PRILENIA JULKISTAA PROOF-HD-TUTKIMUKSEN TULOKSET: LUPAAVIA, MUTTA VAIHTELEVIA TULOKSIA!

Prilenia julkisti tänään 25. huhtikuuta tulokset, jotka saatiin PROOF-HD Huntingtonin tautia koskeva kliininen tutkimus. Osa osallistujista hyötyi merkittävästi Pridopidine-lääkkeestä, kun taas toiset eivät hyötyneet siitä lainkaan. 

Tämä on lupaavaa, koska meillä on nyt ensimmäistä kertaa lääke, joka vaikuttaa taudin etenemiseen sekä kognitiivisiin ja motorisiin oireisiin. - Tämä on hieno askel eteenpäin, sanoo EHA:n puheenjohtaja Astri Arnesen. -Kyllä se, että kaikilla hoitoa saaneilla osallistujilla ei kuitenkaan ollut positiivista vaikutusta, on myös jossain määrin pettymys.

Mitkä ovat Prilenia-tutkimuksen tulosten tärkeimmät viestit?

"Olemme menossa oikeaan suuntaan", sanoo puheenjohtaja The The Kansainvälinen Huntington-yhdistys, Svein Olaf Olsen. Prilenia-tutkimuksen tulokset viittaavat siihen, että heidän terapeuttinen lähestymistapansa on turvallinen ja että se vaikuttaa tärkeisiin kliinisiin toimenpiteisiin, kuten HD:n motorisiin ja kognitiivisiin oireisiin.

On kuitenkin tärkeää huomata, että tutkimus on osoittanut, että Pridopidiinin toivottua parannusta/vaikutusta HD-oireisiin ei saavuteta, jos sitä sekoitetaan muiden lääkkeiden, kuten neuroleptien, kanssa. "Mutta on myös ymmärrettävä, että Pridopidiini ei ole lääke, joka on suunniteltu kohdistumaan kaikkiin Huntingtonin taudin mukanaan tuomiin seurauksiin", sanoo Svein Olaf Olsen.

Prilenia-tutkimus ei myöskään saavuttanut ensisijaista päätepistettä, joka oli toimintakyvyn paraneminen Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity -asteikolla mitattuna, eikä myöskään keskeistä toissijaista päätepistettä, joka oli parannus yhdistetyssä Unified Huntington's Disease Rating Scale -asteikossa. Yhtiö katsoo, että merkittävän vaikutuksen puuttuminen näihin päätetapahtumiin voi liittyä muihin lääkkeisiin, joita tutkimukseen osallistuneet käyttivät.

Prilenia ilmoittaa 25. huhtikuuta päivätyssä lehdistötiedotteessa:

• PROOF-HD:n ennalta määritellyt analyysit, joissa jätettiin pois neuroleptejä ja korea-lääkkeitä saavat potilaat, osoittivat kliinisesti merkityksellisiä ja nimellisesti merkittäviä hyötyjä ja parannuksia lähtötilanteesta verrattuna lumelääkkeeseen taudin etenemisen sekä motoristen ja kognitiivisten lopputulosten mittauksissa.
• Q-Motor, joka on objektiivinen motorisen toiminnan mittari, osoitti vankkoja suotuisia vaikutuksia PROOF-HD:n pridopidiinihoitoon osallistuneille eri ajankohtina.
• Sekä PROOF-HD- että HEALEY ALS Platform -tutkimuksessa pridopidiini oli hyvin siedetty eikä siihen liittynyt vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
• PROOF-HD:n ensisijainen päätetapahtuma (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) ja keskeinen toissijainen päätetapahtuma (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) eivät kuitenkaan saavuttaneet tilastollista merkitsevyyttä, ja samanaikainen lääkitys peitti vaikutuksen.
• Yhtiö on sitoutunut edistämään pridopidiinin käyttöä Huntingtonin taudin ja amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidossa.

Mitä tämä tarkoittaa HD-yhteisölle? Saammeko lääkkeen markkinoille?

"On aivan liian aikaista tehdä lopullisia johtopäätöksiä", sanoo Svein Olaf Olsen. "HD on monimutkainen sairaus, jolla on useita ja vaikuttavia piirteitä. Se, että Pridopidine ei osoittanut parannuksia kaikilla osa-alueilla, tarkoittaa, että yhtiö ei todellakaan ole täysin tyytyväinen tulokseen. Mutta ehkä odotukset olivat hieman korkealla. Emme siis saa lääkettä, joka ratkaisee kaikki HD-oireet tai pystyy pysäyttämään taudin, mutta saatamme saada lääkkeen, joka voi auttaa esimerkiksi lievittämään joitakin tautiin liittyviä kognitiivisia tai motorisia muutoksia. Ja tämä on hyvä uutinen", Olsen sanoo.

"Tämä on samanlaista kuin syövän hoidon etsintä, sillä vieläkään ei ole olemassa pilleriä, joka auttaisi kaikkiin syöpätyyppeihin. Olemme kuitenkin kehittämässä uusia terapeuttisia lääkkeitä HD:hen. Olemme matkalla", Olsen lisää.

Oletko pettynyt? 

"Ei lainkaan. Olin toivonut jotain enemmän. Minä, kuten kaikki ystäväni, toivoin "Lopullista leikkausta!"." "Lopullista ratkaisua". Olen vakuuttunut siitä, että jonain päivänä HD:n parantamiseen saa pillerin tai injektion, mutta ehkä alussa HD:n hoito on enemmänkin erilaisten lääkkeiden sekoitus, ja saamme lääkkeitä, jotka eivät sovi kaikille. Prilenia-yhtiön lehdistötiedotteen tärkein kohta on se, että meillä on lääke, josta voi olla apua. Yritys jatkaa varmasti kovaa työtä lääkkeen saamiseksi markkinoille", Svein Olaf Olsen toteaa lopuksi.