PROOF-HD on ainoa Huntingtonin taudin myöhäisvaiheen tutkimus, joka kohdistuu kliiniseen etenemiseen; tuloksia odotetaan vuoden 2023 toisen neljänneksen alussa.

NAARDEN, Alankomaat ja WALTHAM, Massachusetts, 28. maaliskuuta 2023. Prilenia Therapeutics B.V.kliinisen vaiheen bioteknologiayritys, joka on keskittynyt kiireelliseen tehtävään kehittää uusia hoitomuotoja neurodegeneratiivisten sairauksien ja neurologisten kehityshäiriöiden etenemisen hidastamiseksi, ilmoitti tänään, että Huntingtonin tautia (HD) koskevan maailmanlaajuisen vaiheen 3 tutkimuksen PROOF-HD:n viimeinen osallistuja on suorittanut viimeisen suunnitellun sokkoutetun hoitojakson käyntikerran, mikä merkitsee päätutkimuksen päättymistä. Lähes kaikki potilaat (98 prosenttia), jotka olivat kelvollisia jatkamaan PROOF-HD:n meneillään olevassa avoimessa jatkotutkimuksessa. PROOF-HD-tutkimuksen keskeisiä tuloksia odotetaan vuoden 2023 toisen neljänneksen alussa.

PROOF-HD-tutkimus on toteutettu yhdessä seuraavien tahojen kanssa Huntingtonin tutkimusryhmä (HSG), joka on maailman johtava kliinisen tutkimuksen HD ja arvostettu yhteistyökumppani Prileniassa.

"Tarvitaan kipeästi hoitoja, jotka voivat muuttaa HD-taudin kulkua ja tuoda toivoa taudin vaivaamille yksilöille ja perheille", sanoo Prilenia-yhtiön toimitusjohtaja ja perustaja tohtori Michael R. Hayden. "Tiimimme työskentelee ahkerasti, jotta saisimme mahdollisimman nopeasti aikaan huipputuloksia yhteisölle. Kiitämme Huntington-tutkimusryhmää ja sen yhteistyökumppaneita, tutkimuksen tutkijoita ja ennen kaikkea tutkimukseen osallistujia ja heidän perheitään heidän panoksestaan tähän tärkeään tutkimukseen." 

PROOF-HD on vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan, erittäin selektiivisen ja voimakkaan sigma-1-reseptorin (S1R) agonistin (45 mg kahdesti päivässä 65-78 viikon ajan) turvallisuutta ja tehoa HD-tautia sairastavilla henkilöillä. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida pridopidiinin kykyä ylläpitää HD-tautia sairastavien henkilöiden toimintakykyä, ja ensisijaisena päätetapahtumana on muutos lähtötilanteesta Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) -pisteytyksessä 65 viikon kuluttua. Tutkimukseen osallistui 499 henkilöä, ja se toteutettiin Yhdysvalloissa, Kanadassa, Itävallassa, Tšekissä, Ranskassa, Saksassa, Italiassa, Alankomaissa, Puolassa, Espanjassa, Ranskassa, Saksassa ja Yhdistyneessä kuningaskunnassa. Tutkimus saatiin päätökseen ajallaan ja suunnitellusti.

Pridopidiinistä

Pridopidiini (45 mg kahdesti vuorokaudessa) on suun kautta otettava, erittäin selektiivinen ja voimakas tutkittava S1R-agonisti, jonka turvallisuus- ja siedettävyysprofiili on tähänastisissa kliinisissä tutkimuksissa ollut lumelääkettä vastaava. S1R-proteiini ilmentyy voimakkaasti aivoissa ja selkäytimessä, joissa se säätelee useita keskeisiä prosesseja, jotka ovat yleisesti heikentyneet erilaisissa neurodegeneratiivisissa sairauksissa. S1R:n aktivoituminen pridopidiinillä stimuloi useita solupolkuja, kuten autofagiaa, aksonikuljetusta, mitokondriaalista energiantuotantoa ja kalsiumin homeostaasia, jotka ovat olennaisia hermosolujen toiminnalle ja eloonjäämiselle ja voivat johtaa neuroprotektiivisiin vaikutuksiin.

Prilenia on saanut Yhdysvalloissa ja EU:ssa harvinaislääkkeeksi luokitellun lääkkeen pridopidiinille HD:n ja ALS:n hoidossa. Lisäksi Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt pridopidiinille Fast Track -hyväksynnän HD:n hoitoon.

Tietoja Huntington Study Groupista / HSG Clinical Research, Inc.

Vuonna 1993 Rochesterissa, New Yorkissa, perustettu Huntington Study Group (HSG) on voittoa tavoittelematon organisaatio, joka koostuu maailman ensimmäisestä ja suurimmasta yhteistyöverkostosta, johon kuuluu yli 800 Huntingtonin taudin asiantuntijaa yli 130:ssä HSG:n valtuuttamassa tutkimuskeskuksessa ympäri maailmaa. HSG Clinical Research, Inc., joka on HSG:n kokonaan omistama tytäryhtiö, on täyden palvelun kliininen tutkimusorganisaatio, joka on erikoistunut Huntingtonin taudin tutkimuksiin. HSG tarjoaa myös koulutuspalveluja terveydenhuollon ammattilaisille ja hoitohenkilökunnalle HD-potilaiden hoidosta. Lisätietoja on osoitteessa www.huntingtonstudygroup.org.

Prilenia Yhteystiedot
Kristina Coppola
Yritysviestinnän päällikkö
info@prilenia.com


1 kommentti

Farahnaz noor & #183;huhtikuu 27, 2023 2:05 am

Tämä uutinen toi toivoa hd-potilaille kotimaassani Iranissa .Olen kiitollinen, jos saan lisää tietoa.

Vastaa

Avatarin haltija

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *

fiFinnish
Siirry sisältöön