PTC Therapeutics julkistaa positiivisia väliaikatietoja Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla tehdystä kliinisestä PIVOT-HD-tutkimuksesta.

21. kesäkuuta 2023

PDF-versio

- Dosi-riippuvainen veren Huntingtin (HTT) -proteiinipitoisuuksien aleneminen 12 viikossa. –
- Suotuisa siedettävyysprofiili ilman hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia tai NfL:n piikit – 

- Puhelinkonferenssi ja verkkolähetys järjestetään 21. kesäkuuta^st klo 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21. kesäkuuta 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) jakoi tänään väliaikatietoja PIVOT-HD-vaiheen 2 tutkimuksen 12 viikon osuudesta PTC518:n käytöstä Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla. Tutkimus osoitti Huntingtinin (HTT) proteiinipitoisuuksien annosriippuvaista alenemista perifeerisissä verisoluissa, jolloin mutanttisen HTT:n pitoisuudet alenivat keskimäärin 30% 10 mg:n annostasolla. Lisäksi PTC518-altistus aivo-selkäydinnesteessä (CSF) vastasi plasman sitoutumattoman lääkkeen tasoja tai oli niitä korkeampi.

PTC518-hoito osoittautui myös hyvin siedetyksi, eikä hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia, perifeeristä neuropatiaa tai annosta rajoittavia toksisuuksia raportoitu. Lisäksi aivoselkäydinnesteen neurofilamentin kevytketjujen proteiinin (NfL) pitoisuuksissa ei ollut hoitoon liittyviä piikkejä, ja yleinen suuntaus oli, että aivoselkäydinnesteen NfL-pitoisuudet laskivat 12 viikon PTC518-hoidon jälkeen.

"Olemme erittäin tyytyväisiä PIVOT-HD:n välianalyysin rohkaiseviin tietoihin, jotka osoittavat annosriippuvaista HTT:n alenemista, toivottua CSF-altistusta ja suotuisaa siedettävyysprofiilia ilman näyttöä hoitoon liittyvistä vakavista haittavaikutuksista tai CSF:n NfL-piikeistä", sanoi PTC Therapeutics, Inc:n toimitusjohtaja Matthew Klein.

PIVOT-HD on maailmanlaajuinen, lumelääkekontrolloitu tutkimus, joka koostuu kahdesta osasta: ensimmäisestä 12 viikon lumelääkekontrolloidusta vaiheesta, jossa keskitytään PTC518:n farmakologiaan ja farmakodynaamisiin vaikutuksiin, ja sitä seuraavasta 9 kuukauden lumelääkekontrolloidusta osuudesta. Tutkimukseen sisältyy aluksi kaksi annostasoa, 5 milligrammaa ja 10 milligrammaa, ja siihen voidaan sisällyttää kolmas, enintään 20 milligramman annostaso.

Tämänpäiväinen puhelinkonferenssi ja webcast 
PTC järjestää tänään kello 8.00 EDT puhelinkonferenssin keskustellakseen tästä uutisesta. Voit osallistua puheluun puhelimitse seuraavasti klikkaa tästä rekisteröityäksesi, ja sinulle annetaan valintatiedot. Viivästysten välttämiseksi suosittelemme, että osallistujat soittavat puhelinkonferenssiin 15 minuuttia ennen puhelun alkua. Webcast-konferenssipuhelu on saatavilla PTC:n verkkosivuston sijoittajille suunnatussa osiossa osoitteessa https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Puhelun uusinta on saatavilla noin kaksi tuntia puhelun päättymisen jälkeen, ja se on arkistoituna yhtiön verkkosivuilla 30 päivän ajan puhelun jälkeen.

Tietoja PTC518:sta
PTC kehittää parhaillaan Huntingtonin taudin mahdollista hoitoa, joka perustuu splicing platform -teknologiaamme. PTC518 on pieni molekyyli, joka voidaan ottaa suun kautta ja joka vähentää mutaation aiheuttaman Huntingtin-proteiinin tuotantoa, joka johtaa hermosolujen vaurioitumiseen ja kuolemaan, mikä johtaa taudin etenemiseen. Suun kautta biologisesti käytettävissä oleva pieni molekyyli läpäisee veri-aivoesteen, on selektiivinen, titrattavissa eikä effluksoidu - nämä ovat keskeisiä erilaistumisominaisuuksia.

Huntingtonin taudista
Huntingtonin tauti (HD) on harvinainen, perinnöllinen, geneettinen keskushermoston sairaus.¹ Se johtuu viallisesta geenistä. Tämä geeni tuottaa Huntingtin-nimistä proteiinia, joka osallistuu aivojen hermosolujen (neuronien) toimintaan. Kun geeni on viallinen, se tuottaa epänormaalia (tai mutatoitunutta) Huntingtin-proteiinia, joka on myrkyllinen ja aiheuttaa hermosolujen vaurioitumista ja hermosolujen kuolemaa.² HD ilmenee yleensä 30- tai 40-vuotiailla ihmisillä. Oireet voivat ilmaantua jo aikaisemmin, ja tätä kutsutaan nuoruusiän HD:ksi.^2,3 On olemassa myös lapsuusiän HD-tapauksia, jolloin oireet kehittyvät alle 10-vuotiaille lapsille.² Vaikka oireet vaihtelevat henkilöittäin, sairaus vaikuttaa pääasiassa aivoihin ja aiheuttaa epänormaaleja liikkeitä, puhe-, nielemis- ja kävelyvaikeuksia sekä useita muita oireita, kuten käyttäytymiseen liittyviä, kognitiivisia ja motorisia oireita. ^4,5 Vaikka tiettyihin taudin oireisiin on hyväksytty hoitoja, HD:hen ei ole tällä hetkellä parannuskeinoa, eikä ole hyväksyttyjä lääkkeitä, jotka viivästyttäisivät taudin puhkeamista tai hidastaisivat taudin etenemistä.

Tietoja PTC Therapeutics, Inc.
PTC on maailmanlaajuinen biofarmaseuttinen yritys, joka keskittyy harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden hyödyksi tarkoitettujen kliinisesti erilaisten lääkkeiden löytämiseen, kehittämiseen ja kaupallistamiseen. PTC:n kyky innovoida uusien hoitomuotojen löytämiseksi ja tuotteiden maailmanlaajuiseksi kaupallistamiseksi on perusta, joka ohjaa investointeja vankkaan ja monipuoliseen transformatiivisten lääkkeiden tuoteputkeen. PTC:n tehtävänä on tarjota parhaita hoitoja potilaille, joilla ei ole juurikaan hoitovaihtoehtoja. PTC:n strategiana on hyödyntää vahvaa tieteellistä ja kliinistä asiantuntemustaan ja maailmanlaajuista kaupallista infrastruktuuria, jotta hoitoja voidaan tuoda potilaiden ulottuville. PTC uskoo, että näin se voi maksimoida arvon kaikille sidosryhmilleen. Jos haluat lisätietoja PTC:stä, käy osoitteessa www.ptcbio.com ja seuraa meitä Facebookissa, Instagramissa, LinkedInissä ja Twitterissä osoitteessa @PTCBio.

Lisätietoja:
Sijoittajat:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Tulevaisuutta koskeva lausunto
Tämä lehdistötiedote sisältää vuoden 1995 Private Securities Litigation Reform Act -lain (The Private Securities Litigation Reform Act of 1995) tarkoittamia tulevaisuutta koskevia lausumia. Kaikki tämän lehdistötiedotteen sisältämät lausumat, lukuun ottamatta historiallisia tosiseikkoja koskevia lausumia, ovat tulevaisuutta koskevia lausumia, mukaan lukien lausumat PTC:n tulevista odotuksista, suunnitelmista ja näkymistä, PTC:n strategiasta, mukaan lukien kliinisten tutkimusten ja selvitysten odotettu aikataulu, tietojen saatavuus, viranomaishakemukset ja -vastaukset sekä muut asiat, tulevat toiminnot, tuleva taloudellinen asema, tulevat tulot, ennakoidut kustannukset ja johdon tavoitteet. Muut tulevaisuutta koskevat lausumat voidaan tunnistaa sanoista "ohjeistus", "suunnitelma", "ennakoida", "uskoa", "arvioida", "odottaa", "aikoa", "voi", "tavoite", "mahdollinen", "tulee", "olisi", "voisi", "pitäisi", "jatkuu" ja vastaavista ilmauksista.

PTC:n todelliset tulokset, suorituskyky tai saavutukset voivat poiketa olennaisesti niistä, joita PTC:n tulevaisuutta koskevissa lausumissa on ilmaistu tai joihin on viitattu, johtuen useista riskeistä ja epävarmuustekijöistä, mukaan lukien riskit ja epävarmuustekijät, jotka liittyvät: hinnoittelu-, kattavuus- ja korvausneuvottelujen tuloksiin kolmansien osapuolten maksajien kanssa PTC:n tuotteista tai tuote-ehdokkaista, joita PTC kaupallistaa tai saattaa kaupallistaa tulevaisuudessa; merkittäviin liiketoimintatekijöihin, mukaan lukien toimialan, markkinoiden, talouden, poliittisten tai sääntelyolosuhteiden vaikutukset; vero- ja muiden lakien, asetusten, verokantojen ja -käytäntöjen muutoksiin; kelvolliseen potilaskantaan ja PTC:n tuotteiden ja tuote-ehdokkaiden kaupalliseen potentiaaliin; PTC:n tieteellinen lähestymistapa ja yleinen kehitystyön edistyminen; PTC:n käteisvarojen riittävyys ja sen kyky saada tulevaisuudessa riittävästi rahoitusta ennakoitavissa oleviin ja ennakoimattomiin toimintakuluihinsa ja pääomamenoihinsa; sekä tekijät, joita käsitellään PTC:n viimeisimmän vuosikertomuksen 10-K-lomakkeen kohdassa "Riskitekijät" sekä näiden riskitekijöiden päivityksissä, jotka PTC on ajoittain toimittanut SEC:lle. Sinua kehotetaan harkitsemaan huolellisesti kaikkia näitä tekijöitä.

Kuten minkä tahansa kehitteillä olevan lääkkeen, myös uusien tuotteiden kehittämiseen, viranomaishyväksyntään ja kaupallistamiseen liittyy merkittäviä riskejä. Ei ole mitään takeita siitä, että jokin tuote saa tai säilyttää viranomaishyväksynnän millä tahansa alueella tai että se osoittautuu kaupallisesti menestyksekkääksi. 

Tässä esitetyt tulevaisuutta koskevat lausumat edustavat PTC:n näkemyksiä ainoastaan tämän lehdistötiedotteen päivämääränä, eikä PTC aio päivittää tai tarkistaa mitään tällaisia tulevaisuutta koskevia lausumia vastaamaan todellisia tuloksia tai muutoksia suunnitelmissa, tulevaisuudennäkymissä, olettamuksissa, arvioissa tai ennusteissa tai muissa olosuhteissa tämän lehdistötiedotteen päivämäärän jälkeen, ellei laki edellytä sitä. 

Viitteet:

1. Maailman terveysjärjestö, 2020. 8A01.10 Huntingtonin tauti. Saatavilla osoitteessa: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Käytössä lokakuussa 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Katso alkuperäinen sisältö:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

Lähde PTC Therapeutics, Inc.