisi" ja muilla samankaltaisilla ilmauksilla. Tulevaisuutta koskevat lausumat perustuvat johdon uskomuksiin ja oletuksiin sekä johdon käytettävissä oleviin tietoihin ainoastaan tämän lehdistötiedotteen päivämääränä. Näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin kuuluvat muun muassa seuraavat: pystymmekö arvioimaan tietoja suuremmasta potilasjoukosta tai pidemmältä ajanjaksolta meneillään olevan tutkimuksen aikana; saadaanko vaiheen I/II kliinisen tutkimuksen täydelliset turvallisuus- ja tehotiedot kohorttien 1 ja 2 osalta vuoden 2023 ensimmäisellä puoliskolla tai milloin tahansa; saavatko 16 potilasta tai mitkään kliinisen tutkimuksen potilaat AMT-130:n suurempaa annosta; aloitammeko kolmannen kohortin meneillään olevassa U.USA:n meneillään olevassa vaiheen I/II kliinisessä tutkimuksessa vuoden 2022 jälkipuoliskolla vai koskaan; saadaanko eurooppalaisessa tutkimuksessa selville turvallisuus, konseptin osoittaminen tai AMT-130:n optimaalinen annos, jota voidaan viedä eteenpäin vaiheen III kehitystyöhön tai varmistavaan tutkimukseen tai mihin tahansa tarkoitukseen; ja onko nopeutettu rekisteröintireitti toteutettavissa tai käytettävissä lainkaan. Todelliset tuloksemme voivat poiketa olennaisesti näissä tulevaisuutta koskevissa lausunnoissa ennakoiduista tuloksista monista syistä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, riskit, jotka liittyvät meneillään olevan COVID-19-pandemian vaikutukseen yhtiöömme ja laajemmin talouteen ja terveydenhuoltojärjestelmään, meidän ja yhteistyökumppaneidemme kliiniseen kehitystoimintaan, kliinisiin tuloksiin, yhteistyöjärjestelyihin, yritysjärjestelyihin ja strategisiin muutoksiin, viranomaisvalvontaan, tuotteiden kaupallistamiseen ja immateriaalioikeuksia koskeviin vaatimuksiin sekä riskeihin, epävarmuustekijöihin ja muihin tekijöihin, jotka on kuvattu otsikon "Riskitekijät" alla uniQuren säännöllisissä arvopaperitiedotteissa, mukaan lukien 25. helmikuuta 2022 jätetty vuosiraportti lomakkeella 10-K ja 2. toukokuuta 2022 jätetty neljännesvuosiraportti lomakkeella 10-Q. Näiden riskien, epävarmuustekijöiden ja muiden tekijöiden vuoksi sinun ei tulisi luottaa kohtuuttomasti näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin, emmekä ota mitään velvollisuutta päivittää näitä tulevaisuutta koskevia lausumia, vaikka uutta tietoa tulisi saataville tulevaisuudessa. 


0 kommenttia

Vastaa

Avatarin haltija

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *

fiFinnish