Israelissa sijaitsevan Weizmann-instituutin tutkijat ovat julkaisseet eläinkokeen tulokset, jotka lupaavat paljon Huntingtonin taudin hoitoa. He ovat havainneet, että kaksi pientä molekyyliä, nimeltään SPI-24 ja SPI-77, voivat tehokkaasti vähentää mutanttihuntingtiinin ilmentymistä aivoissa, mutta jättää normaalin geenin ilmentymisen ennalleen. Nämä yhdisteet läpäisevät veri-aivoesteen, joten ne soveltuvat suoraan aivoihin suun kautta annosteltaviksi tai ihon alle annettaviksi injektioiksi. 

Hiirimallissa SPI-24:n ja SPI-77:n antaminen johti seuraaviin tuloksiin motoristen ja emotionaalisten toimintojen paraneminen sekä taudin etenemisen viivästyminen.. Tärkeää on, että pitkäaikaiskäytössä ei ole havaittu haitallisia sivuvaikutuksia tai globaaleja muutoksia geeniekspressiossa. 

Tuloksista ilmoittaessaan Weizmann-instituutin professori Rivka Dikstein totesi, että "nämä tulokset viittaavat siihen, että SPI:t ovat muita Htt:tä alentavia lähestymistapoja parempia mutanttialleelin selektiivisyyden, toimitusmenetelmien (ei leikkausta) ja kustannusten suhteen". IHA:n puheenjohtaja Svein Olaf Olsen oli tyytyväinen tuloksiin ja totesi: "Tämä on todella hieno uutinen. Vaikka on vielä aikaista, nämä tulokset ovat valtavan tärkeitä ja antavat valtavasti toivoa HD-perheille."   

Linkki lehdistötiedotteeseen: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Linkki tutkimusartikkeliin: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 kommenttia

Vastaa

Avatarin haltija

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *

fiFinnish