uniQure ilmoitti jatkavansa potilasrekisteröintiä AMT-130-tutkimukseen korkeammalla annostasolla.

uniQuren viesti Huntingtonin tautiyhteisölle

Hyvät Huntingtonin tautiyhteisön jäsenet,

Tänä aamuna uniQure julkaisi lehdistötiedotteen, joka sisälsi päivityksen kliinisestä tutkimuksestamme, joka koskee
AMT-130 (tutkimuslääkkeen nimi) Huntingtonin tautiin.) Lyhyen tauon jälkeen
ilmoitti viime elokuussa potilasrekisteröinnistä korkeamman annostason eurooppalaisessa vaiheen lääketutkimuksessa.
I/II kliinisen AMT-130-tutkimuksen aikana, tutkimuksen tietojen turvallisuuden seurantalautakunta (DSMB) on päättänyt seuraavaa
suositellaan, että potilaan rekisteröintiä jatketaan tällä suuremmalla annoksella. Tämä tarkoittaa, että
riippumaton HD-asiantuntijalääkäreiden ryhmä tarkasteli kaikkia käytettävissään olevia tietoja.
ja katsoi, että AMT-130:n riski-hyötysuhteen perusteella kannatti jatkaa.

Tämän kliinisen ohjelman Euroopan ja Yhdysvaltojen osissa on tarkoitus arvioida lääkkeen turvallisuutta ja turvallisuutta.
AMT-130:n siedettävyys, minkä lisäksi se auttaa määrittämään optimaalisen annoksen (kuinka paljon
lääkettä tarvitaan), jotta se voi edetä myöhäisen vaiheen kliiniseen tutkimukseen. Tutkimus toimii myös varhaisena
AMT-130:n kykyä alentaa huntingtiniproteiinia ja siihen mahdollisesti liittyviä vaikutuksia arvioidaan.
tautiin.

Viime kesänä uniQure sai tietoonsa joitakin odottamattomia vakavia reaktioita pian sen jälkeen kun
AMT-130:n antaminen tutkimuksessa korkeamman annoksen ryhmässä. Tuolloin DSMB kokoontui
ja päätettiin keskeyttää ilmoittautuminen suurempien annosten ryhmään turvallisuustapahtumien ja
määrittää mahdolliset lieventämistoimenpiteet. Perusteellisen tutkimuksen jälkeen DSMB kumoaa tauon, koska
kuten edellä todettiin. Lisätietoja on uniQuren tänä aamuna julkaisemassa lehdistötiedotteessa. Se on
On tärkeää huomata, että kaikki kolmen potilaan odottamattomat turvallisuustapahtumat ovat täysin korjaantuneet.

Haluamme esittää syvimmät kiitoksemme potilaille, perheille ja kliinisille toimipaikoille, jotka ovat antaneet
liittyi seuraamme matkallamme, jolla tutkimme AMT-130:n käyttöä HD:n mahdollisena hoitomuotona. Ilman teidän
osallistuminen ei olisi mahdollista, jos tehtävämme tarjota mullistavia hoitomuotoja ei olisi mahdollista. Odotamme
odotamme innolla työn jatkamista HD-yhteisön kanssa ja jaamme jatkossakin päivityksiä seuraavista asioista
AMT-130 kliininen ohjelma.

Ystävällisin terveisin,

Daniel Leonard
Maailmanlaajuisen potilasasiamiestoiminnan johtaja, uniQure

Näytä asiakirja täällä.